Abeona Therapeutics gibt positive Interimdaten der auf dem WORLDSymposium™ vorgestellten Gentherapie-Programme für MPS III bekannt

Erhaltung der neurokognitiven Entwicklung junger MPS-IIIA-Patienten bis zu zwei Jahre nach Behandlung mit ABO-102

Dosisabhängige und anhaltende Reduktionen bei erkrankungsspezifischen Biomarkern belegen deutliche biologische Wirkung von ABO-102 und ABO-101

Behandlung des ersten Patienten in Kohorte 3 der Studie ABO-101 MPS IIIB; bisherige Aufnahme von insgesamt acht Patienten

Beobachtung günstiger Sicherheitsprofile in beiden Studien

NEW YORK und CLEVELAND, Feb. 14, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein vollständig integrierter Marktführer in der Gen- und Zelltherapie, hat heute bekanntgegeben, dass Forscher des Abigail Wexner Research Institute (AWRI) des Nationwide Children’s Hospital auf dem WORLDSymposium™ positive Interimdaten aus zwei laufenden klinischen Studien der Phasen I/II vorgestellt haben. Die Studien dienen der Bewertung von ABO-102 und ABO-101, welche die zu prüfenden Gentherapien zu MPS IIIA bzw. MPS IIIB des Unternehmens darstellen. Die Ergebnisse der Studie „Transpher A“ haben gezeigt, dass MPS-IIIA-Patienten unter 30 Monaten, die mit ABO-102 in der Dosiskohorte 3 behandelt wurden, 18 Monate bis zwei Jahre nach der Behandlung weiterhin eine neurokognitive Entwicklung aufweisen. Reduktionen von Liquor-Heparansulfat, das die Enzymaktivität im zentralen Nervensystem anzeigt, und Reduktionen des Lebervolumens sind auch zwei Jahre nach der Behandlung weiterhin stabil. Die Ergebnisse der Studie „Transpher B“ haben gezeigt, dass ABO-101 zudem zur Verbesserung verschiedener, mit der Erkrankung verbundener Biomarker beigetragen hat, was wiederum die biologische Wirkung bei Patienten mit MPS IIIB klar belegt. Die Dosisgabe in Kohorte 2 ist abgeschlossen und Ende Januar wurde der erste Patient in Kohorte 3 behandelt, sodass bis heute insgesamt acht Patienten behandelt wurden. Beide Therapien wurden bisher gut vertragen. Abeona hat für die AAV9-basierte Gentherapie-Technologie, auf die sich ABO-102 und ABO-101 stützen, von AWRI des Nationwide Children’s Hospital, wo sie entwickelt wurde, die Lizenz erworben.

Die Präsentationen des heutigen Tages sind auf der Website von Abeona Therapeutics unter folgendem Link verfügbar: 

„Die neuen Ergebnisse zeigen weiterhin, dass eine frühzeitige Behandlung mit ABO-102 zur Erhaltung der Neuroentwicklung bei Kindern mit MPS IIIA beitragen kann. Wir werden diese Daten für unsere anhaltenden Gespräche mit der FDA und der EMA nutzen, da wir im zweiten Quartal den Aufsichtsbehörden ein Update vorlegen möchten“, so João Siffert, M.D., CEO. „Im Fall von ABO-101 ermutigen uns die Reduktionen bei den erkrankungsspezifischen Biomarkern und sie belegen die klare biologische Wirkung, wie sie auch schon in der Studie zu MPS IIIA beobachtet werden konnte. Wir freuen uns darauf, mit der Aufnahme für die Studie „Transpher B“ so schnell wie möglich zu beginnen.“

Die Ergebnisse der Studie „Transpher A“, einer laufenden klinischen Studie der Phasen I/II mit ABO-102, haben gezeigt, dass:

• die drei jungen Patienten, die im Rahmen der Hochdosis-Kohorte 3 behandelt wurden (im Alter von 27 Monaten, 19 Monaten und 12 Monaten) im Vergleich zum natürlichen Verlauf 18 Monate bis zwei Jahre nach der Behandlung verbesserte neurokognitive Fähigkeiten aufwiesen.
• in allen Kohorten (n=14) sich die Verbesserungen der Biomarker wie folgt äußerten: in schnellen und anhaltenden dosisabhängigen Reduktionen des Liquor-Heparansulfats, wobei die untere Quantifizierungsgrenze in Kohorte 3 (n=2) erreicht wurde; einer Reduktion des Heparansulfatspiegels im Plasma; sowie einer dauerhaften, dosisabhängigen Reduktion des Lebervolumens bei einer Nachbeobachtungszeit von bis zu zwei Jahren.
• ABO-102 bisher gut vertragen wird, mit einer langfristigen Sicherheit, die auch 15 bis 45 Monate nach der Behandlung günstig ist. Es wurden bisher keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine klinisch signifikanten unerwünschten Ereignisse gemeldet.

