PUTEAUX, France PUTEAUX, France--(BUSINESS WIRE)--

Recordati Rare Diseases annonce la publication des résultats à long terme de la phase d’extension de l'étude de Phase III LINC 3 sur Isturisa® (osilodrostat) chez des patients atteints de la maladie de Cushing dans The European Journal of Endocrinology

Recordati Rare Diseases annonce aujourd'hui la publication des résultats à long terme de la phase d’extension en ouvert de l'étude de Phase III LINC 3 évaluant Isturisa® dans The European Journal of Endocrinology.¹ Ces données soutiennent l'utilité à long terme d'Isturisa® dans le traitement d'entretien des patients atteints de la maladie de Cushing et renforcent le profil d’ Isturisa® en tant que thérapie orale bien tolérée. Isturisa® est indiqué dans l'UE pour le traitement des patients adultes atteints du syndrome de Cushing endogène,² une condition rare et débilitante d'hypercorticisme causée par un adénome pituitaire (maladie de Cushing).³

L'étude de Phase III LINC 3 est à ce jour le plus grand essai prospectif sur un inhibiteur de la stéroïdogenèse surrénale. Au total, 106 des 113 patients ayant terminé la phase principale de 48 semaines ont choisi de continuer à recevoir Isturisa® en ouvert durant la phase d’extension, qui s'est achevée lorsque tous les patients ont terminé ≥72 semaines de traitement ou abandonné l'étude. La durée d'exposition médiane à Isturisa® entre le début de l'étude principale et la fin de la phase d’extension est de 130 semaines (plage de 1 à 245).

Principaux résultats publiés dans le manuscrit intitulé « Long-term outcomes of osilodrostat in Cushing’s disease: LINC 3 study extension » :¹

• La normalisation du cortisol libre urinaire (CLU) atteint durant la phase principale a été maintenu, avec un niveau moyen de CLU ≤ à la limite supérieure de la normale durant toute la phase d’extension ; à la semaine 72, 86 patients sur 106 (81,1 %) ont présenté un niveau moyen de CLU ≤ à la limite supérieure de la normale
• La dose médiane moyenne d'osilodrostat entre le début de l'étude principale et la fin de l’extension est de 7,4 mg/jour (plage de 0,8 à 46,6) ; la dose reçue s'est stabilisée durant l’extension, indiquant que le traitement par Isturisa® fournit une réponse durable sans nécessiter d'augmentation de la dose sur le long terme
• Les améliorations observées sur la plupart des paramètres cardiovasculaires et métaboliques associés à la maladie de Cushing à la fin de l'étude principale ont été maintenues ou améliorées avec le traitement à long terme
• Les scores de qualité de vie indiqués par les patients (CushingQoL et Beck Depression Inventory) ont également continué de s'améliorer lors du traitement à long terme
• Les améliorations dans les scores de sévérité notées par les médecins pour les manifestations physiques de l'hypercorticisme étaient évidentes durant les 12 premières semaines du traitement par Isturisa®; la proportion de patients ayant montré une amélioration a été maintenue ou augmentée durant le suivi à plus long terme, y compris une amélioration en termes d'hirsutisme chez les patientes
• Chez les patientes, les niveaux d'œstradiol et de testostérone ont eu tendance à revenir aux niveaux de départ durant le suivi à plus long terme
• Isturisa® a été bien toléré par la plupart des patients, sans réaction indésirable imprévue comparé avec celles observées dans la phase principale ; les effets indésirables présentant un intérêt particulier, y compris les effets indésirables liés à l'hypocorticisme et liés au précurseur de l'hormone surrénale, ont été généralement moins fréquemment signalés durant la phase de prolongation que durant la phase principale

« Les résultats de notre large essai, dans lequel les patients atteints de la maladie de Cushing ont choisi de continuer le traitement par osilodrostat durant la phase de prolongation, soutiennent le profil d'osilodrostat en tant qu'option thérapeutique efficace à long terme pour les patients souffrant de cette maladie chronique », déclare Maria Fleseriu, professeure en médecine (endocrinologie) et neurochirurgie, et directrice du Pituitary Center de l'Oregon Health & Science University, Portland, Oregon, États-Unis. « Plus important encore, en plus de permettre une normalisation du cortisol sur le long terme, le traitement continu par osilodrostat durant plus de 72 semaines a conduit à des améliorations soutenues dans les signes cliniques et les manifestations physiques d'hypercorticisme et a été généralement bien toléré. »

« Ces données renforcent le profil d' Isturisa® en tant qu'option thérapeutique à long terme pour maintenir le contrôle des niveaux de cortisol et les signes et symptômes liés à l'hypercorticisme chez les patients atteints de la maladie de Cushing, consolidant ainsi la phase principale de l'étude positive de Phase III LINC 3, publiée dans The Lancet Diabetes & Endocrinology en 2020⁴ », déclare Alberto M. Pedroncelli, responsable du développement clinique et des affaires médicales, Global Endocrinology, Recordati AG. « Recordati Rare Diseases s'engage à améliorer la vie des patients souffrant de cette condition rare, incapacitante et mortelle. Au nom de Recordati Rare Diseases, je tiens à remercier toutes celles et ceux qui ont contribué à l'étude LINC 3 et au programme de développement clinique LINC. »

Retrouvez la publication dans son intégralité en cliquant .

