Communiqué de presse : Le rilzabrutinib obtient la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour le traitement de la drépanocytose

Le rilzabrutinib obtient la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour le traitement de la drépanocytose

• Quatrième désignation de médicament orphelin pour le rilzabrutinib dans les maladies rares
• En cours d’examen réglementaire aux États-Unis, dans l’UE et en Chine dans la thrombocytopénie immunitaire

Paris, 3 juin 2025. L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib, un nouvel inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) avancé, oral et réversible qui agit par modulation multi-immune, pour cibler une réduction des crises vaso-occlusives, qui peuvent se produire par inflammation, dans la drépanocytose. La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à des thérapies expérimentales pour traiter des maladies ou des affections médicales rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

Karin Knobe, MD, PhD

Directeur mondial du développement, Maladies rares

« La réception de notre quatrième désignation de médicament orphelin pour le rilzabrutinib renforce notre engagement continu à développer des médicaments pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des personnes vivant avec des maladies rares. Les personnes atteintes de drépanocytose vivent souvent avec des épisodes de douleur sévère due à des crises vaso-occlusives et d’autres complications qui peuvent avoir un impact significatif sur la qualité de vie et l’espérance de vie. Il reste un besoin de nouvelles approches thérapeutiques pour répondre à ces expériences en modulant les réponses du système immunitaire qui peuvent contribuer à la pathogenèse de la drépanocytose. »

En plus de la drépanocytose, le rilzabrutinib a reçu la désignation de médicament orphelin pour la thrombocytopénie immunitaire (TPI) aux États-Unis, dans l’UE et au Japon, pour (AHAIc) aux États-Unis et dans l’UE, et pour les (DR-IgG4) aux États-Unis.

La sécurité d’emploi et l’efficacité du rilzabrutinib n’ont été déterminées par aucune autorité réglementaire. Le rilzabrutinib est actuellement en cours d’examen réglementaire aux États-Unis, dans l’UE et en Chine pour son utilisation potentielle dans la TPI. La date d’action cible pour la décision réglementaire de la FDA pour la TPI, qui a obtenu la désignation de voie rapide, est le 29 août 2025.

Données à l’appui de la drépanocytose

Les données précliniques sur la drépanocytose ont été montrant que le rilzabrutinib a aidé à réduire la vaso-occlusion (blocage des vaisseaux sanguins) et l’inflammation chez les souris transgéniques atteintes de drépanocytose.

À propos du rilzabrutinib

Le rilzabrutinib est un nouvel inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK) avancé, oral et réversible qui a le potentiel d’être un nouveau médicament efficace pour plusieurs maladies inflammatoires ou à médiation immunitaire rares en travaillant à restaurer l’équilibre immunitaire via une modulation multi-immune. La BTK, exprimée dans les cellules B, les macrophages et d’autres cellules immunitaires innées, oue un rôle essentiel dans de nombreux processus immunitaires et voies inflammatoires. Grâce à l’application de la technologie TAILORED COVALENCY^® de Sanofi, le rilzabrutinib peut inhiber sélectivement la cible BTK tout en réduisant potentiellement le risque d’effets secondaires hors cible.

À propos de la drépanocytose

La drépanocytose est un groupe de maladies génétiques rares du sang dans lesquelles les globules rouges sont déformés, généralement en faucille ou en croissant, ce qui les fait rester coincés dans les petits vaisseaux sanguins, bloquant ainsi la circulation sanguine. Cela peut entraîner des épisodes de douleur sévère ainsi que d’autres complications de santé, notamment des infections, des accidents vasculaires cérébraux (AVC), des maladies pulmonaires, oculaires et rénales. La drépanocytose touche plus de 100 000 personnes aux États-Unis, dont environ 90 % sont afro-américains et 3 à 9 % sont hispaniques ou latino-américains. Environ 1 bébé sur 365 d’origine afro-américaine né aux États-Unis est atteint de drépanocytose, tandis qu’environ 1 bébé sur 13 est porteur de la maladie. Aux États-Unis, les personnes atteintes de drépanocytose ont une espérance de vie estimée 20 ans plus courte que la moyenne.

À propos de Sanofi

Sanofi est une entreprise biopharmaceutique qui innove en R&D et exploite l'IA à grande échelle pour améliorer la vie des gens et créer de la croissance à long terme. Grâce à notre compréhension approfondie du système immunitaire, nous concevons des médicaments et des vaccins qui traitent et protègent des millions de personnes dans le monde — et développons un portefeuille d’innovations thérapeutiques qui pourrait en aider des millions d’autres. Animées par une mission commune — poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des gens — nos équipes œuvrent chaque jour à faire progresser la recherche, avoir un impact positif sur nos collaborateurs et les communautés que nous servons, et répondre aux grands défis de santé, d’environnement et de société de notre époque. 

Sanofi est cotée sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY

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