„Die heute vorgestellten Zwischenergebnisse tragen zu dem Nachweis bei, dass eine einmalige intravenöse Verabreichung der AAV9-basierten Gentherapie ABO-102 das Potenzial hat, die Aufrechterhaltung der neurokognitiven Entwicklung von Patienten mit MPS IIIA zu unterstützen, wenn diese in jungen Jahren behandelt werden“, so Kevin Flanigan, M.D., Leiter des Zentrums für Gentherapie am AWRI des Nationwide Children's Hospital, sowie Prüfarzt der Studie „Transpher A“. „Die Daten zeigen, dass ABO-102 eine funktionelle Kopie des Gens SGSH an Zellen des zentralen Nervensystems und der peripheren Organe abgeben kann – wie durch den klinischen Nutzen in Bezug auf die Neurokognition und die biophysikalischen Messungen und Verbesserungen in Bezug auf die Biomarker nachgewiesen.“

Prüfzentren in den USA, Spanien und Australien nehmen weiterhin geeignete Patienten in die Studie „Transpher A“ auf. Weitere Informationen zur klinischen Studie finden Sie auf  und .

Die Ergebnisse aus den Kohorten 1 und 2 (n=7) der Studie „Transpher B“, einer laufenden klinischen Studie der Phasen I/II, haben die biologische Wirkung der Behandlung mit ABO-101 bei Patienten mit MPS IIIB gezeigt. Als Nachweis hierfür dienen erste Verbesserungen bei verschiedenen Biomarkern der Erkrankung, die im Zusammenhang mit einer abnormalen Anreicherung von Glykosaminoglykanen (GAG) im Gehirn und im gesamten Körper stehen:

• Zu den ersten Verbesserungen hinsichtlich verschiedener erkrankungsspezifischer Biomarker zählen:
  • Niedriger HS-Spiegel im Liquor
  • Reduktion von HS und GAG im Plasma und Urin
  • Reduktion des Lebervolumens
• ABO-101 wird bis heute gut vertragen. Bis dato wurden keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder klinisch signifikanten unerwünschten Ereignisse gemeldet (n=8).

„Die Studie „Transpher B“ gibt uns die Hoffnung, dass wir eines Tages den Verlauf dieser folgenschweren Erkrankung ändern können“, so Kim McBride, M.D., LKP am AWRI des Nationwide Children's Hospital und einer der Prüfärzte für die Studie „Transpher B“. „Die Auswirkungen auf die Biomarker der Erkrankung in der frühen Phase der Nachbeobachtung deuten auf das Potenzial der Gentherapie ABO-101 hin, die Anreicherung bzw. Speicherung von Glykosaminoglykanen zu durchbrechen, die der Erkrankung MPS IIIB zugrunde liegt. Ich freue mich auf die Zusammenarbeit mit den anderen Prüfern, um weitere Daten aus der Studie zu gewinnen, darunter Ergebnisse aus der Hochdosis-Kohorte 3.“

Die Dosisgabe in Kohorte 2 ist abgeschlossen; es läuft aktuell die Dosisgabe in Kohorte 3 (n=1). Prüfzentren in den USA, Spanien und Frankreich nehmen weiterhin geeignete Patienten in die Studie „Transpher B“ auf. Weitere Informationen zur klinischen Studie finden Sie auf und .

