Abeona Therapeutics publie les données intermédiaires positives concernant les programmes de thérapie génique portant sur le MPS III présentées au WORLDSymposium™

Le développement neurocognitif de jeunes patients atteints du MPS IIIA préservé jusqu'à deux ans après le traitement par ABO-102

Les réductions durables et proportionnelles à la dose des biomarqueurs spécifiques à la maladie montrent les effets biologiques évidents d'ABO-102 et ABO-101

Premier patient traité au sein de la cohorte 3 de l'essai ABO-101 sur le MPS IIIB ; recrutement total de huit patients

Profil d'innocuité favorable observé dans les deux études

NEW YORK et CLEVELAND, 14 févr. 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), un chef de file pleinement intégré en thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui que les chercheurs de l'Abigail Wexner Research Institute (AWRI) au Nationwide Children’s Hospital ont présenté des données intermédiaires positives issues de deux essais cliniques de phase I/II actuellement en cours évaluant ABO-102 et ABO-101, les thérapies géniques expérimentales de l'entreprise pour le traitement du MPS IIIA et du MPS IIIB, respectivement, au WORLDSymposium™. Les résultats de l'étude Transpher A ont démontré que les patients souffrant de MPS IIIA de moins de 30 mois traités avec ABO-102 dans la cohorte de dose 3 continuaient de présenter un développement neurocognitif 18 mois à 2 ans après le traitement. Les réductions des niveaux de sulfate d'héparane (SH) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) témoignant de l'activité enzymatique dans le système nerveux central et les réductions du volume du foie demeurent stables deux ans après le traitement. Les résultats de l'étude Transpher B ont montré qu'ABO-101 améliorait également plusieurs biomarqueurs de la maladie, apportant la preuve évidente d'un effet biologique chez les patients atteints de MPS IIIB. Le dosage dans la cohorte 2 est terminé et le premier patient de la cohorte 3 a été traité à la fin du mois de janvier, portant à 8 le nombre total de patients traités à ce jour. Les deux traitements ont été bien tolérés à ce jour. Abeona a déposé la licence de la technologie de thérapie génique basée sur le vecteur AAV9 sous-jacent ABO-102 et ABO-101 auprès de l'AWRI au Nationwide Children's, où elle a été développée.

Les présentations d'aujourd'hui sont disponibles sur le site abeonatherapeutics.com en suivant ce lien : 

« Au total, les nouveaux résultats continuent de montrer qu'un traitement précoce avec ABO-102 peut aider à préserver le développement neurologique des enfants atteints du MPS IIIA. Ces données étayeront les discussions que nous menons actuellement avec la FDA et l'EMA, alors que nous travaillons en vue de fournir une mise à jour règlementaire au cours du deuxième trimestre », a déclaré João Siffert, M.D., président-directeur général. « Concernant ABO-101, les réductions des biomarqueurs spécifiques à la maladie sont encourageantes et démontrent un effet biologique évident, qui rappellent celui observé dans l'étude sur le MPS IIIA. Nous sommes impatients d'enrôler des patients pour l'étude Transpher B aussi rapidement que possible. »

Les résultats de l'étude Transpher A, un essai clinique de phase phase I/II actuellement en cours avec ABO-102, ont montré que :

• Trois jeunes patients traités dans le cadre de la cohorte 3 à forte dose (âgés de 27 mois, 19 mois et 12 mois) ont continué de présenter des aptitudes neurocognitives améliorées entre 18 mois et deux ans après le traitement, par rapport à l'évolution naturelle.
• À travers l'ensemble des cohortes (n=14), les améliorations des biomarqueurs comprenaient des réductions rapides et durables, proportionnelles à la dose, du SH-LRC qui a atteint la limite basse de quantification dans la cohorte 3 (n=2) ; une réduction des niveaux de SH dans le plasma ; et une réduction durable, proportionnelle à la dose, du volume du foie après jusqu'à 2 ans de suivi.
• ABO-102 a été bien toléré, avec une innocuité à long terme demeurant favorable 15 à 45 mois après le traitement. Aucun événement indésirable grave lié au traitement et aucun événement indésirable cliniquement significatif n'ont été signalés.

