Abeona Therapeutics annonce ses résultats financiers et mises à jour du premier trimestre

Le premier patient a été traité dans l'étude VIITAL™ pivot de phase 3 en cours évaluant l'EB-101 pour le pour l'EBDR

Des patients supplémentaires ont reçu des doses dans les études de thérapie génique de phase 1/2 sur le MPS IIIA et le MPS IIIB

Des données intermédiaires positives issues des programmes de thérapie génique portant sur le MPS III ont été présentées lors du WORLDSymposium™ ; des résultats actualisés seront présentés lors de l'ASGCT 2020

Deux chefs de file du secteur ont été nommés au sein du Conseil d'administration et l'équipe de direction a été renforcée

La société organisera une conférence téléphonique pour les investisseurs le jeudi 7 mai 2020 à 8 h 30 HNE

NEW YORK et CLEVELAND, 07 mai 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), leader entièrement intégré de la thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui ses résultats financiers du premier trimestre 2020, qui seront présentés lors d'une conférence téléphonique prévue le jeudi 7 mai à 8 h 30  HNE. Les personnes intéressées sont invitées à participer à cette téléconférence en composant le +1 844-455-1352 (numéro gratuit depuis les États-Unis) ou le +1 509-844-0155 (numéro international) et en renseignant l'identifiant de la conférence 5352629, ou par webdiffusion à l'adresse /ir-calendar.

« Pendant cette période difficile, notre priorité demeure de garantir la sécurité de nos employés et de nos patients, tout en soutenant la continuité de nos opérations commerciales et cliniques », a déclaré João Siffert, M.D., président-directeur général d'Abeona. « Nous avons réalisé des progrès considérables dans nos programmes cliniques au cours du premier trimestre 2020, et travaillons avec nos chercheurs, afin de minimiser l'impact de la pandémie de COVID-19. Nous avons l'intention de rétablir l'accès complet des patients à nos programmes cliniques dès que possible. Nos thérapies géniques et cellulaires en cours de développement visent à répondre à des besoins urgents non satisfaits et ont le potentiel de fournir un bénéfice durable aux patients qui ne disposent d'aucun traitement approuvé. »

Faits marquants du premier trimestre et récents

• Le premier patient a été traité dans l'étude VIITAL™ pivot de phase 3 évaluant l'EB-101 pour l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR). 10 patients supplémentaires ont été présélectionnés pour participer cette étude.
  
  
• Des patients supplémentaires ont été traités dans la cohorte de dose 3 de l'étude Transpher A et l'étude Transpher B.
  
  
• Des données intermédiaires positives issues de l'étude Transpher A sur l'ABO-102 ont été présentées lors du WORLDSymposium™ démontrant une amélioration des compétences neurocognitives de 18 mois à 2 ans après le traitement chez les patients atteints de MPS IIIA âgés de moins de 30 mois, des améliorations durables et proportionnelles à la dose des biomarqueurs, ainsi qu'un profil d'innocuité favorable.
  
  
• Des données intermédiaires positives issues de l'étude Transpher B sur l'ABO-101 ont été présentées lors du WORLDSymposium™ démontrant une amélioration initiale de plusieurs biomarqueurs spécifiques à la maladie, indiquant des effets biologiques clairs et un profil d'innocuité favorable chez les patients atteints de MPS IIIB.
  
  
• Les résultats intermédiaires actualisés des études Transpher A et Transpher B seront présentés lors de la 23e réunion annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), qui se tiendra en ligne du 12 au 15 mai 2020.
  
  
• Deux brevets américains ont été délivrés pour les capsides de virus adéno-associé (AAV) sous licence exclusive d'Abeona auprès de l'université de Caroline du Nord (« UNC »), générées à l'aide de la plateforme vectorielle AIM™ de l'UNC.
  
  
• Des nominations clés de chefs de file de l'industrie au sein de son conseil d'administration ont été annoncées en avril. Le Dr Brian J. G. Pereira a été nommé président exécutif et Mme Shawn Tomasello membre du conseil d'administration indépendant. Le Dr Pereira est un leader chevronné dans les secteurs biopharmaceutique et des soins de santé avec une expérience dans le financement et le développement d'entreprises, y compris le développement clinique et la commercialisation de médicaments innovants. Mme Tomasello possède une expérience commerciale et stratégique considérable. Elle a notamment occupé le poste de directrice commerciale chez Kite Pharma, une entreprise pionnière en matière de thérapie génique, qui a été acquise par Gilead Sciences.
  
