Inscription sur la liste des médicaments remboursables aux assurés sociaux de Bylvay® (odevixibat) pour les patients atteints de PFIC 1 & 2 (à l’exception du sous- type BSEP3 de la PFIC 2) chez les patients âgés de 6 mois et plus
BOSTON, 30 nov. 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq : ALBO), une société spécialisée dans les maladies rares qui développe de nouveaux modulateurs d'acides biliaires pour traiter les maladies du foie chez les enfants et les adultes, a annoncé aujourd'hui que les autorités avaient approuvé l'accès remboursé à Bylvay (odevixibat) en France suite à une évaluation clinique favorable de la Haute Autorité de Santé (HAS) pour le traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) de types 1 et 2 (hors sous-type BSEP3) chez les patients âgés de 6 mois et plus. Bylvay est un puissant inhibiteur réversible et sélectif du transport des acides biliaires iléaux, oral, administré une fois par jour. Bylvay a une exposition systémique minimale et agit localement dans l'intestin grêle comme traitement de la PFIC, une maladie rare qui affecte les jeunes enfants. La commission de la transparence de la HAS a attribué à Bylvay un SMR (Service Médical Rendu) Important et un ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu) Modéré.
« Un traitement non chirurgical peut soulager les enfants souffrant d'un prurit sévère perturbant les activités quotidiennes de base, notamment le sommeil, et responsable d'une mauvaise attention à l'école et d'une diminution de la qualité de vie. Disposer de Bylvay comme traitement médical pourrait améliorer considérablement la façon dont nous traitons nos patients et pourrait potentiellement modifier la progression de la maladie chez certains patients », a déclaré le professeur Emmanuel Gonzales, Médecin responsable du Centre de Référence AVB-CG de l’Hôpital Bicêtre (AP-HP) (centre coordonnateur).
Les patients atteints de PFIC ont un débit biliaire altéré ou une cholestase, et l'accumulation de bile qui en résulte dans les cellules hépatiques provoque une maladie hépatique potentiellement mortelle et des symptômes tels que des démangeaisons intenses, un sommeil de mauvaise qualité, un retard de croissance et une qualité de vie diminuée. Les effets néfastes de la maladie s'étendent au-delà des personnes atteintes de PFIC et impactent ceux qui prennent soin des malades, comme le montre l'étude internationale PICTURE datant de 2022, qui a révélé que cette maladie affecte négativement la qualité de vie, les relations et les perspectives professionnelles des parents soignants.
« Nous sommes très enthousiastes à l'idée de continuer à investir en France et à sensibiliser aux maladies cholestatiques pédiatriques. Nous nous engageons auprès des patients et des familles impactés par le fardeau de ces maladies dévastatrices en France et dans le monde », a déclaré Steve Arnold, président Global Markets chez Albireo.
Cette disponibilité marque le sixième accès au marché pour Bylvay en Europe, après des lancements en Allemagne, au Royaume-Uni (NICE et SMC), en Italie et en Belgique.
Des études sont en cours et devraient être présentées en 2024 concernant une nouvelle indication pour le Syndrome d’Alagille.
Etude PEDFIC 1
La décision des autorités est basée sur les données de l’essais mondial de Phase III PEDFIC 1 en PFIC. Dans PEDFIC 1, une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, Bylvay a satisfait à son paramètre principal à savoir la proportion de patients présentant une réduction d’au moins 70 % des taux sériques d’acides biliaires à jeun ou ayant atteint un taux ≤ 70 μmol/l. Les effets indésirables les plus courants de Bylvay étaient la diarrhée, des anomalies des tests hépatiques, des vomissements, des douleurs abdominales et une carence en vitamines liposolubles.
Informations importantes sur l'innocuité
- Les effets indésirables les plus courants de Bylvay sont la diarrhée, des anomalies des tests hépatiques, des vomissements, des douleurs abdominales et une carence en vitamines liposolubles.
