La FDA américaine accorde la désignation « Breakthrough Therapy » à l’IPN60340 (ICT01) d’Ipsen dans la leucémie myéloïde aiguë de première ligne chez les patients inéligibles à une chimiothérapie intensive
- La désignation « Breakthrough Therapy » a été accordée pour la thérapie expérimentale IPN60340 en association avec le vénétoclax et l’azacitidine dans la leucémie myéloïde aiguë de première ligne chez les patients inéligibles à une chimiothérapie intensive.
PARIS, FRANCE, 13 JANVIER 2026 - Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) annonce aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation « Breakthrough Therapy » (BTD) à IPN60340 en association avec le vénétoclax et l’azacitidine (Ven-Aza) dans la leucémie myéloïde aiguë de première ligne chez les patients inéligibles à une chimiothérapie intensive ou aux traitements ciblés pour ce cancer du sang agressif touchant les personnes âgées. IPN60340 est un anticorps monoclonal expérimental, premier de sa classe, ciblant BTN3A, une molécule clé de régulation immunitaire largement exprimée dans les cancers. La désignation « Breakthrough Therapy » vise à accélérer le développement et l’examen des médicaments destinés à des maladies graves ou potentiellement mortelles, sur la base de preuves d’une amélioration clinique substantielle. IPN60340 avait précédemment obtenu la désignation « Médicament orphelin » auprès de la FDA et de l’Agence européenne des médicaments en juillet 2025.
« Cette désignation Breakthrough Therapy reconnaît à la fois le besoin urgent de nouvelles options thérapeutiques pour les personnes atteintes de leucémie myéloïde aiguë et les données prometteuses observées jusqu’à présent dans le programme de développement d’IPN60340 », a déclaré Christelle Huguet, PhD, Vice-Présidente Exécutive et Directrice R&D chez Ipsen. « Nous nous réjouissons de collaborer étroitement avec la FDA alors que nous avançons vers la prochaine étape du développement clinique et continuons à proposer des médicaments avec un potentiel de transformer la vie des personnes vivant avec un cancer ».
Cette désignation Breakthrough Therapy repose sur les données issues de l’essai de phase I/II EVICTION. Les données cliniques actualisées, présentées oralement lors du congrès de l’American Society of Hematology (n=57)¹, ont montré que le traitement par IPN60340 en association avec Ven-Aza a permis d’obtenir des taux de réponse très encourageants. Dans cet essai à bras unique, le traitement par IPN60340 et Ven-Aza (n=38) a entraîné un quasi-doublement du taux de réponse complet par rapport aux données historiques de la prise en charge standard, et ce, dans tous les sous-types moléculaires chez des patients nouvellement diagnostiqués, y compris ceux généralement moins sensibles au standard de soins (Ven-Aza)¹,². IPN60340 en association avec Ven-Aza a également montré une bonne tolérance, confirmant le potentiel d’IPN60340 en tant qu’immunothérapie innovante pour améliorer les résultats chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë. Sur la base de ces données préliminaires, nous prévoyons de discuter la conception des plans de développement de phase II/III avec la FDA au premier semestre 2026.
À propos de l’essai EVICTION
EVICTION est un essai clinique de phase I/II, « first-in-human », comprenant une phase d’escalade de dose (Partie 1) et une phase d’expansion de cohortes (Partie 2), évaluant IPN60340 (ICT01) chez des patients atteints de cancers solides ou hématologiques avancés, en rechute ou réfractaires, ayant épuisé les options thérapeutiques standards, ainsi que chez des patients nouvellement diagnostiqués avec une leucémie myéloïde aiguë. Plus d’informations sur l’essai EVICTION sont disponibles sur clinicaltrials.gov (NCT04243499).
À propos d’IPN60340 (ICT01)
IPN60340 est un anticorps monoclonal humanisé dirigé contre BTN3A (également connu sous le nom CD277) qui favorise la reconnaissance et l’élimination des cellules tumorales par les lymphocytes T γ9δ2, responsables de la surveillance immunitaire des tumeurs et des infections. Les trois isoformes de BTN3A ciblées par IPN60340 sont surexprimées dans de nombreux cancers solides (par exemple : mélanome, carcinome urothélial, colorectal, ovarien, pancréatique et pulmonaire) et hématologiques (par exemple : leucémies et lymphomes), et sont également présentes à la surface des cellules immunitaires innées (par exemple : lymphocytes γδ T et cellules NK) et adaptatives (lymphocytes T et B). La liaison à BTN3A est essentielle pour activer la réponse immunitaire antitumorale des lymphocytes T γ9δ2. En modifiant la conformation de BTN3A, IPN60340 favorise cette liaison, activant ainsi sélectivement les lymphocytes T γ9δ2 circulants. Cela entraîne leur migration hors de la circulation vers le tissu tumoral et déclenche une cascade immunologique via la sécrétion de cytokines pro-inflammatoires, notamment IFNγ et TNFα, renforçant la réponse immunitaire antitumorale. L’activité antitumorale et l’efficacité d’IPN60340 ont été démontrées chez des patients atteints de plusieurs types de cancer. IPN60340 est une thérapie expérimentale en cours d’évaluation chez des personnes âgées de 75 ans ou plus atteintes de leucémie myéloïde aiguë et ne pouvant recevoir une chimiothérapie intensive en raison de comorbidités.
A propos d’Ipsen
Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l’Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences. Notre portefeuille de produits en R&D s’appuie sur l’innovation interne et externe et sur près de 100 ans d’expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes, présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos médicaments aux patients dans plus de 100 pays.
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References
- Garciaz et al. γ9δ2 T-cell (γ9δ2TC) activation with ICT01 and azacitidine-venetoclax (Aza-Ven) induces high rates of remission and overall survival in patients with newly diagnosed (ND) acute myeloid leukemia (AML): Results from the phase 1/2 study eviction.
- Dumas et al. γ9δ2 T-cell activation with ICT01 combined with azacitidine-venetoclax for older/unfit adults with newly diagnosed AML: preliminary efficacy and dose selection in Phase 1/2 study EVICTION. ASCO 2025. Available here:
- Kone AS, Ait Ssi S, Sahraoui S, Badou A. BTN3A: A Promising Immune Checkpoint for Cancer Prognosis and Treatment. Int J Mol Sci. 2022;23(21):13424. Published 2022 Nov 3. doi:10.3390/ijms232113424
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