Rhythm Pharmaceuticals annonce le remboursement public de l'IMCIVREE® (setmélanotide) au Canada dans cinq provinces et dans le cadre du Programme fédéral des services de santé non assurés

BOSTON, 05 nov. 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : RYTM), une société biopharmaceutique internationale axée sur la transformation de la vie des patients atteints de maladies neuroendocriniennes rares, a annoncé aujourd'hui avoir conclu des Ententes d'inscription de produits dans les provinces de l'Ontario, Alberta, Colombie-Britannique, Saskatchewan, Nouvelle-Écosse et avec le programme fédéral des services de santé non assurés (SSNA) pour le remboursement public de l'IMCIVREE dans le cadre de la gestion du poids chez les patients adultes et pédiatriques admissibles âgés de 6 ans et plus atteints du syndrome de Bardet-Biedl (BBS) et d'obésité confirmés cliniquement ou génétiquement.

« Ces Ententes d'inscription pour IMCIVREE marquent une étape importante pour les personnes atteintes d'obésité due au syndrome de Bardet-Biedl », a déclaré la professeure Andrea M. Haqq, M.D., département de pédiatrie, faculté de médecine et de dentisterie, Université de l'Alberta. « Les patients et leurs familles dans ces provinces peuvent désormais accéder à un traitement qui s'attaque à la cause profonde de leur maladie, leur offrant ainsi de l'espoir et une meilleure qualité de vie. »

IMCIVREE a été approuvé par Santé Canada en mai 2023 à la suite d'un examen prioritaire et a récemment été ajouté à la liste commune des nouveaux médicaments pour les maladies rares, dans le cadre de la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares du gouvernement du Canada. La liste commune des médicaments assure que la Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares apporte le plus d'avantages possibles à tous les patients atteints de maladies rares.

« Ces Ententes constituent une reconnaissance importante du fardeau considérable que représente l'obésité associée à cette maladie rare », a déclaré Carol Stiff, directrice générale de Rhythm Canada. « Nous continuons à collaborer avec toutes les provinces et tous les territoires, afin d'assurer un accès équitable au Canada pour tous les patients atteints d'obésité due au BBS. »

À propos du syndrome de Bardet-Biedl

Le BBS est une ciliopathie autosomique récessive rare qui se manifeste par divers symptômes évoluant au fil du temps, notamment une hyperphagie, une obésité sévère précoce, une déficience visuelle, une polydactylie, des anomalies génitales, une dysfonction rénale et une déficience cognitive.

À propos de Rhythm Pharmaceuticals

Rhythm est une société biopharmaceutique commerciale qui s'engage à transformer la vie des patients atteints de maladies neuroendocriniennes rares et celle de leurs familles. Le principal atout de Rhythm, IMCIVREE^® (setmélanotide), un agoniste du MC4R, est approuvé par la FDA pour réduire l'excès de poids corporel et maintenir la perte de poids à long terme chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d'obésité syndromique ou monogénique due au syndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou à un déficit génétiquement confirmé en pro-opiomélanocortine (POMC), y compris la proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1), ou le récepteur de la leptine (LEPR). La Commission européenne (CE) et l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) ont toutes deux autorisé l'utilisation du setmélanotide pour le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim associés à un BBS génétiquement confirmé ou à une perte de fonction biallélique génétiquement confirmée du POMC, y compris le PCSK1, une déficience ou une déficience biallélique du LEPR chez les adultes et les enfants âgés de 2 ans et plus. De plus, Rhythm mène un vaste programme de développement clinique pour le setmélanotide dans d'autres maladies rares, ainsi que pour les agonistes MC4R expérimentaux bivamelagon et RM-718, et une série préclinique de petites molécules pour le traitement de l'hyperinsulinisme congénital. Le siège social de Rhythm se trouve à Boston, dans le Massachusetts.

Indication du setmélanotide

Au Canada, IMCIVREE (solution de setmélanotide pour injection sous-cutanée) est indiqué pour la gestion du poids chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 ans et plus souffrant d'obésité due à : Syndrome de Bardet-Biedl (BBS) Déficit génétiquement confirmé en pro-opiomélanocortine (POMC), en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou en récepteur de la leptine (LEPR) dû à des variants interprétés comme pathogènes, probablement pathogènes ou de signification incertaine.

Aux États-Unis, le setmélanotide est indiqué pour réduire l'excès de poids corporel et maintenir la perte de poids à long terme chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d'obésité syndromique ou monogénique due au syndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou à un déficit en pro-opiomélanocortine (POMC), en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou un déficit en récepteur de la leptine (LEPR), tel que déterminé par un test approuvé par la FDA démontrant des variants dans les gènes POMC, PCSK1 ou LEPR qui sont interprétés comme pathogènes, probablement pathogènes ou de signification incertaine (VUS).

Dans l'Union européenne et au Royaume-Uni, le setmélanotide est indiqué pour le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim associés à un BBS génétiquement confirmé ou à une perte de fonction biallélique du POMC, y compris le PCSK1, une déficience ou une déficience biallélique du LEPR chez les adultes et les enfants âgés de 2 ans et plus. Dans l'Union européenne et au Royaume-Uni, le setmélanotide doit être prescrit et supervisé par un médecin spécialisé dans l'obésité d'origine génétique.

Limitations d'application

Le setmélanotide n'est pas indiqué pour le traitement des patients présentant les affections suivantes, car il ne serait pas efficace :

• Obésité due à un déficit suspecté en POMC, PCSK1 ou LEPR avec des variants POMC, PCSK1 ou LEPR classés comme bénins ou probablement bénins
• Autres types d'obésité non liés à un déficit en BBS, POMC, PCSK1 ou LEPR, y compris l'obésité associée à d'autres syndromes génétiques et l'obésité générale (polygénique)

CONTRE-INDICATION

Hypersensibilité grave antérieure au setmélanotide ou à l'un des excipients contenus dans IMCIVREE. Des réactions d'hypersensibilité graves (par ex., anaphylaxie) ont été signalées.

AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS

Troubles de l'excitation sexuelle : Des érections spontanées chez les hommes et des réactions sexuelles indésirables chez les femmes ont été observées. Informez les patients que ces événements peuvent se produire et demandez aux patients qui ont une érection pendant plus de 4 heures de consulter immédiatement un médecin.

Dépression et idées suicidaires : Des cas de dépression, d'idées suicidaires et d'humeur dépressive ont été observés. Surveillez les patients, afin de détecter tout nouveau cas ou aggravation de dépression, de pensées ou de comportements suicidaires. Envisagez d'arrêter le traitement par IMCIVREE si les patients présentent des pensées ou des comportements suicidaires, ou si des symptômes dépressifs cliniquement significatifs ou persistants apparaissent.

Réactions d'hypersensibilité : Des réactions d'hypersensibilité graves (par ex., anaphylaxie) ont été signalées. En cas de suspicion, conseillez aux patients de consulter rapidement un médecin et d'arrêter le traitement par IMCIVREE.

Hyperpigmentation cutanée, assombrissement des naevus préexistants et apparition de nouveaux naevus mélanocytaires : Une augmentation généralisée ou focale de la pigmentation cutanée, un assombrissement des naevus préexistants, l'apparition de nouveaux naevus mélanocytaires et une augmentation de la taille des naevus mélanocytaires existants ont été observés. Effectuez un examen complet de la peau avant le début du traitement et périodiquement pendant celui-ci, afin de surveiller les lésions pigmentées préexistantes et nouvelles.

Risque d'effets indésirables graves liés à la présence d'alcool benzylique comme conservateur chez les nouveau-nés et les nourrissons de faible poids à la naissance : IMCIVREE n'est pas approuvé pour une utilisation chez les nouveau-nés ou les nourrissons. Des effets indésirables graves et mortels, notamment le « syndrome de halètement », peuvent survenir chez les nouveau-nés et les nourrissons de faible poids à la naissance traités par des médicaments conservés à l'alcool benzylique.

EFFETS INDÉSIRABLES

Les effets indésirables les plus fréquents (incidence ≥ 20 %) comprenaient une hyperpigmentation cutanée, des réactions au site d'injection, des nausées, des maux de tête, de la diarrhée, des douleurs abdominales, des vomissements, une dépression et des érections spontanées du pénis.

APPLICATION CHEZ DES POPULATIONS SPÉCIFIQUES

Le traitement par IMCIVREE n'est pas recommandé pendant l'allaitement. Arrêtez le traitement par IMCIVREE dès que la grossesse est confirmée, sauf si les bénéfices du traitement l'emportent sur les risques potentiels pour le fœtus.

Pour signaler des EFFETS INDÉSIRABLES SUSPECTÉS, veuillez communiquer avec Rhythm Pharmaceuticals au ou la FDA au 1 800 FDA-1088 ou . Voir la section 4.8 du  pour obtenir plus de renseignements sur la notification des effets indésirables suspectés en Europe.

Veuillez consulter les renseignements posologiques complets pour les États-Unis, afin d'obtenir des renseignements supplémentaires importants relatifs à la sécurité. Veuillez consulter la monographie canadienne du produit à l'adresse  pour obtenir des renseignements complets sur la sécurité au Canada.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations contenues dans le présent communiqué de presse qui ne se rapportent pas à des faits historiques doivent être considérées comme des déclarations prospectives, y compris, sans s'y limiter, les déclarations concernant la sécurité, l'efficacité, les avantages potentiels et la conception clinique ou les progrès de l'un de nos produits ou produits candidats, y compris le setmélanotide, à n'importe quelle posologie ou dans n'importe quelle indication, le remboursement public de l'IMCIVREE (setmélanotide) au Canada dans cinq provinces et dans le cadre du programme SSNA ainsi que l'impact potentiel de ce remboursement sur l'accès des patients admissibles et sur nos revenus au Canada. Les déclarations utilisant des termes, tels que « s'attendre à », « anticiper », « croire », « pourrait », « sera » et autres termes similaires, constituent également des déclarations prospectives. Ces déclarations sont soumises à de nombreux risques et à de nombreuses incertitudes, notamment, mais sans s'y limiter, notre capacité à recruter des patients pour des essais cliniques, la conception et les résultats des essais cliniques, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir les autorisations réglementaires nécessaires, les risques liés à l'analyse et à la communication des données, les réglementations défavorables en matière de tarification, les pratiques de remboursement par des tiers ou les initiatives de réforme des soins de santé, les risques liés aux lois et réglementations régissant nos activités internationales et les coûts de tout programme de conformité connexe, notre capacité à commercialiser avec succès le setmélanotide, notre liquidité et nos dépenses, notre capacité à retenir nos employés et consultants clés, et à attirer, à retenir et à motiver du personnel qualifié ainsi que les conditions économiques générales et les autres facteurs importants, y compris ceux discutés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le rapport trimestriel de Rhythm sur le formulaire 10-Q pour les trois mois clos le 30 juin 2025 et nos autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Sauf si la loi l'exige, nous ne nous engageons aucunement à réviser les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse ou à les mettre à jour, afin de refléter des événements ou des circonstances survenus après la date du présent communiqué, que ce soit à la suite de nouveaux renseignements, de développements futurs ou autres.

Contact commercial :

David Connolly

Responsable des relations avec les investisseurs et de la communication d'entreprise

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Contact médias :

Layne Litsinger

Real Chemistry