PARIS & CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--
Regulatory News:
Lysogene (la « Société » ; FR0013233475 – LYS) (Paris:LYS), société biopharmaceutique pionnière spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies rares du système nerveux central, annonce aujourd’hui la nomination d’experts de renom international, qui siégeront à son Comité consultatif clinique, nouvellement créé (le « Comité »).
Le Comité prodiguera des conseils stratégiques à Lysogene au cours de l’avancement de ses programmes de développement clinique et validera, en concertation avec le Conseil scientifique de Lysogene, le plan de commercialisation de ses candidats médicaments orphelins de thérapie génique dont les premiers vont adresser la Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA) et la Gangliosidose à GM1 (GM1).
« La création du Comité constitue une étape-clé pour nous accompagner dans l’atteinte de notre objectif : apporter des traitements innovants aux patients souffrant de maladies neurologiques rares », a déclaré Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale de Lysogene. « Les membres de notre Comité apporteront à Lysogene une expérience et une vision précieuses tout au long du développement clinique de nos candidats médicaments de thérapie génique. »
Le Comité inaugural est constitué de :
- Anupam Chakrapani, MD, Great Ormond Street Hospital for Children NHS (GOSH), Londres, Angleterre
- Ronald G. Crystal, MD, Weill Cornell Medicine, New-York, États-Unis
- Roberto Giugliani, PhD, Université de Rio Grande do Sul, Porto Alegre, Brésil
- Dr. Bénédicte Héron, MD, Hôpital Armand-Trousseau, Paris, France
- Nicole M. Muschol, MD, Centre médical universitaire de Hambourg-Eppendorf, Allemagne
- Raymond Y. Wang, MD, Children's Hospital of Orange County, Californie, États-Unis
- Chester Whitley, PhD, University of Minnesota School of Medicine, Minnesota, États-Unis
- Pr. Michel Zerah, MD, Hôpital Necker Enfants Malades, Paris, France
Le Comité fonctionnera en complémentarité avec le Conseil scientifique existant de Lysogene, composé d’experts internationaux parmi les plus éminents en thérapie génique et troubles du stockage lysosomal.
À propos de Lysogene
Lysogene (www.lysogene.com) est une société internationale biopharmaceutique pionnière dans la recherche fondamentale et le développement clinique de traitements des maladies rares du SNC. Lysogene a généré un total de cinq années de données d’innocuité clinique démontrant l’efficacité d’une route d’administration directe au SNC dans le cadre de son premier essai de thérapie génique dans la MPS IIIA. Lysogene a récemment achevé le recrutement des patients pour la première étude pivot observationnelle internationale qui servira de groupe de contrôle en vue de la première étude pivot dans la MPS IIIA, qui devrait débuter au premier semestre 2018. Lysogene prévoit également le démarrage d’un essai clinique dans la gangliosidose à GM1 en 2019. Lysogene a obtenu pour ces deux programmes la désignation de médicament orphelin, délivrée par l’EMA et par la FDA, et la désignation de maladie pédiatrique rare, délivrée par la FDA.
Lysogene est cotée sur le marché réglementé d’Euronext à Paris d’Euronext à Paris (code ISIN : FR0013233475). Plus d’informations : www.lysogene.com.
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