Communiqué de presse: L’étude XTEND-Kids de phase III, désormais clôturée, a démontré qu’ALTUVIIIOTM a le potentiel de redéfinir les attentes relatives au traitement des enfants de moins de 12 ans atteints d’hémophilie A

 L’étude XTEND-Kids de phase III, désormais clôturée, a démontré qu’ ALTUVIIIO™  a le potentiel de redéfinir les attentes relatives au traitement des enfants de moins de 12 ans atteints d’hémophilie A

Paris – Le 2 mars 2023 – L’étude pivot de phase III XTEND-Kids évaluant la sécurité, l’efficacité et le profil pharmacocinétique d’ALTUVIIIO, à raison d’une dose prophylactique par semaine, chez des patients de moins de 12 ans atteints d’hémophilie A ayant déjà été traités, a atteint son critère d’évaluation primaire et aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté chez 74 enfants, dont plus de 50 ont été exposés au traitement pendant au moins 50 jours, soit pratiquement une année complète. La conclusion de l’étude XTEND-Kids représente la dernière étape nécessaire à la soumission d’une demande d’approbation réglementaire dans l’Union européenne.

Dr Karin Knobe, Ph.D.

Responsable, Aire thérapeutique, Maladies rares et Maladies hématologiques rares, Sanofi

« Chez Sanofi, nous ne renonçons jamais. Nous travaillons avec les patients, les soignants et les associations de patients pour comprendre les besoins des hémophiles et développer des technologies de tout premier ordre pour répondre à leurs besoins. Nous aspirons à donner à chaque enfant atteint d’hémophilie la possibilité de jouer sans crainte, de voyager sans avoir à se soumettre à un traitement contraignant et de réaliser ses rêves l’esprit libre. »

L’hémophilie A est une maladie rare qui dure toute la vie et se traduit par l'incapacité du sang à coaguler correctement, ce qui provoque des saignements excessifs et spontanés dans les articulations causant des lésions et douleurs chroniques et pouvant avoir d’importantes répercussions sur la qualité de vie. La gravité de l’hémophilie est fonction du niveau d’activité du facteur de coagulation dans le sang, avec une corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux d’activité du facteur.

ALUTVIIIO est le premier facteur VIII de remplacement à durée d’action élevée et soutenue de sa classe pharmacothérapeutique. Il a été approuvé en février 2023 par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la prophylaxie de routine et le traitement ponctuel pour contrôler les épisodes hémorragiques, ainsi que pour la prise en charge périopératoire (chirurgicale), chez l’adulte et l’enfant atteints d’hémophilie A. Il est le premier facteur VIII de remplacement bénéficiant de la désignation de médicament innovant (Breakthrough Therapy) de la FDA, qu’il a obtenue en mai 2022. LA FDA lui a également accordé une évaluation accélérée (Fast Track) en février 2021 et la désignation de médicament orphelin en 2017. La Commission européenne lui a accordé la désignation de médicament orphelin en juin 2019.

À propos de l’étude XTEND-Kids

L’étude XTEND-Kids (NCT04759131) était une étude interventionnelle en ouvert, non randomisée, de la sécurité, de l’efficacité et du profil pharmacocinétique d’une dose hebdomadaire d’ALTUVIIIO administrée à des patients de moins de 12 ans ayant déjà été traités pour leur hémophilie A sévère. Les patients ont reçu un traitement prophylactique hebdomadaire par ALTUVIIIO (50 UI/kg) pendant 52 semaines, ce qui d’obtenir des niveaux de facteur VIII élevés et soutenus pendant toute la semaine, avec un taux de saignements annualisé (TSA) médian de 0,00 (0,00, 1,02) et un TSA moyen estimé (IC à 95 %) de 0,89 (0,56 ; 1,42). Le critère d’évaluation primaire était le développement d’inhibiteurs (entre l’inclusion et la semaine 52). Aucun inhibiteur n’a été détecté au cours de cette étude.

À propos d’ ALTUVIIIO™

ALTUVIIIO [facteur antihémophilique (recombinant), protéine de fusion-ehtl Fc-VWF-XTEN] est le premier facteur VIII de remplacement de sa classe pharmaceutique. Il est conçu pour prolonger la protection contre les saignements à raison d’une dose prophylactique par semaine, chez l’adulte et l’enfant atteints d’hémophilie A. La demi-vie d’ALTUVIIIO est trois à quatre fois plus longue que celle des facteurs VIII de remplacement standards ou à demi-vie prolongée et permet d’obtenir une activité du facteur élevée et soutenue (supérieure à 40 %) pendant pratiquement toute la semaine et une activité de 15 % à la fin de l’intervalle entre les doses. Il s’agit du premier facteur VIII de remplacement ayant montré qu’il pouvait surmonter l’effet-plafond du facteur von Willebrand, qui limite la demi-vie des facteurs VIII de remplacement ancienne génération. ALTUVIIIO repose sur la technologie innovante de fusion avec un fragment Fc auquel un fragment du facteur von Willebrand et des séquences polypeptidiques XTEN^® ont été ajoutés de manière à prolonger sa présence dans la circulation sanguine. XTEN^® est une marque déposée d’Amunix Pharmaceuticals, Inc.

