Abeona Therapeutics annonce le premier patient traité dans le cadre d'un essai clinique pivot de phase III d'évaluation de la thérapie génique EB-101 pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive
La majorité des sujets potentiels ont été présélectionnés pour l'étude
L'EB-101 est produit avec succès par Abeona et transplanté au centre médical de l'université de Stanford
NEW YORK et CLEVELAND, 17 mars 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), un chef de file entièrement intégré en thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui que des chercheurs du centre médical de l'université de Stanford avaient traité un premier patient dans le cadre de l'étude pivot de phase III VIITAL™ d'évaluation de l'EB-101, la thérapie cellulaire corrigée des gènes de la société pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR).
« Le traitement du premier patient de notre étude pivot de phase III VIITAL™ est une réalisation importante pour le programme EB-101, désormais le programme de thérapie génique le plus avancé sur la EBDR », a déclaré le Dr João Siffert, président-directeur général. « Cette réalisation confirme qu'Abeona peut fournir l'EB-101 dans un cadre d'étude qui est étroitement parallèle à son application potentielle dans le monde réel. Nous restons confiants que VIITALTM reproduira les résultats des essais de phase I et II en démontrant que le traitement par l'EB-101 a permis une cicatrisation durable des plaies avec un profil d'innocuité favorable. »
L'étude de phase III VIITAL™ est un essai clinique randomisé multicentrique évaluant l'EB-101 chez 15 patients atteints d'EBDR, avec environ 30 grands sites de plaies chroniques traités au total. Le principal critère de jugement est la cicatrisation des plaies, en comparant chez le même patient les plaies traitées et les plaies non traitées. Les critères d'évaluation secondaires comprennent les évaluations de la douleur, ainsi que d'autres résultats signalés par les patients. Les chercheurs du centre médical de l'université de Stanford recrutent actuellement des patients éligibles pour participer à l'étude VIITALTM et les préparatifs pour une initiation supplémentaire du site clinique sont en cours. Des informations supplémentaires sur l'essai sont disponibles sur le site .
Abeona produit l'EB-101 pour l'étude VIITALTM au Centre Elisa Linton pour les thérapies contre les maladies rares, son usine de production de thérapies géniques et cellulaires entièrement opérationnelle située au centre de Cleveland dans l'Ohio. Le centre, d'une superficie de 2 415,5 m2 héberge une capacité cGMP à grande échelle pour la production de la thérapie génique AAV et de la thérapie cellulaire EB-101, ainsi que des laboratoires de pointe pour soutenir le développement de CMC pour les processus et l'analyse, tous validés et régis par des systèmes de qualité et supervisés par un personnel expérimenté.
À propos de l'EB-101
L'EB-101 est une thérapie cellulaire autologue à correction génique en développement clinique avancé pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR), un trouble rare du tissu conjonctif sans thérapie approuvée. Le traitement par EB-101 consiste à utiliser le transfert de gènes pour délivrer les gènes COL7A1 dans les propres cellules cutanées d'un patient (kératinocytes et ses progéniteurs) et à les transplanter à nouveau au patient pour permettre une expression normale du collagène de type VII et faciliter ainsi la cicatrisation des plaies. Les données d'un essai clinique de phase I/IIa mené par l'Université de Stanford pour évaluer l'EB-101 ont montré que la thérapie cellulaire corrigée par gène offrait une cicatrisation durable des plaies pour les patients souffrant d'EBDR durant plus de 2 ans à plus de 5 ans, y compris pour les plaies les plus grandes et les plus difficiles qui affectent la majorité de la population atteinte d'EBDR. Aux États-Unis, Abeona s’est vu attribuer la désignation « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénérative), « Breakthrough Therapy » (thérapie révolutionnaire), « Rare Pediatric Disease » (maladie pédiatrique rare) pour l'EB-101, ainsi que la désignation « Orphan Drug » (médicament orphelin) aux États-Unis et au sein de l’UE.
À propos de l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive
L’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR) est un trouble rare du tissu conjonctif caractérisé par des plaies cutanées sévères qui causent de la douleur et peuvent entraîner des complications systémiques affectant la durée et la qualité de vie. Les personnes atteintes d'EBDR présentent une mutation du gène COL7A1, ce qui les rend incapables de produire du collagène actif de type VII qui est nécessaire pour l'ancrage des couches cutanées et épidermiques de la peau. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour l’EBDR.
À propos d’Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent l'EB-101, sa thérapie cellulaire autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que l'ABO-102 et l'ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats au pipeline, dont le titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux candidats (EB-101 et ABO-102).
Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la Securities Act (loi sur les valeurs mobilières) de 1933 modifiée et de la Section 21E de la Securities Exchange Act (loi sur les bourses de valeurs) de 1934 modifiée, qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations comprennent des déclarations sur les essais cliniques de la société, y compris le calendrier et le succès de ces derniers ; les produits et produits candidats de la société ; l'EB-101 peut fournir une guérison durable des grandes plaies chroniques qui affectent de nombreux patients atteints d'EBDR ; les futures interactions réglementaires avec les autorités réglementaires ; et les buts et objectifs de la société. Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « croire », « estimer », « prévoir », et d'autres expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinés à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à inscrire des patients dans des essais cliniques, le résultat de toute réunion future avec la Food and Drug Administration des États-Unis ou d'autres organismes de réglementation, l'impact de la concurrence, la capacité d'obtenir des licences pour toute technologie qui peut être nécessaire pour commercialiser nos produits, la capacité d'obtenir ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et de la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la communication des données, et les autres risques qui peuvent être détaillés de temps à autre dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q et d'autres rapports périodiques déposés par la société auprès de la Securities and Exchange Commission. La société n’assume aucune obligation de réviser ou de mettre à jour ces déclarations prospectives afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date du présent communiqué de presse, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf exigence des lois fédérales sur les valeurs mobilières.
Contact pour les investisseurs :
Dan Ferry
LifeSci Advisors, LLC
+1 (617) 535-7746
Contact pour les médias :
Scott Santiamo
Directeur des communications d'entreprise
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
