Communiqué de presse : Le riliprubart obtient la désignation de médicament orphelin au Japon pour la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique

Le riliprubart obtient la désignation de médicament orphelin au Japon pour la polyneuropathie inflammatoire démyélinisante chronique

• Deux études de phase 3 sont actuellement en cours pour tester le riliprubart chez les personnes atteintes de PIDC comme traitement potentiel meilleur de sa catégorie
• La décision du ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales du Japon s’ajoute aux désignations similaires aux États-Unis et en Europe. Elle souligne la reconnaissance réglementaire mondiale de la capacité du riliprupart à répondre à d’importants besoins médicaux non satisfaits pour les personnes vivant avec cette maladie neurologique rare.

Paris, le 30 juin 2025. Au Japon, le ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être a accordé la désignation de médicament orphelin au riliprubart, un anticorps monoclonal qui inhibe sélectivement les C1 activées dans la voie classique du complément chez les personnes atteintes de polyneuropathie inflammatoire chronique démyélinisante (PIDC). Malgré les traitements disponibles, de nombreux patients atteints de PIDC présentent des symptômes résiduels, notamment une faiblesse, un engourdissement et une fatigue qui peuvent entraîner une morbidité à long terme et une diminution de la qualité de vie. Environ 30 % des personnes atteintes de PIDC ne répondent pas aux traitements standards. Le ministère de la Santé japonais accorde la désignation de médicament orphelin aux médicaments qui traitent des maladies ou affections médicales rares et dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. À ce jour, environ 4 000 personnes ont été diagnostiquées comme atteintes de PIDC au Japon.

Dr Erik Wallstroem, PhD

Directeur mondial du développement en neurologie, Sanofi

« La désignation de riliprubart comme médicament orphelin pour les personnes vivant avec la PIDC au Japon souligne notre engagement à tirer parti de notre compréhension approfondie du système immunitaire pour traiter les troubles neurologiques rares dont les besoins médicaux restent largement non satisfaits. Bien qu’il existe des traitements pour la PIDC, de nombreuses personnes continuent à présenter des symptômes débilitants, notamment des douleurs, de la fatigue et une certaine faiblesse. Le développement continu de riliprubart reflète notre détermination à remettre en question le statu quo en neurologie dans le but d’améliorer la vie des gens. »

Les données d’efficacité et de sécurité d’emploi durables, à long terme sur 76 semaines issues de l’étude de phase 2 de riliprubart ont été présentées lors du congrès de la à Édimbourg, au Royaume-Uni, du 17 au 20 mai 2025. Les résultats suggèrent que le riliprubart peut avoir un bénéfice durable à long terme sur un large éventail de participants atteints de PIDC. Le riliprubart est actuellement testé dans deux études de phase 3 distinctes : MOBILIZE, chez des patients réfractaires au traitement standard (identifiant de l’étude clinique : ) et VITALISER, chez des patients traités par IgIV (identifiant de l’étude clinique : ).

À propos du riliprubart

Le SAR445088 (riliprubart) est un anticorps monoclonal humanisé IgG4 qui inhibe sélectivement les C1 activées dans la voie classique du complément du système immunitaire inné. En bloquant les C1, le riliprubart a le potentiel d’inhiber les mécanismes inflammatoires clés qui entraînent la démyélinisation et les lésions axonales dans la PIDC. Le riliprubart est actuellement en cours d’investigation clinique ; ses profils de sécurité et d’efficacité n’ont été évalués par aucune autorité réglementaire. Pour plus d’informations sur les études cliniques du riliprubart, veuillez consulter .

À propos de la PIDC

La PIDC est une affection neurologique rare qui provoque une faiblesse progressive et une déficience sensorielle dans les bras et les jambes. La PIDC survient lorsque le système immunitaire de l’organisme attaque les gaines de myéline qui entourent des cellules nerveuses dans le système nerveux périphérique. Il est important de diagnostiquer la PIDC en temps opportun, car cela permet un traitement approprié, qui est essentiel pour prévenir l’invalidité à long terme. Toutefois, malgré les traitements disponibles, de nombreuses personnes présentent des symptômes résiduels, notamment une faiblesse, un engourdissement et une fatigue qui peuvent entraîner une morbidité à long terme et une diminution de la qualité de vie. Environ 30 % des personnes atteintes de PIDC ne répondent pas aux traitements standards. Chez les personnes atteintes de PIDC qui répondent au traitement, environ 70 % de la réponse est considérée comme incomplète. Moins d’un tiers des personnes atteintes de PIDC restent en rémission sans poursuivre le traitement.

À propos de Sanofi

Sanofi est une entreprise biopharmaceutique qui innove en R&D et exploite l'IA à grande échelle pour améliorer la vie des gens et créer de la croissance à long terme. Grâce à notre compréhension approfondie du système immunitaire, nous concevons des médicaments et des vaccins qui traitent et protègent des millions de personnes dans le monde — et développons un portefeuille d’innovations thérapeutiques qui pourrait en aider des millions d’autres. Animées par une mission commune — poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des gens — nos équipes œuvrent chaque jour à faire progresser la recherche, avoir un impact positif sur nos collaborateurs et les communautés que nous servons, et répondre aux grands défis de santé, d’environnement et de société de notre époque. 

Sanofi est cotée sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY

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