Über die Studie „Transpher A“

Die Studie „Transpher A“ (NCT02716246) ist eine laufende, zweijährige, offene, global durchgeführte klinische Studie der Phasen I/II mit Dosiseskalation zur Bewertung von ABO-102 zur Behandlung von Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA). Die auch unter dem Namen „ABT-001“ bekannte Studie ist für Patienten im Alter von 6 Monaten bis 2 Jahren oder für Patienten ab 2 Jahren mit einem kognitiven Entwicklungsquotienten von mindestens 60 % bestimmt. Es wurden bisher 14 Patienten in drei dosiseskalierenden Kohorten (N=3, N=3, N=8) im Rahmen der Studie aufgenommen, wobei die Studie für die weitere Aufnahme offen bleibt. Die Gentherapie ABO-102 wird mithilfe der AAV9-Technologie über eine einmalige intravenöse Infusion verabreicht. Die primären Endpunkte der Studie sind die Bewertung der Neuroentwicklung und der Sicherheit. Zu den sekundären Endpunkten gehören Verhaltensbewertungen, Lebensqualität, Enzymaktivität im Liquor (CSF) und Plasma, Heparansulfatspiegel im Liquor, Plasma und Urin sowie Gehirn- und Lebervolumen.

Über die Studie „Transpher B“

Die Studie „Transpher B“ (NCT03315182) ist eine laufende, zweijährige, offene, global durchgeführte klinische Studie der Phasen I/II mit Dosiseskalation zur Bewertung von ABO-101 zur Behandlung von Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB). Die auch unter dem Namen „ABT-002“ bekannte Studie ist für Patienten im Alter von 6 Monaten bis 2 Jahren oder für Patienten ab 2 Jahren mit einem kognitiven Entwicklungsquotienten von mindestens 60 % bestimmt. Es wurden bisher 8 Patienten in drei dosiseskalierenden Kohorten (N=2, N=5, N=1) im Rahmen der Studie aufgenommen, wobei die Studie für die weitere Aufnahme offen bleibt. Die Gentherapie ABO-101 wird mithilfe der AAV9-Technologie über eine einmalige intravenöse Infusion verabreicht. Die primären Endpunkte der Studie sind die Bewertung der Neuroentwicklung und der Sicherheit. Zu den sekundären Endpunkten gehören Verhaltensbewertungen, Lebensqualität, Enzymaktivität im Liquor (CSF) und Plasma, Heparansulfatspiegel im Liquor, Plasma und Urin sowie Gehirn- und Lebervolumen.

Über ABO-102

ABO-102 ist eine neuartige Gentherapie der Phasen I/II gegen das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), eine seltene lysosomale Speichererkrankung ohne zugelassene Behandlung, die in erster Linie das zentrale Nervensystem (ZNS) angreift. ABO-102 wird in einer einmaligen intravenösen Infusion unter Verwendung eines selbstkomplementären AAV9-Vektors dosiert, um eine funktionelle Kopie des SGSH-Gens an Zellen des ZNS und der peripheren Organe abzugeben. Die Therapie zielt darauf ab, den zugrunde liegenden SGSH-Enzymmangel zu bekämpfen, der für die abnormale Anreicherung von Glykosaminoglykanen im Gehirn und im gesamten Körper verantwortlich ist, was wiederum zu einer fortschreitenden Zellschädigung sowie zur Beeinträchtigung der Nervenentwicklung und zum körperlichen Abbau führt. In den USA verfügt Abeona für das klinische Programm ABO-102 über die Kennzeichnungen „Regenerative Medicine Advanced Therapy“, „Fast Track“ und „Rare Pediatric Disease“ sowie „Orphan Drug“. In der EU verfügt das Unternehmen über die Kennzeichnungen „PRIME“ und „Orphan-Arzneimittel“.

Über ABO-101

ABO-101 ist eine neuartige Gentherapie der Phasen I/II gegen das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB), eine seltene lysosomale Speichererkrankung ohne zugelassene Therapie, die in erster Linie das zentrale Nervensystem (ZNS) angreift. ABO-101 wird in einer einmaligen intravenösen Infusion unter Verwendung eines selbstkomplementären AAV9-Vektors dosiert, um eine funktionelle Kopie des NAGLU-Gens an Zellen des ZNS und des peripheren Gewebes abzugeben. Die Therapie zielt darauf ab, den zugrunde liegenden NAGLU-Enzymmangel zu bekämpfen, der für die abnormale Anreicherung von Glykosaminoglykanen im Gehirn und im gesamten Körper verantwortlich ist, was wiederum zu einer fortschreitenden Zellschädigung sowie zur Beeinträchtigung der Nervenentwicklung und zum körperlichen Abbau führt. In den USA verfügt Abeona für ABO-101 über die Kennzeichnungen „Fast Track“ und „Rare Pediatric Disease“; in den USA und in der EU ebenfalls über die Kennzeichnung „Orphan Drug“.

