Abeona Therapeutics gibt die Behandlung des ersten Patienten der klinischen Phase-III-Schlüsselstudie zur Beurteilung der Gentherapie EB-101 bei rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB) bekannt

Der Großteil der potenziellen Studienteilnehmer hat das Pre-Screening durchlaufen

EB-101 wurde erfolgreich von Abeona hergestellt und im Stanford University Medical Center transplantiert

NEW YORK und CLEVELAND, March 17, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), ein voll integriertes führendes Unternehmen im Bereich der Gen- und Zelltherapie, hat heute bekanntgegeben, dass die Prüfärzte am Stanford University Medical Center den ersten Patienten der klinischen Phase-III-VIITAL™-Studie zur Beurteilung von EB-101 behandelt haben, der genkorrigierten Zelltherapie des Unternehmens bei rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB).

„Die Behandlung des ersten Patienten in unserer klinischen Phase-III-VIITAL™-Studie ist eine wichtige Errungenschaft für das EB-101-Programm, das momentan fortschrittlichste Gentherapieprogramm bei RDEB“, so João Siffert, M.D., Chief Executive Officer. „Diese Errungenschaft bestätigt, dass Abeona EB-101 in einer Studienumgebung bereitstellen kann, die einer potenziellen Praxis-Anwendung sehr ähnelt. Wir sind davon überzeugt, dass VIITAL^TM die Ergebnisse der Phase-I/II-Studie reproduzieren wird, die zeigen, dass die Behandlung mit EB-101 zu einer nachhaltigen und dauerhaften Wundheilung mit einem günstigen Sicherheitsprofil führt.“

Die VIITAL™-Phase-III-Studie ist eine multizentrische, randomisierte klinische Studie zur Beurteilung von EB-101 bei bis zu 15 Patienten mit RDEB. Es werden insgesamt ca. 30 große chronische Wundareale behandelt. Der primäre Endpunkt ist die Wundheilung der behandelten Wundareale im Vergleich zu unbehandelten Wundarealen desselben Patienten. Sekundäre Endpunkte umfassen die Beurteilung von Schmerzen sowie sonstige Patientenberichte. Prüfärzte am Stanford University Medical Center rekrutieren derzeit geeignete Patienten für die VIITAL^TM-Studie, und es werden Vorbereitungen für die Öffnung eines weiteren klinischen Prüfzentrums getroffen. Weitere Informationen zur Studie finden Sie unter .

Abeona stellt EB-101 für die klinische VIITAL^TM-Studie im Elisa Linton Center for Rare Disease Therapies, seiner zentral in Cleveland, Ohio, gelegenen und voll funktionsfähigen Produktionsanlage für Gen- und Zelltherapie her. Das über 2.400 m² große Center verfügt über eine große cGMP-Kapazität für die Herstellung von AAV-Gentherapien und von EB-101-Zelltherapien, sowie über moderne Laborräume zur Unterstützung der CMC-Entwicklung für Prozesse und Analysen. Alle Prozesse werden durch umfassende Qualitätssystemen validiert und gesteuert und von erfahrenen Mitarbeitern überwacht.

Über EB-101

EB-101 ist eine autologe genkorrigierte Zelltherapie in der Spätphase der klinischen Entwicklung zur Behandlung von rezessiv dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB), einer seltenen Bindegewebserkrankung ohne zugelassene Therapie. Die Behandlung mit EB-101 umfasst die Anwendung von Gentransfer, um COL7A1-Gene in die eigenen Hautzellen des Patienten (Keratinocyten und ihre Vorläuferzellen) zu schleusen und diese dann dem Patienten zurückzutransplantieren, um eine normale Typ-VII-Kollagenexpression zu ermöglichen und die Wundheilung zu erleichtern. Aus den Daten einer von der Stanford University durchgeführten klinischen Phase-I/IIa-Studie zu EB-101 geht hervor, dass die genkorrigierte Zelltherapie bei RDEB-Patienten eine dauerhafte Wundheilung mit einer Dauer von mehr als zwei bis mehr als fünf Jahren erzielte, auch bei sehr großen, besonders komplexen Wunden, wie sie bei dieser Patientenpopulation am häufigsten vorkommen. In den USA wurde Abeona der Status Regenerative Medicine Advanced Therapy (fortschrittliche Therapie in der regenerativen Medizin), Breakthrough Therapy (bahnbrechende Therapie) und Rare Pediatric (seltene pädiatrische Erkrankung) für EB-101 zuerkannt. Außerdem hat EB-101 in den USA und in der EU den Orphan-Drug-Status (Status für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten).

Über rezessive dystrophe Epidermolysis bullosa

Die rezessive dystrophe Epidermolysis bullosa oder RDEB ist eine seltene Bindegewebserkrankung. Sie kennzeichnet sich durch schwere Wunden der Haut aus, die Schmerzen verursachen und zu systemischen Komplikationen führen können und infolgedessen die Lebenserwartung und -qualität beeinträchtigen. Patienten mit RDEB haben einen Defekt im COL7A1-Gen, wodurch sie kein Typ-VII-Kollagen produzieren können, das zur Verankerung der epidermalen und dermalen Strukturen der Haut erforderlich ist. Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlung für RDEB.

Über Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gen- und Zelltherapien für schwere Erkrankungen entwickelt. Zu den klinischen Programmen des Unternehmens gehören EB-101, die autologe, genkorrigierte Zelltherapie für die Behandlung von rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige AAV9-basierte Gentherapien für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms vom Typ A und B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio an AAV9-basierten Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung von CLN1 bzw. CLN3. Abeona hat mehrere regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA für seine Pipeline-Kandidaten erhalten, unter anderem wurde dem Unternehmen der Status Regenerative Medicine Advanced Therapy (fortschrittliche Therapie in der regenerativen Medizin) für zwei Produktkandidaten (EB-101 und ABO-102) zuerkannt.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des U.S. Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen Fassung sowie Abschnitt 21E des U.S. Securities Exchange Act von 1934 in seiner jeweils gültigen Fassung, die mit Risiken und Unsicherheiten verbunden sind. Zu diesen Aussagen gehören Aussagen über die klinischen Studien des Unternehmens, einschließlich deren Zeitplan und Erfolg, über die Produkte und Produktkandidaten des Unternehmens, darüber, dass mit EB-101 eine dauerhafte Heilung großer chronischer Wunden, an denen viele RDEB-Patienten leiden, erzielt werden kann, über zukünftige regulatorische Interaktionen mit den Zulassungsbehörden sowie über die Ziele und Aussichten des Unternehmens. Solche zukunftsgerichteten Aussagen lassen sich durch Begriffe wie „könnte“, „wird/werden“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“ und ähnliche Ausdrücke (sowie sonstige Wörter oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen) identifizieren. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren sowie zahlreicher Risiken und Unsicherheiten wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen in Aussicht gestellten Ergebnissen abweichen. Hierzu gehören zum Beispiel das anhaltende Interesse an unserem Portfolio für die Behandlung seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für die Teilnahme an klinischen Studien zu gewinnen, die Ergebnisse aus künftigen Sitzungen mit der U.S. Food and Drug Administration oder anderen Zulassungsbehörden, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, Lizenzen für zur Vermarktung unserer Produkte erforderliche Technologien zu erhalten, die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und Berichterstellung sowie andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in den Quartalsberichten auf Formular 10-Q sowie in anderen Berichten, die das Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden.  Soweit nicht anderweitig durch geltende Gesetze vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.

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