Abeona Therapeutics annonce ses résultats financiers et mises à jour du quatrième trimestre et de l'exercice complet 2019
Le premier patient atteint d'EBDR est sur le point d'être traité dans le cadre de l'étude pivot de phase 3 VIITALTM sur l'EB-101 au cours du T1 2020
Les données provisoires des programmes sur le MPS IIIA et le MPS IIIB présentées à l'occasion du WORLDSymposiumTM ;
Achèvement de la cohorte 2 et premier patient recruté dans la cohorte 3 de l'étude sur le MPS IIIB
Délivrance de brevets américains pour les capsides AIM™ AAV
Clôture d'un appel public à l'épargne par voie de prise ferme de 103,5 millions de dollars
La société organisera une conférence téléphonique pour les investisseurs le mardi 17 mars à 10h00 HNE
NEW YORK et CLEVELAND, 17 mars 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), leader entièrement intégré de la thérapie génique et cellulaire, a publié aujourd'hui les résultats financiers et les faits marquants du quatrième trimestre et de l'exercice complet de 2019, qui seront présentés lors d'une conférence téléphonique prévue le mardi 17 mars à 10h00 HNE. Les personnes intéressées sont invitées à participer à cette téléconférence en composant le 844-369-8770 (appels nationaux) ou le 862-298-0840 (appels internationaux) ou par webdiffusion à l'adresse suivante .
« Nous avons bien commencé l'année 2020 en ouvrant le recrutement pour l'étude pivot de phase 3 VIITALTM évaluant l'EB-101 pour l'EBDR et nous sommes en bonne voie pour administrer une dose au premier patient au cours du premier trimestre », a déclaré João Siffert, M.D., président-directeur général d'Abeona. « Une majorité des participants a été présélectionnée pour l'étude et l'intérêt accordé par la communauté de l'EBDR est grand. Les données de suivi à long terme récemment publiées nous donnent le conviction que VIITALTM démontrera que l'EB-101 a le potentiel unique de guérir durablement les grandes plaies chroniques les plus invalidantes pour les patients souffrant d'EBDR. »
« Nous avons beaucoup progressé dans nos programmes de thérapie génique portant sur le MPS III », a poursuivi le Dr Siffert. « Les données provisoires positives de la phase 1/2 de l'étude Transpher A ont montré qu'ABO-102 préservait les aptitudes neurocognitives pendant une période allant jusqu'à deux ans après le traitement des patients atteints du MPS IIIA au début de leur vie. Dans le cadre du MPS IIIB, des réductions durables et proportionnelles à la dose des biomarqueurs spécifiques à la maladie montrent les effets biologiques évidents du traitement ABO-101 dans la phase 1/2 de l'étude Transpher B, qui recrute actuellement sa troisième cohorte de dose. Enfin, notre appel public à l'épargne par voie de prise ferme brute de 103,5 millions de dollars finance complètement nos opérations bien au-delà de 2021 et permet le progrès et la dynamique continus à travers notre solide pipeline clinique. »
Faits marquants du quatrième trimestre et récents :
Ouverture du recrutement pour la phase 3 de l'étude VIITALTM évaluant l'EB-101 pour l'EBDR, qui est en bonne voie pour traiter le premier patient au cours du T1. La majorité des participants a été présélectionnée pour l'étude et les préparatifs pour une initiation supplémentaire du site clinique sont en cours.
Présentation des données provisoires positives du programme de thérapie génique sur le MPS IIIA au WORLDSymposium™ :
- Trois jeunes patients traités dans le cadre de la cohorte 3 à forte dose (âgés de 27 mois, 19 mois et 12 mois) ont continué de présenter des aptitudes neurocognitives préservées entre 18 mois et deux ans après le traitement, par rapport à l'évolution naturelle.
- À travers l'ensemble des cohortes (n=14), les améliorations des biomarqueurs comprenaient des réductions rapides et durables, proportionnelles à la dose, du SH-LRC qui a atteint la limite basse de quantification dans la cohorte 3 (n=2) ; une réduction des niveaux de SH dans le plasma ; et une réduction durable, proportionnelle à la dose, du volume du foie après jusqu'à 2 ans de suivi.
- L'ABO-102 a été bien toléré, avec une innocuité à long terme demeurant favorable 15 à 45 mois après le traitement. Aucun événement indésirable grave lié au traitement et aucun événement indésirable cliniquement significatif n'ont été signalés.
Présentation des données provisoires positives du programme de thérapie génique ABO-101 sur le MPS IIIB au WORLDSymposium™ :
- Améliorations initiales des multiples biomarqueurs spécifiques à la maladie y compris des réductions des niveaux de sulfate d'héparane (SH) dans le liquide céphalo-rachidien, une réduction des glycosaminoglycanes et SH dans le plasma et l'urine ainsi qu'une réduction du volume du foie.
- ABO-101 a été bien toléré à ce jour, aucun événement indésirable grave lié au traitement et aucun événement indésirable cliniquement significatif n'ont été signalés (n=8).
Achèvement de la cohorte 2 et recrutement dans la cohorte 3 de l'étude Transpher B sur l'ABO-101 pour le MPS IIIB.
La clôture d'un appel public à l'épargne par voie de prise ferme de 103,5 millions de dollars renforce le bilan afin de soutenir l'étude VIITALTM au moyen de lectures de données et de l'avancée des programme cliniques supplémentaires.
Réception de la désignation PRIME de l'EMA pour le programme ABO-102 sur le MPS IIIA.
Délivrance de deux brevets américains pour les capsides AIM™ AAV.
Achèvement d'un examen stratégique.
Récapitulatif des résultats financiers du quatrième trimestre et de l'exercice complet
Au 31 décembre 2019, la trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables totalisaient 129,3 millions de dollars, contre 47,9 millions de dollars au 30 septembre 2019. La hausse de la trésorerie de 81,4 millions de dollars est principalement due à l'appel public à l'épargne par voie de prise ferme brute de 103,5 millions de dollars.
La perte nette s'est établie à 0,30 dollar par action pour le quatrième trimestre 2019, contre 0,36 dollar par action pour la même période en 2018. Pour les douze mois se terminant le 31 décembre 2019, la perte nette s'élevait à 1,51 dollar par action, contre 1,19 dollar par action pour la même période en 2018.
À propos d'Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent l'EB-101, sa thérapie cellulaire autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que l'ABO-102 et l'ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats au pipeline, dont le titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux candidats (EB-101 et ABO-102).
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu’amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes. Les présentes déclarations comprennent des déclarations sur les essais cliniques de la société et ses produits et produits candidats, les interactions réglementaires futures avec les autorités de réglementation, ainsi que les buts et objectifs de la société. Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « croire », « estimer », « prévoir », et d'autres expressions similaires (ainsi que d’autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinées à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à inscrire des patients dans des essais cliniques, le résultat de toute réunion future avec la Food and Drug Administration des États-Unis ou d'autres organismes de réglementation, l'impact de la concurrence, la capacité d'obtenir des licences pour toute technologie qui peut être nécessaire pour commercialiser nos produits, la capacité d'obtenir ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et de la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la communication des données, et les autres risques qui peuvent être détaillés de temps à autre dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q et d'autres rapports périodiques déposés par la société auprès de la Securities and Exchange Commission. La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.
Contact auprès des investisseurs :
Dan Ferry
LifeSci Advisors, LLC
+1 (617) 535-7746
Contact pour les médias :
Scott Santiamo
Directeur de la communication d'entreprise
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