À propos des programmes cliniques XTEND

Le programme clinique XTEND se compose de deux essais de phase III pour le traitement de l’hémophilie A : XTEND-1 mené chez des patients de plus de 12 ans et XTEND-Kids mené chez des enfants de moins de 12 ans. Une étude d’extension (XTEND-ed) est également en cours.

L’étude XTEND-1 de phase III (NCT04161495) était une étude interventionnelle en ouvert, non randomisée, qui avait pour but d’évaluer la sécurité, l’efficacité et le profil pharmacocinétique d’ALTUVIIIO chez des personnes de plus de 12 ans (n=159) atteintes d’hémophilie A sévère, ayant déjà reçu un traitement par facteur VIII de remplacement. L’étude comportait deux groupes de traitement parallèles : un groupe de traitement prophylactique (groupe A, n=133) dans le cadre duquel les participants ayant déjà bénéficié d’une prophylaxie par facteur VIII ont commencé à recevoir une dose prophylactique hebdomadaire de 50 UI/kg d’ALTUVIIIO pendant 52 semaines et un groupe de traitement épisodique ou « à la demande » (groupe B, n=26), dans le cadre duquel les participants ont reçu une dose d’ALTUVIIIO de 50 UI/kg à la demande pendant 26 semaines, avant de passer à un traitement prophylactique hebdomadaire (50 UI/kg) pendant 26 autres semaines.

Le critère d’évaluation primaire était le taux de saignements annualisé (TSA) dans le Groupe A et le principal critère d’évaluation secondaire, la comparaison entre patients du TSA pendant le traitement prophylactique hebdomadaire par ALTUVIIIO, comparativement au TSA avec le traitement prophylactique antérieur, dans un sous-ensemble de participants du Groupe A ayant pris part à l’étude observationnelle (étude 242HA201/OBS16221).

L’étude XTEND-Kids (NCT04759131) était une étude interventionnelle en ouvert, non randomisée, de la sécurité, de l’efficacité et du profil pharmacocinétique d’une dose hebdomadaire d’ALTUVIIIO administrée à des enfants de moins de 12 ans présentant une hémophilie A sévère ayant déjà été traités. Les patients ont reçu une dose prophylactique hebdomadaire d’ALTUVIIIO (50 UI/kg) pendant 52 semaines. Le critère d’évaluation primaire était le développement d’inhibiteurs.

À propos de la collaboration entre Sanofi et Sobi

La collaboration entre Sobi et Sanofi porte sur le développement et la commercialisation d’Alprolix^® et d’Elocta^®/Eloctate^®. Les deux entreprises collaborent également au développement et à la commercialisation de l’efanesoctocog alpha ou ALTUVIIIO™ aux États-Unis. Sobi détient les droits sur le développement final et la commercialisation sur son territoire (principalement l’Europe, l’Afrique du Nord, la Russie et la plupart des pays du Moyen-Orient). Sanofi détient les droits sur le développement final et la commercialisation en Amérique du Nord et dans tous les autres pays ne faisant pas partie du territoire couvert par Sobi.

À propos de Sobi^®

Sobi est une entreprise biopharmaceutique internationale spécialisée dans le développement de traitements qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies rares et invalidantes. Sobi offre un accès durable à des médicaments innovants dans les domaines de l’hématologie, de l’immunologie et de la médecine de spécialités. L’entreprise emploie environ 1 600 collaborateurs en Europe, en Amérique du Nord, au Moyen-Orient, en Asie et en Australie. En 2022, Sobi a généré un chiffre d’affaires de 18,8 milliards de couronnes suédoises. Son action (STO :SOBI) est cotée au Nasdaq de Stockholm. Plus d’informations disponibles sur sobi.com, LinkedIn et YouTube.

À propos de Sanofi

Nous sommes une entreprise mondiale de santé, innovante et animée par une vocation : poursuivre les miracles de la science pour améliorer la vie des gens. Nos équipes, présentes dans une centaine de pays, s’emploient à transformer la pratique de la médecine pour rendre possible l'impossible. Nous apportons des solutions thérapeutiques qui peuvent changer la vie des patients et des vaccins qui protègent des millions de personnes dans le monde, guidés par l’ambition d’un développement durable et notre responsabilité sociétale.

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