« Les résultats intermédiaires présentés aujourd'hui s'ajoutent aux preuves suggérant qu'une dose intravéneuse unique de thérapie génique ABO-102 basée sur le vecteur AAV9 a le potentiel d'aider les patients souffrant de MPS IIIA a conserver un développement neurocognitif quand ils sont traités très jeunes », a affirmé Kevin Flanigan, M.D., directeur du Centre de thérapie génique de l'AWRI au Nationwide Children's et chercheur dans l'étude Transpher A. « Ces données ont montré qu'ABO-102 peut apporter une copie fonctionnelle du gène SGSH dans les cellules du système nerveux central et des organes périphériques, comme le montrent les avantages cliniques dans les mesures de neurocognition et biophysiques et les améliorations des biomarqueurs spécifiques à la maladie. »

Les sites aux États-Unis, en Espagne et en Australie continuent de recruter des patients éligibles dans l'étude Transpher A. Davantage d'informations sur l'essai sont disponibles sur et .

Les résultats des cohortes 1 et 2 (n=7) de l'étude Transpher B, un essai clinique de phase I/II actuellement en cours, ont montré que le traitement par ABO-101 présentait un effet biologique chez les patients souffrant du MPS IIIB, comme le montrent les améliorations initiales de plusieurs biomarqueurs de la maladie associés à une accumulation anormale des glycosaminoglycanes dans le cerveau et dans l’ensemble du corps :

• Les améliorations initiales des multiples biomarqueurs spécifiques à la maladie comprennent :
  • Des niveaux de SH-LCR réduits
  • Une réduction des GAG et SH dans le plasma et l'urine
  • Une réduction du volume du foie
• ABO-101 a été bien toléré à ce jour, aucun événement indésirable grave lié au traitement et aucun événement indésirable cliniquement significatif n'ont été signalés (n=8)

« L'étude Transpher B nous donne l'espoir qu'un jour nous pourrons arrêter la progression de cette maladie dévastatrice », a expliqué Kim McBride, M.D., chercheuse principale à l'AWRI au Nationwide Children's et co-enquêtrice de l'étude Transpher B. « L'impact sur les biomarqueurs de la maladie aux premières étapes du suivi suggère que la thérapie génique pourrait décomposer l'accumulation des glycosaminoglycanes qui sont à l'origine de la pathologie MPS IIIB. Je suis impatiente de travailler avec mes collègues enquêteurs pour réunir davantage de données, y compris les résultats de la cohorte 3 à forte dose. »

La cohorte de dose 2 a été complétée et le dosage est en cours au sein de la cohorte 3 (n=1). Les sites aux États-Unis, en Espagne et en France continuent de recruter des patients éligibles dans l'étude Transpher B. Des informations supplémentaires sur l'essai sont disponibles sur les sites et .

À propos de l'étude Transpher A

L'étude Transpher A (NCT02716246) est un essai clinique mondial ouvert de phase I/II en cours, à dose progressive et d'une durée de deux ans, qui évalue ABO-102 pour le traitement des patients atteints de la maladie de Sanfilippo de type A (MPS IIIA). L'étude, aussi connue sous la désignation ABT-001, est destinée aux patients âgés de 6 mois à 2 ans, ou aux patients âgés de plus de 2 ans dont le quotient de développement cognitif est d'au moins 60 %. L'étude a enrôlé 14 patients à ce jour à travers les trois cohortes recevant des doses croissantes (N=3, N=3, N=8) et reste ouverte pour l'enrôlement. La thérapie génique ABO-102 est administrée à l'aide de la technologie AAV9 via une perfusion intraveineuse à dose unique. Les principaux critères de l'étude sont le neuro-développement et l'innocuité, avec des critères secondaires incluant des évaluations comportementales, la qualité de vie, l'activité enzymatique dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le plasma, les taux de sulfate d'héparane dans le LCR, le plasma et l'urine, et le volume du cerveau et du foie.

À propos de l'étude Transpher B

L'étude Transpher B (NCT03315182) est un essai clinique mondial ouvert de phase I/II en cours, à dose progressive et d'une durée de deux ans, qui évalue ABO-101 pour le traitement des patients atteints de la maladie de Sanfilippo de type B (MPS IIIB). L'étude, aussi connue sous la désignation ABT-002, est destinée aux patients âgés de 6 mois à 2 ans, ou aux patients âgés de plus de 2 ans dont le quotient de développement cognitif est d'au moins 60 %. L'étude a enrôlé 8 patients à ce jour à travers les trois cohortes recevant des doses croissantes (N=2, N=5, N=1) et reste ouverte pour l'enrôlement. La thérapie génique ABO-101 est administrée à l'aide de la technologie AAV9 via une perfusion intraveineuse à dose unique. Les principaux critères de l'étude sont le neuro-développement et l'innocuité, avec des critères secondaires incluant des évaluations comportementales, la qualité de vie, l'activité enzymatique dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le plasma, les taux de sulfate d'héparane dans le LCR, le plasma et l'urine, et le volume du cerveau et du foie.

