Rhythm Pharmaceuticals complète la demande de variation de type II à l'Agence européenne des médicaments pour l'IMCIVREE® (setmelanotide) pour les syndromes de Bardet-Biedl et Alström

BOSTON, 15 oct. 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : RYTM), une société biopharmaceutique au stade commercial engagée à transformer les soins des personnes atteintes de maladies génétiques rares de l'obésité, a annoncé aujourd'hui avoir déposé sa demande de variation de type II auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour l'IMCIVREE^® (setmelanotide) pour le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim chez les patients adultes et pédiatriques âgés de six ans et plus atteints du syndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou du syndrome d'Alström.

« Cela marque une étape importante vers notre objectif de fournir l'IMCIVREE à l'échelle mondiale aux patients atteints du BBS et, en fin de compte, de nombreuses autres maladies génétiques rares de l'obésité », a déclaré David Meeker, M.D., président-directeur général de Rhythm. « L'IMCIVREE a obtenu des résultats cliniquement significatifs et statistiquement notables dans notre essai de phase 3 sur le BBS et a fourni des preuves d'une perte de poids marquée et soutenue chez les patients atteints du syndrome d'Alström traités dans nos essais de phase 2 et 3. Sur la base de ces données, nous sommes convaincus que l'IMCIVREE sera le premier médicament à traiter efficacement l'obésité grave et précoce, ainsi que l'hyperphagie caractérisant ces maladies. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec les autorités réglementaires de l'Union européenne pour fournir l'IMCIVREE à ces populations supplémentaires. »

« La communauté du BBS dans l'UE est particulièrement bien établie, avec plus de 1 500 patients diagnostiqués et pris en charge dans des centres universitaires », a déclaré Yann Mazabraud, vice-président exécutif et directeur international de Rhythm. « Il est important de noter que bon nombre de ces patients présentent une obésité et une hyperphagie sévères pour lesquelles le traitement par IMCIVREE est conçu. Nous sommes impatients de poursuivre nos efforts ciblés pour améliorer la compréhension des patients BBS et des avantages potentiels de l'IMCIVREE et, s'il est autorisé, nous sommes impatients de le commercialiser rapidement en tant qu'étape clé vers la transformation des soins des personnes atteintes de maladies génétiques rares de l'obésité. »

La soumission auprès de l'EMA repose sur les données de l'essai clinique pivot de phase 3 de Rhythm sur le setmelanotide chez les patients atteints du syndrome de BBS ou d'Alström. Comme indiqué précédemment, l'étude a atteint son critère d'évaluation principal et tous les critères d'évaluation secondaires clés, avec des réductions statistiquement significatives et cliniquement notoires du poids et de la faim à 52 semaines de traitement.  Tous les patients ayant atteint le critère d'évaluation principal défini comme étant une perte de poids de plus de 10 % étaient atteints de BBS et aucun n'avait de syndrome d'Alström. Cependant, les données de cet essai de phase 3 sont étayées par les résultats de l'essai de phase 2, qui suggèrent que le traitement avec le setmelanotide peut entraîner une réduction du poids et de la faim chez les personnes atteintes du syndrome d'Alström. En outre, les données d'un critère exploratoire prédéfini ont montré que, chez les patients atteints du BBS et du syndrome d'Alström âgés de moins de 18 ans, le traitement par setmelanotide était associé à des réductions cliniquement significatives des scores BMI-Z. Le score BMI-Z, c'est-à-dire le score d'écart type de l'IMC, représente le nombre d'écarts types par rapport à l'IMC médian par âge et sexe de l'enfant.

À propos des syndromes de Bardet-Biedl et d'Alström

Les syndromes de BBS et d'Alström sont des maladies génétiques ultra-rares qui affectent plusieurs systèmes d'organes. Les caractéristiques cliniques du BBS peuvent inclure la déficience cognitive, la polydactylie, la dysfonction rénale, l'hypogonadisme et la déficience visuelle. Les caractéristiques cliniques du syndrome d'Alström peuvent inclure une déficience visuelle et auditive progressive, une résistance à l'insuline et un diabète de type 2, une hyperlipidémie, une dysfonction rénale progressive, une cardiomyopathie et une petite taille chez l'adulte. La faim insatiable, également connue sous le nom d'hyperphagie, et l'obésité sévère qui commence tôt dans la vie sont fréquentes chez les personnes atteintes du syndrome de BBS ou d'Alström. Rhythm estime que le BBS affecte environ 1 500 à 2 500 personnes et que le syndrome d'Alström touche environ 500 personnes aux États-Unis, avec une estimation de prévalence similaire en Europe. Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé ciblant la voie MC4R pour réduire la masse corporelle et la faim chez les patients atteints des syndromes BBS ou d'Alström.

À propos de Rhythm Pharmaceuticals

Rhythm est une société biopharmaceutique de stade commercial engagée à transformer le paradigme de traitement pour les personnes atteintes de formes génétiques rares d'obésité. Le médicament de précision de Rhythm, l'IMCIVREE (setmelanotide), a été approuvé en novembre 2020 par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour la gestion chronique du poids chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints d'obésité due à un déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR confirmé par des tests génétiques, et en juillet et septembre 2021 respectivement, par la Commission européenne (CE) et l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) pour le contrôle de la faim et le traitement de l'obésité associés à une perte de fonction biallélique génétiquement confirmée de la pro-opiomélanocortine (POMC), y compris le déficit en PCSK1, ou le déficit biallélique LEPR chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus. L'IMCIVREE est le tout premier traitement approuvé par la FDA et autorisé par la CE et la MHRA pour les patients atteints de ces maladies génétiques rares de l'obésité. Rhythm fait avancer un vaste programme de développement clinique pour le setmelanotide dans d'autres maladies génétiques rares de l'obésité, et s'appuie sur le Rhythm Engine et la plus grande base de données d'ADN de l'obésité connue – qui compte aujourd'hui environ 37 500 échantillons de séquençage – pour améliorer la compréhension, le diagnostic et les traitements des personnes atteintes d'obésité sévère en raison de certaines déficiences génétiques. Le siège social de Rhythm se trouve à Boston, dans le Massachusetts.

