Communiqué de presse : Qfitlia – premier médicament approuvé aux États-Unis pour le traitement des hémophilies A ou B, avec ou sans inhibiteurs

Qfitlia – premier médicament approuvé aux États-Unis pour le traitement des hémophilies A ou B, avec ou sans inhibiteurs

• Le Qfitlia (fitusiran), premier médicament abaissant le taux d’antithrombine pour le traitement de l’hémophilie, offre une protection homogène, à raison de six injections par an seulement. Il est disponible en stylo prérempli ou en flacon avec une seringue.
• Un mécanisme unique qui permet de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d’une hémophilie.  

Paris, le 28 mars 2025. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le Qfitlia (fitusiran), premier médicament abaissant le taux d’antithrombine (AT) pour le traitement prophylactique ou la réduction des épisodes hémorragiques, chez les adultes et enfants (à partir de l’âge de 12 ans) atteints d’une hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs anti-facteur VIII ou anti-facteur IX. Cette approbation repose sur les données des études de phase III ATLAS ayant permis d’obtenir une protection cliniquement significative contre les saignements, telle que mesurée par les taux de saignements annualisés (TSA), chez tous les patients atteints d’une hémophile, avec ou sans inhibiteurs.

Phil Gattone

Président et Directeur Général, National Bleeding Disorders Foundation

« Les options thérapeutiques actuelles peuvent contraindre les personnes hémophiles à choisir entre un contrôle efficace des saignements et un calendrier d’administration plus pratique, ce qui les obligent à faire des compromis en matière de prise en charge de la maladie. Le Qfitlia incarne une nouvelle approche de la protection pour les personnes atteintes d’une hémophilie, tout en réduisant la fréquence des doses pour les patients et leurs familles. »

En abaissant le taux d’antithrombine, une protéine qui inhibe la coagulation du sang, le Qfitlia contribue à accroître la production de thrombine pour restaurer l’hémostase chez les personnes hémophiles. Le Qfitlia repose sur la technologie des petits ARN interférents, ce qui permet de réduire la fréquence des doses et d’administrer des injections de petit volume par voie sous-cutanée.

Brian Foard

Vice-Président Exécutif, Responsable, Médecine de spécialités, Sanofi

« Cette approbation illustre notre volonté d’innovation et notre détermination à améliorer la prise en charge des maladies rares du sang. Le Qfitlia a le potentiel de transformer sensiblement le paysage thérapeutique de l’hémophilie grâce à une protection efficace contre les saignements, des doses moins fréquentes et une méthode d’administration simplifiée. Notre robuste portefeuille de médicaments contre l’hémophilie continue de s’étoffer, à mesure que nous nous concentrons sur le développement de médicaments protecteurs et l’allègement de la charge des traitements, en adéquation avec les besoins de chaque patient. »

Dr Guy Young

Directeur, Centre Hémostase et Thrombose de l’Hôpital des enfants, Los Angeles

« De tous les médicaments indiqués pour le traitement prophylactique de l’hémophilie, le Qfitlia est celui qui nécessite l’administration d’un moins grand nombre de doses. Son mécanisme d’action unique permet son utilisation pour le traitement de toutes les formes d’hémophilie, y compris avec inhibiteurs, ainsi que de l’hémophilie B, pour laquelle persistent d’importants besoins médicaux. En ciblant l’antithrombine, qu’il est possible de mesurer en toute fiabilité au moyen d’un test sanguin approuvé par la FDA, le Qfitlia a montré qu’il contribuait à rééquilibrer l’hémostase, réduire les taux de saignements et mieux protéger contre les épisodes hémorragiques. »

Dans le cadre du programme de développement clinique ATLAS, le Qfitlia a permis de réduire les taux de saignements dans tous les sous-groupes, à raison de six injections annuelles seulement. Les principaux résultats de ce programme sont les suivants :

• Une réduction significative du taux de saignements annualisé (TSA) de 71 % chez les patients sans inhibiteurs ayant bénéficié d’une prophylaxie par Qfitlia, comparativement à un traitement à la demande par des substituts de facteur de coagulation (moyenne estimée : TSA respectivement de 9,0 contre 31,4 ; p<0,0001) et de 73 %, comparativement à un traitement à la demande par des agents court-circuitant l'action des facteurs anti-hémophiliques, chez les patients avec inhibiteurs (moyenne estimée : TSA respectivement de 5,1 contre 19,1 ; p=0,0006).
• Un TSA médian observé pendant l’étude en ouvert de 3,8 (écart interquartile ou IQR : 0,0–11,2) chez les patients sans inhibiteurs et de 1,9 (IQR : 0,0–5,6) chez les patients avec inhibiteurs.
• Un taux médian de saignements spontanés observé pendant l’étude en ouvert de 1,9 (IQR : 0,0-7,5) chez les patients sans inhibiteurs et de 1,9 (IQR : 0,0-3,7) chez les patients avec inhibiteurs.
• Près de la moitié des patients de l’étude en ouvert n’ont présenté qu’un saignement ou moins (zéro saignement pour 31 % des patients et entre zéro et un saignement pour 47 % d’entre eux).

