Sanofi va présenter les résultats de phase III de l’avalglucosidase alpha chez des patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe
Sanofi va présenter les résultats de phase III de l’avalglucosidase alpha chez des patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe
- Session scientifique virtuelle le 16 juin 2020, 8 h 00 – 9 h 00 ET / 14 h 00 -15 h 00 CET
- L’avalglucosidase alpha reçoit la désignation de thérapie révolutionnaire par la FDA
PARIS – Le 8 juin 2020 – Sanofi annonce la tenue d’une session scientifique virtuelle pour présenter les données de l’essai de phase III COMET consacré à l’avalglucosidase alpha, son enzymothérapie substitutive expérimentale pour le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe.
Réservée aux professionnels de santé et à la presse médicale, cette session comprendra une présentation des données de l’essai par le docteur Jordi Diaz-Manera, Ph.D., Professeur, Maladies neuromusculaires, Médecine translationnelle et Génétique au Centre John Walton de recherche sur les dystrophies musculaires de l’Université de Newcastle (Royaume-Uni) et à l’Unité des maladies neuromusculaires du Département de neurologie de l’Hôpital de la Santa Creu à Barcelone, en Espagne.
Cette présentation sera suivie d’une séance de questions-réponses animée par le docteur Alaa Hamed, MPH, MBA, Responsable Monde, Affaires Médicales, Maladies rares de Sanofi. Le docteur Kristina An Haack, Responsable de projet global, Maladie de Pompe, Développement clinique, Maladies rares de Sanofi sera également présente pour répondre aux questions sur le plan de l’essai clinique et le programme de développement clinique.
Approuvée par les auteurs de l’essai COMET, cette session scientifique est organisée en raison du report du Congrès international sur les maladies neuromusculaires (ICNMD) prévu juillet 2020 causé par la pandémie de COVID-19, au cours duquel les données de l’essai de phase III COMET devaient être présentées. La participation à la session scientifique du 16 juin 2020 nécessite une pré-inscription. Pour s’inscrire, prière de cliquer .
La Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a accordé le statut de thérapie révolutionnaire à l’avalglucosidase alfa dans le traitement des patients atteints de la maladie de Pompe. La désignation de thérapie révolutionnaire permet d'accélérer le développement et l'examen de médicaments ciblant des affections graves ou potentiellement mortelles. Les médicaments répondant à cette désignation doivent présenter des preuves cliniques préliminaires d'une amélioration substantielle de leur principal critère d’évaluation clinique par rapport aux thérapies disponibles ou à un placebo lorsqu’il n'y a pas de thérapie alternative.
À propos de la maladie de Pompe
La maladie de Pompe est causée par l’absence ou le fonctionnement anormal de l'enzyme lysosomale alpha-glucosidase acide (GAA), entraînant l’accumulation de glycogène dans les muscles, en particulier les muscles proximaux et ceux du diaphragme, et pouvant provoquer des dommages musculaires progressifs et irréversibles. Cette maladie rare affecte environ 50 000 personnes dans le monde selon les estimations et peut se manifester à tout âge, pendant l’enfance comme à l’âge adulte.
La maladie de Pompe est le plus souvent distinguée selon sa forme – tardive ou infantile. La forme tardive peut se manifester à tout moment entre l’âge d’un an à l’âge adulte. Ses principaux symptômes sont une atteinte respiratoire et des faiblesses musculaires qui entraînent des troubles de la mobilité. Les patients ont souvent besoin d’un fauteuil roulant pour se déplacer et d’une assistance respiratoire mécanique. L’insuffisance respiratoire est la cause la plus fréquente de décès chez les patients atteints de cette maladie. Lorsque les symptômes de la maladie de Pompe se manifestent avant l’âge d’un an, avec atteinte cardiaque et faiblesse des muscles du squelette, il s’agit de la forme dite infantile.
À propos de l’avalglucosidase alpha
Le but de l’enzymothérapie substitutive, dans la maladie de Pompe, est de pallier l’absence ou de compenser l’insuffisance de l’enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) dans le lysosome des cellules musculaires, de manière à empêcher l’accumulation de glycogène dans les muscles. L’avalglucosidase alpha est une enzymothérapie substitutive pour la maladie de Pompe conçue pour remplacer l’enzyme alpha-glucosidase acide altérée dans les cellules des muscles, en particulier des muscles du squelette, par une enzyme de substitution. Avec environ 15 moles de mannose-6-phosphate (M6P) par mole de GAA, l’avalglucosidase alpha a pour but d’améliorer la capture de l’enzyme par les cellules et l’élimination du glycogène dans les tissus ciblesi.
La FDA a accordé un examen accéléré à l’avalglucosidase alpha dans le traitement de la maladie de Pompe. Ni la FDA des États-Unis, ni aucun autre organisme de réglementation n’ont encore approuvé l’avalglucosidase alpha dans cette indication expérimentale.
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i Zhou Q. Bioconjug Chem. 2011 Apr 20;22(4):741-51
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