Abeona Therapeutics reçoit la désignation PRIME de l'Agence européenne des médicaments pour la thérapie génique ABO-102 pour le traitement du MPS IIIA

NEW YORK et CLEVELAND, 24 déc. 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), un leader pleinement intégré en thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de Médicament prioritaire (PRIME) au programme ABO-102 de la société, qui étudie sa thérapie génique ponctuelle à base de virus adéno-associé 9 (AAV9) pour le traitement de la maladie de Sanfilippo de type A (MPS IIIA). La désignation PRIME repose sur des données cliniques et non cliniques issues de l'étude Transpher A, un essai clinique mondial de phase 1/2 évaluant une dose unique d'ABO-102 pour le traitement des enfants atteints de MPS IIIA.

« La désignation PRIME de l'EMA pour le programme ABO-102 reconnaît le besoin urgent d'une option de traitement pour les enfants atteints de MPS IIIA, et souligne le potentiel d'ABO-102 pour modifier la progression de cette maladie de surcharge lysosomale dévastatrice », a déclaré João Siffert, M.D., président-directeur général.

L'étude Transpher A enrôle des patients sur des sites aux États-Unis, en Espagne et en Australie. Davantage d'informations sur l'essai sont disponibles sur AbeonaTrials.com et ClinicalTrials.gov (NCT02716246).

L'initiative PRIME donne accès à un soutien amélioré pour le développement de médicaments ciblant un besoin médical non satisfait. La désignation offre aux promoteurs une interaction accrue et un dialogue précoce concernant les médicaments prometteurs, ainsi que la possibilité d'une évaluation accélérée des dépôts de médicaments. PRIME est destiné à optimiser les plans de développement et accélérer l'évaluation afin que ces médicaments puissent aider les patients à profiter le plus tôt possible des traitements susceptibles de considérablement améliorer leur qualité de vie.

À propos d'ABO-102

ABO-102 est une nouvelle thérapie génique en phase 1/2 de développement pour le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA), une maladie de surcharge lysosomale sans traitement approuvé qui affecte principalement le système nerveux central (SNC). ABO-102 est administré par perfusion intraveineuse unique utilisant le vecteur AAV9 pour apporter une copie fonctionnelle du gène SGSH aux cellules du SNC et des tissus périphériques. La thérapie est conçue pour traiter le déficit en enzyme SGSH sous-jacent responsable de l'accumulation anormale des glycosaminoglycanes dans le cerveau et dans l'ensemble du corps, entraînant des lésions cellulaires progressives et un déclin neuro-développemental et physique. Aux États-Unis, Abeona s'est vu attribuer les désignations de thérapie avancée en médecine régénératrice (RMAT), Fast Track (procédure accélérée) et Rare Pediatric Disease (maladie pédiatrique rare) et médicament orphelin pour le programme clinique ABO-102. Dans l'UE, la société détient les désignations PRIME et de médicament orphelin.

À propos de l'étude Transpher A

L'étude Transpher A (NCT02716246) est un essai clinique mondial ouvert de phase 1/2 en cours, à dose progressive et d'une durée de deux ans, qui évalue ABO-102 pour le traitement des patients atteints de la maladie de Sanfilippo de type A (MPS IIIA). L'étude, aussi connue sous la désignation ABT-001, est destinée aux patients âgés de 6 mois à 2 ans, et aux patients âgés de plus de 2 ans dont le quotient de développement cognitif est d'au moins 60 %. L'étude a enrôlé 14 patients à ce jour à travers les trois cohortes de doses (N=3, N=3, N=8) et reste ouverte pour l'enrôlement. La thérapie génique ABO-102 est administrée à l'aide de la technologie AAV9 via une perfusion intraveineuse unique. Les principaux critères de l'étude sont le neuro-développement et l'innocuité, avec des critères secondaires incluant des évaluations comportementales, la qualité de vie, l'activité enzymatique dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et le plasma, les taux de sulfate d'héparane dans le LCR, le plasma et l'urine, et le volume du cerveau et du foie.

À propos du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)

Le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) est une maladie rare et mortelle de surcharge lysosomale sans traitement approuvé, qui affecte principalement le SNC et se caractérise par un déclin neuro-développemental et physique rapide. Les enfants atteints de MPS IIIA présentent un déclin cognitif et du langage progressif, ainsi que des anomalies comportementales. Parmi les autres symptômes, on peut citer des problèmes de sommeil et des otites fréquentes. Par ailleurs, sont également présents dans la petite enfance des traits du visage distinctifs avec des sourcils épais ou un mono-sourcil, des lèvres charnues et une pilosité excessive pour l'âge, ainsi qu'une hypertrophie du foie et/ou de la rate. Le MPS IIIA est causé par des mutations génétiques qui conduisent à un déficit en enzyme SGSH responsable de la dégradation des glycosaminoglycanes, qui s'accumulent dans les cellules de tout le corps, entraînant un déclin rapide de la santé associé à la maladie.

À propos d'Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapies pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes de la société figurent EB-101, sa thérapie cellulaire autologue à correction génique pour l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO-102 et ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB) respectivement. Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise un nouveau vecteur de la plateforme AIM™ de capsides AAV d'Abeona pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats au pipeline, dont le titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux candidats (EB-101 et ABO-102).

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act (loi sur les valeurs mobilières) de 1933 modifiée et de la Section 21E de la Securities Exchange Act (loi sur les borses de valeurs) de 1934 modifiée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Ces énoncés comprennent les énoncés concernant le potentiel d'ABO-102 de modifier la progression de la maladie de surcharge lysosomale ; notre portefeuille de produits, y compris le potentiel thérapeutique d'ABO-202 dans le traitement de la maladie CLN1 ; la capacité à obtenir des approbations de commercialisation réglementaires, et les buts et objectifs de la société.  Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de » et d'autres expressions similaires.

Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y inscrire des patients, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la Société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la Société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).  La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

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