DAIX, France--(BUSINESS WIRE)--

Regulatory News:

Inventiva (Paris:IVA), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, annonce aujourd’hui que la Food and Drug Administration américaine (FDA) a rendu un avis favorable pour la désignation d’odiparcil (anciennement IVA336) comme médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI.

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy) est une maladie génétique rare et dégénérative qui touche les enfants. La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/225 000 naissances vivantes. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

« Les MPS sont des maladies graves et odiparcil pourrait constituer une avancée importante en apportant un traitement optimal à de nombreux patients atteints de désordres lysosomaux, » commente le Professeur Paul Harmatz du Children's Hospital & Research Center of Oakland, en Californie.

« La décision de la FDA d’octroyer la désignation de médicament orphelin à odiparcil dans le traitement des patients atteints de MPS VI est une nouvelle étape importante. Elle confirme l’avantage thérapeutique significatif qu’odiparcil pourrait apporter comparé aux traitements actuels, » ajoute Pierre Broqua,

co-fondateur et Directeur Scientifique d’Inventiva. « La MPS VI est une pathologie qui reste lourde malgré l’existence d’un traitement enzymatique de substitution. Cette décision est un encouragement et un signal fort de la FDA pour poursuivre notre programme de développement clinique. »

Odiparcil est un médicament par voie orale développé pour le traitement des MPS I, II, et VI. Inventiva lance actuellement une étude clinique de Phase IIa, iMProveS (improve MPS treatment), qui devrait recruter son premier patient avant la fin de l'année. L'étude clinique iMProveS est une étude d'une durée de 26 semaines destinée à démontrer l’innocuité, la tolérance et l'efficacité d'odiparcil chez 24 patients adultes atteints de MPS VI. Elle sera conduite dans deux centres cliniques européens. En cas de résultats positifs, Inventiva prévoit d’initier une étude pivot de Phase III avec odiparcil dans la MPS VI, à la fois aux États-Unis et en Europe.

À propos de la désignation de médicament orphelin :

La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA à de nouveaux produits thérapeutiques pour des maladies affectant moins de 200 000 patients aux États-Unis, ou plus de 200 000 patients s'il n'y a aucune attente raisonnable pour que le coût de production du médicament soit couvert par ses ventes. La désignation de médicament orphelin permet à la société qui développe le médicament d'être éligible à une période de sept ans d'exclusivité commerciale aux États-Unis après l'autorisation de mise sur le marché du médicament, ainsi que, dans certains cas, à des crédits d'impôt sur les coûts de recherche clinique, la possibilité de présenter une demande de subvention annuelle, une assistance pour concevoir des essais cliniques et l’exonération des frais de dossier dans le cadre de la loi PDUFA (Prescription Drug User Fee Act).

À propos de la MPS VI :

La MPS VI (syndrome de Maroteaux-Lamy), est une maladie génétique rare dégénérative de l’enfant caractérisée par le déficit en N-acétylgalactosamine 4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) qui conduit à une accumulation de sulfate de dermatane et de sulfate de chondroïtine. Les patients présentent un visage avec des traits grossiers, une petite stature, des opacités cornéennes, une surdité, une dysostose multiple, une hépatosplénomégalie, une valvulopathie cardiaque et une altération de la fonction respiratoire sans déficit intellectuel. Comme pour les autres MPS, le délai d’apparition, la vitesse de progression et l’étendue de la maladie peuvent varier entre les individus atteints de la maladie. L’espérance de vie des patients atteints d’une MPS VI non traitée est d’une vingtaine d’années pour les patients présentant les formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant des formes les moins sévères.

La prévalence de la MPS VI est estimée à 1/ 225 000 naissances vivantes et varie selon les pays. Il n’existe aucun traitement contre la MPS VI et les options thérapeutiques existantes comme les thérapies enzymatiques de substitution (ERT) ou la greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) laissent les patients avec un fort besoin médical non satisfait.

À propos d’Inventiva : www.inventivapharma.com

Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies fibrotiques, de l’oncologie et des maladies orphelines pour lesquels le besoin médical est important.

Son produit phare, IVA337, est un candidat médicament qui dispose d’un mécanisme d’action unique passant par l’activation de l’ensemble des PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes) alpha, gamma et delta qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de cibler deux indications à fort besoin médical : la NASH, une pathologie sévère du foie en fort développement et qui touche déjà aux États-Unis plus de 30 millions de personnes, et la sclérodermie systémique, une maladie dont le taux de mortalité est très élevé et sans aucun traitement approuvé à ce jour.

Inventiva développe en parallèle un second programme clinique avec odiparcil, un candidat médicament pour le traitement de trois formes de mucopolysaccaridoses (MPS I ou syndromes de Hurler/Sheie, MPS II ou syndrome de Hunter et MPS VI ou syndrome de Maroteaux-Lamy) ainsi qu’un portefeuille de projets dans le domaine de l’oncologie.

Inventiva s’est entourée de partenaires de renom dans le secteur de la recherche tels que l’Institut Curie. Deux partenariats stratégiques ont également été mis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, qui prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de l’atteinte d’objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et commerciaux ainsi que des redevances sur les ventes des produits développés dans le cadre de ces partenariats.

Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiées et bénéficie d’installations de R&D de pointe achetées au groupe pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une chimiothèque de plus de 240 000 molécules et des plateformes en biologie, chimie, ADME et pharmacologie.

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