Über das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)

Das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) ist eine seltene, tödliche lysosomale Speicherkrankheit ohne zugelassene Behandlung, die in erster Linie das zentrale Nervensystem angreift und durch eine rasche Beeinträchtigung der Nervenentwicklung und körperlichen Abbau gekennzeichnet ist. Kinder mit MPS IIIA weisen fortschreitende Sprachstörungen und einen kognitiven Verfall sowie Verhaltensstörungen auf. Weitere Symptome sind Schlafstörungen und häufige Ohrenentzündungen. Darüber hinaus sind auch ausgeprägte Merkmale wie Gesichtszüge mit dicken oder zusammengewachsenen Augenbrauen, vollen Lippen, für das Alter übermäßigem Körperhaar sowie Leber-/Milzvergrößerungen vorhanden. Die Ursache für MPS IIIA ist ein Mangel des Enzyms SGSH, das für den Abbau von Glykosaminoglykanen verantwortlich ist, die sich in Zellen im gesamten Körper ansammeln und im Zusammenhang mit der Störung zu einer raschen Verschlechterung des Gesundheitszustands führen.

Über das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB)

Das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) ist eine seltene und tödliche lysosomale Speicherkrankheit ohne zugelassene Therapie, die in erster Linie das zentrale Nervensystem angreift und durch eine rasche Beeinträchtigung der Nervenentwicklung und körperlichen Abbau gekennzeichnet ist. Kinder mit MPS IIIB weisen fortschreitende Sprachstörungen und einen kognitiven Verfall sowie Verhaltensstörungen auf. Weitere Symptome sind Schlafstörungen und häufige Ohrenentzündungen. Darüber hinaus sind auch ausgeprägte Merkmale wie Gesichtszüge mit dicken oder zusammengewachsenen Augenbrauen, vollen Lippen, für das Alter übermäßigem Körperhaar sowie Leber-/Milzvergrößerungen vorhanden. Die zugrundeliegende Ursache für MPS IIIB ist ein Mangel des Enzyms NAGLU, das für den Abbau von Glykosaminoglykanen verantwortlich ist, die sich im gesamten Körper ansammeln und im Zusammenhang mit der Störung zu einer raschen Verschlechterung führen.

Über Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gen- und Zelltherapien für schwere Erkrankungen entwickelt. Zu den klinischen Programmen des Unternehmens gehören EB-101, die autologe, genkorrigierte Zelltherapie für die Behandlung von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms vom Typ A und B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio an AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung von CLN1 bzw. CLN3. Abeona hat mehrere regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten, unter anderem wurde dem Unternehmen der Status Regenerative Medicine Advanced Therapy (fortschrittliche Therapie in der regenerativen Medizin) für zwei Produktkandidaten (EB-101 und ABO-102) zuerkannt.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des U.S. Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen Fassung sowie Abschnitt 21E des U.S. Securities Exchange Act von 1934 in seiner jeweils gültigen Fassung, die mit Risiken und Unsicherheiten verbunden sind.  Diese Aussagen umfassen Aussagen über die klinischen Studien des Unternehmens und seine Produkte und Produktkandidaten, zukünftige regulatorische Interaktionen mit Aufsichtsbehörden sowie die Ziele und Zielvorgaben des Unternehmens.  Solche zukunftsgerichteten Aussagen lassen sich durch Begriffe wie „könnte“, „wird/werden“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“ und ähnliche Ausdrücke (sowie sonstige Wörter oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen) identifizieren. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren sowie zahlreicher Risiken und Unsicherheiten wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen in Aussicht gestellten Ergebnissen abweichen. Hierzu gehören zum Beispiel das anhaltende Interesse an unserem Portfolio für die Behandlung seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für die Teilnahme an klinischen Studien zu gewinnen, die Ergebnisse aus künftigen Sitzungen mit der U.S. Food and Drug Administration oder anderen Zulassungsbehörden, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, Lizenzen für zur Vermarktung unserer Produkte erforderliche Technologien zu erhalten, die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und Berichterstellung sowie andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in den Quartalsberichten auf Formular 10-Q sowie in anderen Berichten, die das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden.  Soweit nicht anderweitig durch geltende Gesetze vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Mitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.

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