Il existe également un risque potentiel de réactions indésirables, comme des événements thrombotiques, des troubles aigus et récurrents de la vésicule biliaire et des hépatotoxicités. Les réactions indésirables les plus fréquentes (incidence >10 %) ont été les infections virales, les rhinopharyngites et les infections bactériennes.

Parallèlement à l’approbation du Qfitlia, la FDA a également donné son feu vert au test d'antithrombine INNOVANCE^® de Siemens Healthineers, un test diagnostique compagnon pour doser le taux d’antithrombine, à utiliser conjointement avec le Qfitlia. Grâce au programme de test Qfitlia mené avec Labcorp, ce test diagnostique compagnon approuvé par la FDA sera accessible aux patients auxquels le Qfitlia ou d’autres facteurs anti-hémophiliques du portefeuille de Sanofi sont prescrits.

De tous les médicaments de prophylaxie, le Qfitlia est celui qui peut nécessiter l’administration d’un moins grand nombre de doses. Son prix sera comparable à celui des autres médicaments pour le traitement prophylactique de l’hémophilie. Le programme HemAssist sera lancé en même temps que le Qfitlia de manière à fournir des services de soutien complets aux patients, dont des services d’assurance et d’assistance financière, de même que des ressources éducatives. Ce programme est destiné aux patients auxquels le Qfitlia ou d’autres facteurs anti-hémophiliques du portefeuille de Sanofi sont prescrits.

La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin au Qfitlia pour le traitement des hémophilies A et B, un examen accéléré pour le traitement des hémophilies A et B, avec ou sans inhibiteurs anti-facteur VIII ou anti-facteur IX, de même que la désignation de « Médicament innovant » pour le traitement de l’hémophilie B avec inhibiteurs anti-facteur IX. Une soumission concernant le Qfitlia pour le traitement des hémophilies A ou B, avec ou sans inhibiteurs, de l’adulte et de l’adolescent, est actuellement examinée par les autorités réglementaires brésiliennes. Une décision réglementaire est attendue en Chine au deuxième semestre de 2025.

À propos de l’hémophilie

Les hémophilies A et B sont des troubles hémorragiques congénitaux rares qui durent toute la vie et se traduisent par l’incapacité du sang à coaguler correctement, ce qui provoque des saignements excessifs et des saignements spontanés dans les articulations, causant des atteintes articulaires et des douleurs chroniques, avec d’importantes répercussions sur la qualité de vie. Les hémophilies A et B sont causées à un déficit, respectivement en facteur VIII et IX, ce qui provoque une production insuffisante de thrombine et des troubles de la coagulation. Ces phénomènes peuvent être majorés chez les personnes qui développent des inhibiteurs dirigés contre les concentrés de facteur. 

À propos du programme de développement clinique ATLAS

Les profils d’efficacité et de sécurité du Qfitlia sont étudiés dans le cadre du programme de développement clinique ATLAS. Il comprend les études de phase III ATLAS-INH (NCT03417102), ATLAS-A/B (NCT03417245) et ATLAS-PPX (NCT03549871), aujourd’hui terminées. Trois autres études de phase III, ATLAS-NEO (NCT05662319), ATLAS-PEDS (NCT03974113) et ATLAS OLE (NCT03754790), sont en cours.

L’étude ATLAS-OLE, en cours, est une étude de phase III en ouvert, à groupe unique, évaluant l’efficacité et la sécurité du Qfitlia moyennant l’administration d’un schéma posologique modifié en faction du taux d’antithrombine (AT-DR), conçu pour maintenir le taux cible d’antithrombine dans une fourchette comprise entre 15 % à 35 % chez des patients ayant pris part à un essai clinique de phase III antérieur du programme ATLAS. Cette étude prévoit l’administration de doses plus faibles et moins fréquentes que dans le cadre des études antérieures sur le Qfitlia. L’efficacité du schéma AT-DR de Qfitlia a été évaluée en comparant les données sur le schéma AT-DR de l’étude ATLAS-OLE aux données témoins des études ATLAS-INH et ATLAS-A/B. Les analyses suivent le principe de l'intention de traiter.

À propos du Qfitlia

Le Qfitlia (fitusiran) est le premier médicament abaissant l’antithrombine approuvé par la FDA des États-Unis pour le traitement prophylactique des épisodes hémorragiques chez les adultes et enfants (à partir de l’âge de 12 ans) atteints d’une hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs anti-facteur VIII ou anti-facteur IX. Il est administré par injection sous-cutanée au moyen d’un stylo prérempli pratique, pour la dose de 50 mg. Le Qfitlia prévient les saignements et rééquilibre l’hémostase en abaissant le taux d’antithrombine, une protéine qui inhibe la coagulation du sang, afin de promouvoir la production de thrombine. Le Qfitlia est un petit ARN interférent thérapeutique conçu au moyen de la technologie de stabilisation améliorée du conjugué ESC-GalNAc développée par Alnylam Pharmaceutical Inc.

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