À propos d'ABO-102

ABO-102 est une nouvelle thérapie génique en phase I/II de développement pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA), une maladie de surcharge lysosomale sans traitement approuvé qui affecte principalement le système nerveux central (SNC). ABO-102 est administré par perfusion intraveineuse unique utilisant le vecteur AAV9 auto-complémentaire pour apporter une copie fonctionnelle du gène SGSH aux cellules du SNC et des tissus périphériques. La thérapie est conçue pour traiter le déficit en enzyme SGSH sous-jacent responsable de l'accumulation anormale des glycosaminoglycanes dans le cerveau et dans l'ensemble du corps, entraînant des lésions cellulaires progressives et un déclin neuro-développemental et physique. Aux États-Unis, Abeona s'est vu attribuer les désignations de thérapie avancée en médecine régénératrice (RMAT), Fast Track (procédure accélérée) et Rare Pediatric Disease (maladie pédiatrique rare) et médicament orphelin pour le programme clinique ABO-102. Dans l'UE, la société détient les désignations PRIME et de médicament orphelin.

À propos d'ABO-101

ABO-101 est une nouvelle thérapie génique en phase I/II de développement pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB), une maladie de surcharge lysosomale sans traitement approuvé qui affecte principalement le système nerveux central (SNC). ABO-101 est administré par perfusion intraveineuse unique utilisant le vecteur AAV9 auto-complémentaire pour apporter une copie fonctionnelle du gène NAGLU aux cellules du système nerveux central et des tissus périphériques. La thérapie est conçue pour traiter le déficit en enzyme NAGLU sous-jacent responsable de l'accumulation anormale des glycosaminoglycanes dans le cerveau et dans l’ensemble du corps, entraînant des lésions cellulaires progressives et un déclin neuro-développemental et physique. Aux États-Unis, Abeona s'est vu attribuer la désignation Fast Track (procédure accélérée) et Rare Pediatric Disease (maladie pédiatrique rare) pour ABO-101 ainsi qu'une désignation de médicament orphelin aux États-Unis comme dans l'UE.

À propos du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)

Le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) est une maladie rare et mortelle de surcharge lysosomale sans traitement approuvé, qui affecte principalement le SNC et se caractérise par un déclin neuro-développemental et physique rapide. Les enfants atteints de MPS IIIA présentent un déclin cognitif et du langage progressif, ainsi que des anomalies comportementales. Parmi les autres symptômes, on peut citer des problèmes de sommeil et des otites fréquentes. Par ailleurs, sont également présents dans la petite enfance des traits du visage distinctifs avec des sourcils épais ou un mono-sourcil, des lèvres charnues et une pilosité excessive pour l'âge, ainsi qu'une hypertrophie du foie et/ou de la rate. Le MPS IIIA est causé par des mutations génétiques qui conduisent à un déficit en enzyme SGSH responsable de la dégradation des glycosaminoglycanes, qui s'accumulent dans les cellules de tout le corps, entraînant un déclin rapide de la santé associé à la maladie.

À propos du syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB)

Le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB) est une maladie rare et mortelle du stockage lysosomal sans traitement approuvé, qui affecte principalement le système nerveux central et se caractérise par un déclin neuro-développemental et physique rapide. Les enfants atteints de MPS IIIB présentent un déclin cognitif et du langage progressif, ainsi que des anomalies comportementales. Parmi les autres symptômes, on peut citer des problèmes de sommeil et des otites fréquentes. Par ailleurs, sont également présents des signes distinctifs tels que des traits du visage avec des sourcils épais ou un mono-sourcil, des lèvres charnues et une pilosité excessive pour l'âge, ainsi qu'une hypertrophie du foie et/ou de la rate. La cause sous-jacente du MPS IIIB est un déficit en enzyme NAGLU responsable de la dégradation des glycosaminoglycanes, qui s'accumulent dans tout le corps, entraînant un déclin rapide associé à la maladie.

À propos d'Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent EB-101, sa thérapie cellulaire autologue à correction génique pour l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO-102 et ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats au pipeline, dont le titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux candidats (EB-101 et ABO-102).

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Les présentes déclarations comprennent des déclarations sur les essais cliniques de la société et ses produits et produits candidats, les interactions réglementaires futures avec les autorités de réglementation, ainsi que les buts et objectifs de la société.  Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « croire », « estimer », « prévoir », et d'autres expressions similaires (ainsi que d’autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinées à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y enrôler des patients, le résultat de toute réunion future avec la Food and Drug Administration américaine ou autre organisme de réglementation, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).  La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

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