- Anomalies des tests hépatiques : les patients doivent faire l'objet de tests hépatiques de référence et d'un suivi pendant le traitement. Une réduction des doses ou une interruption du traitement peut être requise en cas d'anomalies. Pour les anomalies persistantes ou récurrentes des tests hépatiques, envisager d'abandonner le traitement.
- Diarrhée : traiter la déshydratation. L'interruption ou l'abandon du traitement peut être requis en cas de diarrhée persistante.
- Carence en vitamines liposolubles (VLS) : le patient doit faire l'objet de tests de mesure des niveaux de vitamines de référence et d'un suivi pendant le traitement. Utiliser des suppléments si une carence est observée. Si la carence en VLS persiste ou s'aggrave malgré la supplémentation de VLS, arrêter le traitement.
À propos de Bylvay (odevixibat)
La Commission européenne (CE) et l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) ont accordé l'autorisation de mise sur le marché de Bylvay pour le traitement de la PFIC chez les patients âgés de 6 mois ou plus.
Aux États-Unis et en Europe, Bylvay possède un statut de médicament orphelin pour ses indications approuvées pour le traitement de la CIFP, et des désignations de médicament orphelin pour le traitement du SALG, de l'atrésie biliaire et de la cholangite biliaire primitive. Bylvay est également en cours d'évaluation dans le cadre de l'essai ouvert PEDFIC 2 chez les patients atteints de PFIC et dans l'étude BOLD de Phase III chez les patients atteints d'atrésie des voies biliaires et dans l'essai ouvert ASSERT pour le syndrome d’Alagille.
À propos d'Albireo
Albireo Pharma est une société spécialisée dans les maladies rares qui se concentre sur le développement de nouveaux modulateurs d'acides biliaires pour le traitement des maladies hépatiques pédiatriques et adultes. Le produit phare d'Albireo, Bylvay, a été approuvé par la FDA aux États-Unis en tant que premier médicament pour le traitement du prurit dans tous les types de cholestase intrahépatique familiale progressive. Il est également en cours de développement pour traiter d'autres maladies du foie cholestatiques pédiatriques rares avec : un essai de Phase III terminé sur le syndrome d'Alagille (SALG), une étude Phase III, en cours, sur l'atrésie des voies biliaires, ainsi que des études de prolongation ouvertes sur la PFIC et le SALG. La société a également achevé un essai clinique de Phase I sur A3907 concernant le développement des maladies du foie cholestatiques chez l'adulte, avec des études précliniques réglementaires visant à faire progresser A2342 pour les maladies hépatiques virales et cholestatiques. Albireo a été créé en 2008, son siège social est à Boston, dans le Massachusetts, avec sa principale filiale opérationnelle à Göteborg, en Suède. Pour tout complément d'information sur Albireo, veuillez consulter le site .
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Albireo utilise souvent des termes tels que « anticiper », « croire », « prévoir », « s'attendre à », « projeter », « futur », « avoir l'intention », « pourrait », « devrait », « estimer », « prédire », « potentiel », « planifier », « continuer », « directives » ou la forme négative de ces termes ou d'autres expressions similaires pour identifier les énoncés prospectifs. 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Ces risques et incertitudes, ainsi que d'autres, auxquels Albireo est confrontée sont décrits plus en détail sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le dernier Rapport annuel d'Albireo sur formulaire 10-K ou dans les documents ultérieurs que la société dépose auprès de la Securities and Exchange Commission. En raison des risques et incertitudes auxquels Albireo est confrontée, les résultats ou événements indiqués par tout énoncé prospectif peuvent ne pas se produire. Albireo invite les lecteurs à ne pas se fier indûment aux déclarations de nature prospective. En outre, tout énoncé prospectif contenu dans le présent communiqué de presse ne représente les opinions d'Albireo qu'à la date du présent communiqué de presse et ne doit pas être considéré comme représentant ses opinions à une date ultérieure. Albireo décline toute obligation de mettre à jour tout énoncé prospectif, sauf si la loi en vigueur l'exige.
