Karolinska Developments portföljbolag BOOST Pharma presenterar positiva top line-resultat från en fas 1/2-studie med över 75% minskning av frakturfrekvensen hos barn med sällsynt bensjukdom

STOCKHOLM, SVERIGE, 17 september 2024. Karolinska Development AB (Nasdaq Stockholm: KDEV) meddelar idag att portföljbolaget BOOST Pharma presenterat positiva top line-resultat från en klinisk fas 1/2-studie med en helt ny typ av behandling av den ovanliga bensjukdomen osteogenesis imperfecta (OI). Resultaten visar att behandlingen var säker och tolererades väl samt att frakturfrekvensen minskades med över 75%.

BOOST Pharma utvecklar en potentiellt banbrytande och helt ny typ av cellbaserad behandling mot den medfödda, ärftliga sjukdomen osteogenesis imperfecta (OI), ett tillstånd som kännetecknas av benskörhet, konstanta frakturer och deformerade ben. Den nya cellterapin är baserad på en typ av mänskliga stamceller som har särskilt hög benbildande förmåga. Behandlingen är utvecklad för att kunna ges direkt vid diagnos, antingen före eller tidigt efter födseln, vilket kan optimera behandlingsfördelarna under de tidiga levnadsåren då barn blir alltmer fysiskt aktiva. Att hindra eller minska antalet frakturer anses vara det viktigaste behandlingsmålet för barn med OI, men ännu finns ingen godkänd behandling som kan åstadkomma det.

Studien, BOOSTB4, är en klinisk fas 1/2-studie som omfattar 17 patienter från sju europeiska länder. Patienterna, vilka diagnostiserats med svår osteogenesis imperfecta typ III och IV, har behandlats på Karolinska Universitetssjukhuset under tolv månader. Resultaten visar att behandlingen var säker och tolererades väl både vid administration före och efter födseln. Resultaten visade även att förekomsten av frakturer minskade med över 75% upp till tolv månader efter sista dosen.

”Vi gläds åt att ta del de fantastiska resultaten från BOOSTB4 studien som påvisar en signifikant reduktion av förekomsten av frakturer över tid – en kritisk mätpunkt för att visa klinisk relevans för behandlingen. Resultaten stärker vår tro på projektet och ger hopp för en patientgrupp som idag saknar adekvat behandling”, säger Viktor Drvota, vd Karolinska Development.   

BOOST Pharma planerar att redovisa de fullständiga studieresultaten i framtida vetenskapliga sammanhang och de fortsatta utvecklingsplanerna kommer även att diskuteras med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.   BOOST Pharmas cellterapi har beviljats Rare Pediatric Disease Designation i USA och särläkemedelsstatus i både USA och EU.

Karolinska Development nyinvesterade i BOOST Pharma i maj i år. Efter den fullständiga investeringen, som inkluderar en andra del senare i år, kommer Karolinska Developments ägande i BOOST Pharma att uppgå till 10%.

För ytterligare information, vänligen kontakta:

Viktor Drvota, vd, Karolinska Development AB 

Tel: 2, e-mail:    

Johan Dighed, chefsjurist och vice vd, Karolinska Development AB

Tel: +46 70 207 48 26, e-mail:  

TILL REDAKTÖRERNA

Om BOOST Pharma

BOOST Pharma ApS är ett danskt bolag som utvecklar en ny klass av läkemedel för behandling av osteogenesis imperfecta baserat på forskning från Karolinska institutet. Bolagets behandling har en unik position på marknaden eftersom den angriper den underliggande orsaken till sjukdomen till skillnad från andra läkemedelsprojekt som är under utveckling.

Om Karolinska Development AB

Karolinska Development AB (Nasdaq Stockholm: KDEV) är ett nordiskt investmentbolag inom life science. Bolaget fokuserar på att identifiera medicinska innovationer och att investera för att skapa och utveckla bolag som vidareutvecklar sådana innovationer till differentierade produkter som kan göra skillnad för patienters liv och generera en attraktiv avkastning till aktieägarna.

Karolinska Development har tillgång till medicinsk forskning i världsklass från Karolinska Institutet och andra ledande universitet och forskningsinstitutioner i Norden. Bolagets målsättning är att bygga bolag kring forskare som är ledande inom sina respektive vetenskapsområden, med stöd från erfarna ledningsgrupper och rådgivare, samt med finansiering tillsammans med internationella investerare som är specialiserade inom sektorn. För att skapa bästa möjligheter till framgång byggs företagen med erfarna managementteam och rådgivare och de medfinansieras av professionella life science-investerare.

Karolinska Developments portfölj består av tolv bolag inriktade på att utveckla innovativa behandlingsmetoder för sjukdomar som är livshotande eller funktionsnedsättande och andra medicinska tillstånd.

Bolaget leds av ett entreprenörsteam bestående av professionella investerare med lång erfarenhet inom företagsbyggande och med tillgång till ett starkt globalt nätverk.

För mer information, besök  

Bilaga