Abeona Therapeutics annonce sa participation au premier Congrès mondial sur l'épidermolyse bulleuse

NEW YORK et CLEVELAND, 22 janv. 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), un chef de file pleinement intégré en thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui sa participation au premier Congrès mondial sur l'épidermolyse bulleuse (EB2020), qui réunit des experts de premier plan spécialisés dans la gestion clinique et la recherche sur l'épidermolyse bulleuse (EB) à Londres, du 19 au 23 janvier 2020. Organisé par la Global EB Alliance, EB2020 est un forum visant à partager des connaissances de pointe sur cette maladie dévastatrice et discuter de l'orientation des recherches futures.

Le Dr Jean Tang du centre médical de l'Université de Stanford présentera des mises à jour des données sur l'histoire naturelle de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR) sur les larges plaies et les points saillants de l'essai clinique de phase I/II complété sur la thérapie génique expérimentale EB-101 d'Abeona pour l'EBDR. La présentation fait partie du volet Essais cliniques et Programme de recherche du Congrès. Les détails de la présentation sont les suivants :

Larges plaies : une mise à jour des données sur l'histoire naturelle et l'EB-101

Jean Tang, M.D., Ph.D.

Professeur de dermatologie, centre médical de l'université de Stanford

Mardi 21 janvier

14h25 GMT

À propos de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive

L'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR) est un trouble rare du tissu conjonctif caractérisé par des plaies cutanées sévères qui causent de la douleur et peuvent entraîner des complications systémiques affectant la durée et la qualité de vie. Les personnes atteintes d'EBDR présentent une mutation du gène COL7A1, ce qui les rend incapables de produire du collagène actif de type VII qui est nécessaire pour l'ancrage des couches cutanées et épidermiques de la peau. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour l'EBDR.

À propos de l'EB-101

L'EB-101 est une thérapie cellulaire autologue à correction génique en développement clinique avancé pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR), un trouble rare du tissu conjonctif sans thérapie approuvée. Le traitement par l'EB-101 implique l'utilisation du transfert de gènes pour introduire les gènes COL7A1 dans les cellules cutanées d'un patient (kératinocytes) et les transplanter de nouveau sur le patient pour permettre une expression normale du collagène de type VII et faciliter ainsi la cicatrisation des plaies. Les données d'un essai clinique de phase I/IIa mené par l'Université de Stanford pour évaluer l'EB-101 ont montré que la thérapie cellulaire à correction génique générait une cicatrisation durable de plus de 2 ans à plus de 5 ans des plaies chez les patients souffrant d'EBDR, y compris pour les plaies les plus grandes et les plus difficiles qui touchent la majorité de la population atteinte d'EBDR. Aux États-Unis, Abeona s'est vu attribuer la désignation « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénérative), « Breakthrough Therapy » (thérapie révolutionnaire), « Rare Pediatric Disease » (maladie pédiatrique rare) pour EB-101, ainsi que la désignation « Orphan Drug » (médicament orphelin) aux États-Unis et au sein de l'UE.

À propos d'Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent l'EB-101, sa thérapie cellulaire autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que l'ABO-102 et l'ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également l'ABO-202 et l'ABO-201 pour les maladie CLN1 et CLN3, respectivement. Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats au pipeline, y compris la désignation Thérapie avancée de médecine régénérative pour deux candidats (EB-101 et ABO-102).

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la Securities Act (loi sur les valeurs mobilières) de 1933 modifiée et de la Section 21E de la Securities Exchange Act (loi sur les bourses de valeurs) de 1934 modifiée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Ces énoncés comprennent des affirmations concernant notre portefeuille de produits, y compris l'utilisation potentielle du produit expérimental EB-101 dans le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR). Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « prévoir », « avoir l'intention de », et d'autres expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent des déclarations prospectives et sont destinées à les identifier. Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y inscrire des patients, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, les risques relatifs à la condition ou au moment où la société va compléter son essai clinique de phase 3 sur l'EB-101 et tous ses résultats potentiels, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).  La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

Contact pour les investisseurs :

Dan Ferry

LifeSci Advisors, LLC

+1 617-535-7746

Contact pour les médias :

Scott Santiamo

Directeur des communications d'entreprise

Abeona Therapeutics

+1 (718) 344-5843