Indication de l'IIMCIVREE^® (setmelanotide)

Dans l'UE et en Grande-Bretagne, l'IMCIVREE est indiqué pour le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim associés à la perte de fonction biallélique génétiquement confirmée de la pro-opiomélanocortine (POMC), y compris le PCSK1, ou le déficit biallélique LEPR chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus. La prise de l'IMCIVREE doit être prescrite et supervisée par un médecin spécialisé dans l'obésité avec étiologie génétique sous-jacente.

Aux États-Unis, l'IMCIVREE est indiqué pour la gestion chronique du poids chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints d'obésité due à un déficit en pro-opiomélanocortine (POMC), en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou en récepteur de la leptine (LEPR). Cette affection doit être confirmée par des tests génétiques démontrant des variantes des gènes POMC,PCSK1 ouLEPR qui sont interprétées comme pathogènes, probablement pathogènes ou de signification incertaine (VUS).

Renseignements importants sur l'innocuité

AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS

Perturbation de l'excitation sexuelle : l'IMCIVREE peut entraîner des effets indésirables sur le plan sexuel. Des érections péniennes spontanées chez l'homme et des effets indésirables d'ordre sexuel chez la femme sont survenus lors des études cliniques avec l'IMCIVREE. Indiquer aux patients qui ont une érection qui dure plus de 4 heures de consulter un médecin en urgence.

Dépression et idéation suicidaire : certains médicaments ciblant le système nerveux central, tels que l'IMCIVREE, peuvent provoquer une dépression ou une idéation suicidaire. Surveiller les patients pour détecter une nouvelle apparition ou une aggravation de la dépression. Il convient d'envisager de mettre fin au traitement par l'IMCIVREE si les patients ont des pensées ou des comportements suicidaires.

Pigmentation de la peau et assombrissement de nævus préexistants : l'IMCIVREE peut provoquer une augmentation généralisée de la pigmentation de la peau et un assombrissement des nævus préexistants en raison de son effet pharmacologique. Cet effet est réversible dès l'arrêt du médicament. Effectuez un examen complet de la peau du corps avant son initiation et régulièrement pendant le traitement avec l'IMCIVREE pour surveiller les lésions pigmentaires préexistantes et nouvelles de la peau.

Risque de réactions indésirables graves dues à l'alcool benzylique conservateur chez les nouveau-nés et les bébés ayant un faible poids à la naissance :  l'utilisation de l'IMCIVREE n'est pas autorisée chez les nouveau-nés ou les nourrissons.

EFFETS INDÉSIRABLES

• Les effets indésirables les plus fréquents (incidence ≥23 %) ont été les suivants : réactions au site d'injection, hyperpigmentation cutanée, nausées, céphalées, diarrhées, douleurs abdominales, douleurs dorsales, fatigue, vomissements, dépression, infection des voies respiratoires supérieures et érection pénienne spontanée.
  
  
  
  

UTILISATION DANS DES POPULATIONS SPÉCIFIQUES

Arrêter l'IMCIVREE lorsque la grossesse est reconnue, à moins que les avantages du traitement ne l'emportent sur les risques potentiels pour le fœtus.

Le traitement avec l'IMCIVREE n'est pas recommandé pour une utilisation pendant l'allaitement.



Pour signaler des RÉACTIONS INDÉSIRABLES SOUPÇONNÉES, contactez Rhythm Pharmaceuticals au +1 (833) 789-6337 ou la FDA au 1-800-FDA-1088 ou encore sur /medwatch.

Voir  et pour l'IMCIVREE.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act (Réforme sur la résolution des litiges portant sur des titres privés) de 1995. Tous les énoncés contenus dans le présent communiqué de presse qui ne se rapportent pas à des faits historiques doivent être considérés comme des énoncés prospectifs, y compris, sans s'y limiter, les énoncés concernant le potentiel, l'innocuité, l'efficacité et les évolutions réglementaires et cliniques du setmelanotide, nos attentes concernant les soumissions réglementaires potentielles, les approbations et leur calendrier, ainsi que notre stratégie et nos plans commerciaux, y compris en ce qui concerne la commercialisation du setmelanotide, et notre participation aux événements et présentations à venir. Les énoncés comprenant des mots tels que « s'attend à », « anticipe », « croit », « peut », « fera » et d'autres termes similaires sont également des énoncés prospectifs. De tels énoncés sont assujettis à de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, notre capacité à recruter des patients dans des essais cliniques, la conception et les résultats des essais cliniques, l'impact de la concurrence, la possibilité d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, les risques associés à l'analyse et au reporting des données, nos liquidités et nos dépenses, l'impact de la pandémie de COVID-19 sur nos activités et nos opérations, y compris sur nos études précliniques, essais cliniques et perspectives de commercialisation, et les conditions économiques générales, ainsi que les autres facteurs importants abordés sous le titre « Facteurs de risque » dans notre rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour la période trimestrielle terminée le 30 juin 2021 et nos autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Sauf si la loi l'exige, nous ne nous engageons pas à réviser les énoncés prospectifs contenus dans ce communiqué ou à les mettre à jour pour refléter des événements ou des circonstances survenus après la date de ce communiqué, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres.

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