  
• L'équipe de direction a été renforcée avec les nominations de Gregory Gin au poste de vice-président des relations avec les investisseurs et du Dr Dan Rudin au poste de vice-président du développement clinique, se concentrant sur le programme EB-101. M. Gin apporte plus de 25 ans d'expérience dans les relations avec les investisseurs, les communications et les marchés boursiers, acquise auprès de sociétés pharmaceutiques spécialisées et de sociétés biotechnologiques à petite et moyenne capitalisation boursière qui développent des traitements novateurs pour les maladies orphelines et des domaines où les besoins médicaux demeurent très insatisfaits. Le Dr Rudin possède une vaste expérience dans la recherche et le développement acquise dans les milieux industriels et universitaires, axée sur les maladies rares, y compris les maladies de stockage lysosomal. Il a dirigé plusieurs programmes tout au long du cycle de vie du développement clinique en soutenant plusieurs approbations de produits.
  
  

Le Dr Siffert a poursuivi : « Nous sommes impatients de travailler avec le Dr Brian Pereira, notre nouveau président exécutif et avec Mme Shawn Tomasello, membre du conseil d'administration indépendant. Ils apportent tous les deux une expérience inestimable acquise en guidant des entreprises biotechnologiques, depuis le développement clinique jusqu'au lancement commercial. En outre, avec la nomination de Greg et Dan, nous avons renforcé notre leadership dans les relations avec les investisseurs et le développement clinique, respectivement. »

Atténuation des effets du COVID-19

La pandémie actuelle de COVID-19 a causé des perturbations significatives au système de santé mondial, y compris à la conduite des essais cliniques, nécessitant que les établissements de soins de santé consacrent leur attention et leurs ressources au traitement des patients souffrant du COVID-19. En réponse aux défis sans précédent liés à la pandémie du COVID-19, Abeona a pris plusieurs mesures pour protéger et soutenir la santé de ses employés et de leurs familles, de ses partenaires de santé et des patients participant à ses essais cliniques. Dans le même temps, la société a mis en œuvre des mesures visant à maintenir la continuité de ses opérations et à préserver la flexibilité financière pour l'avenir.

Résultats financiers du premier trimestre

Au 31 mars 2020, la trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables totalisaient 116 millions de dollars, contre 129 millions de dollars au 31 décembre 2019. La réduction de 13 millions de dollars de trésorerie a été attribuable aux dépenses de R&D dans l'ensemble de nos programmes ainsi qu'aux coûts administratifs connexes.

La perte nette s'est établie à 0,52 dollar par action pour le premier trimestre 2020, contre 0,39 dollar par action pour la même période en 2019. L'augmentation de la perte nette par action résulte principalement des charges de dépréciation hors trésorerie à la résiliation de la licence REGENXBIO de 32,9 millions de dollars, soit 0,36 dollar par action.

À propos d'Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent l'EB-101, sa thérapie cellulaire autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que l'ABO-102 et l'ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV de la société comprend également l'ABO-202 et l'ABO-201 pour les maladies CLN1 et CLN3, respectivement. Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats au pipeline, dont le titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux candidats (EB-101 et ABO-102).

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi sur les valeurs mobilières de 1933 modifiée, et de la Section 21E de la loi sur la cotation en bourse des valeurs mobilières de 1934 modifiée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Les présentes déclarations comprennent des déclarations sur les essais cliniques de la société et ses produits et produits candidats, les interactions réglementaires futures avec les autorités de réglementation, ainsi que les buts et objectifs de la société.  Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « croire », « estimer », « prévoir », et d'autres expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinés à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, les effets potentiels de la pandémie de COVID-19 sur notre entreprise, nos opérations et notre situation financière, l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à inscrire des patients dans des essais cliniques, le résultat de toute réunion future avec la Food and Drug Administration des États-Unis ou d'autres organismes de réglementation, l'impact de la concurrence, la capacité d'obtenir des licences pour toute technologie qui peut être nécessaire pour commercialiser nos produits, la capacité d'obtenir ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et de la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la communication des données, et les autres risques qui peuvent être détaillés de temps à autre dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q et d'autres rapports périodiques déposés par la société auprès de la Securities and Exchange Commission.  La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

Contact auprès des investisseurs :

Greg Gin

Vice-président, Relations avec les investisseurs

Abeona Therapeutics

+1 646-813-4709

Contact pour les médias :

Scott Santiamo

Directeur des communications d'entreprise

Abeona Therapeutics

+1 718-344-5843