À propos du syndrome de Cushing

Le syndrome de Cushing est une maladie rare causée par une exposition chronique à des niveaux excessifs de cortisol, provenant d'une source exogène (ex. prise de médicament) ou endogène.⁵ La maladie de Cushing est la cause la plus fréquente du syndrome de Cushing endogène et est due à la production excessive d'hormone adrénocorticotrope déclenchée par un adénome pituitaire, une tumeur de la glande pituitaire.^5,6 Le syndrome de Cushing est souvent diagnostiqué tardivement, ralentissant ainsi le début de la prise en charge des patients.⁷ Les patients qui sont exposés à des niveaux excessifs de cortisol pendant une période prolongée présentent des comorbidités accrues, associées aux systèmes cardiovasculaire et métabolique, qui diminuent la qualité de vie et augmentent le risque de mortalité.^3,6 Pour soulager les signes cliniques associés à l'exposition excessive au cortisol, l’objectif primaire du traitement du syndrome de Cushing consiste à abaisser les taux de cortisol jusqu’à un niveau normal.^8,9

À propos de LINC 3

LINC 3 est un essai prospectif, multicentrique de 48 semaines, avec une phase de retrait de 8 semaines randomisée, à double insu, avec une phase d’extension optionnelle pour évaluer la tolérance et l'efficacité d' Isturisa® chez des patients atteints de la maladie de Cushing. L'évaluation du taux de réponse du niveau moyen de CLU, la variation du niveau moyen de CLU, la variation des paramètres cardiovasculaires et métaboliques, la variation des résultats reportés par les patients, les variations dans les manifestations physiques de l'hypercorticisme, ainsi que les effets indésirables généraux et les effets indésirables présentant un intérêt particulier, ont été inclus en tant que critères secondaires. LINC 3 a inclus 137 patients atteints de maladie de Cushing persistante ou récurrente ou étant atteints d'une forme de novo de la maladie qui n'étaient pas éligibles à une intervention chirurgicale.⁴

À propos d'Isturisa®

Isturisa® est un inhibiteur oral de la 11β-hydroxylase (CYP11B1), qui catalyse la dernière étape de la synthèse du cortisol dans les glandes surrénales.² Isturisa® est disponible en comprimés pelliculés de 1 mg, 5 mg et 10 mg.² Isturisa® est approuvé pour le traitement des patients adultes atteints du syndrome de Cushing endogène dans l'UE.²

Isturisa® a obtenu une autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne le 9 janvier 2020. Pour obtenir des recommandations détaillées sur l'utilisation appropriée de ce produit, veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit.²

Références

1. Fleseriu M, Newell-Price J, Pivonello R et al. Long-term outcomes of osilodrostat in Cushing’s disease: LINC 3 study extension The European Journal of Endocrinology 2022.

2. Résumé des caractéristiques du produit d'Isturisa®. Mai 2020.

3. Ferriere A, Tabarin A. Cushing's syndrome: Treatment and new therapeutic approaches. Best Pract Res Clin Endocrinol Metab 2020;34:101381.

4. Pivonello R, Fleseriu M, Newell-Price J et al. Efficacy and safety of osilodrostat in patients with Cushing's disease (LINC 3): a multicentre phase III study with a double-blind, randomised withdrawal phase. Lancet Diabetes Endocrinol 2020;8:748-61.

5. Lacroix A, Feelders RA, Stratakis CA et al. Cushing's syndrome. Lancet 2015;386:913-27.

6. Pivonello R, Isidori AM, De Martino MC et al. Complications of Cushing's syndrome: state of the art. Lancet Diabetes Endocrinol 2016;4:611-29.

7. Rubinstein G, Osswald A, Hoster E et al. Time to Diagnosis in Cushing's Syndrome: A Meta-Analysis Based on 5367 Patients. J Clin Endocrinol Metab 2020;105.

8. Nieman LK, Biller BM, Findling JW et al. Treatment of Cushing's syndrome: An Endocrine Society clinical practice guideline. J Clin Endocrinol Metab 2015;100:2807-31.

9. Fleseriu M, Auchus R, Bancos I et al. Consensus on diagnosis and management of Cushing's disease: a guideline update. Lancet Diabetes Endocrinol 2021;9:847-75.

Recordati Rare Diseases, le siège social EMOA de la société est situé à Puteaux, France, et les bureaux du siège social mondial sont situés à Milan, Italie.

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