Catalent und BrainStorm Cell Therapeutics geben Partnerschaft zur Herstellung von NurOwn®, einer auf mesenchymalen Stammzellen beruhenden Therapie, bekannt

SOMERSET, N.J. und NEW YORK, Oct. 23, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Catalent (NYSE: CTLT), der weltweit führende Anbieter von modernen Verabreichungstechnologien, Entwicklungs- und Fertigungslösungen für Arzneimittel, Biologika, Zell- und Gentherapien sowie Produkte im Bereich Verbrauchergesundheit, und BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), ein führender Entwickler von zellulären Therapien für die Behandlung neurodegenerativer Erkrankungen, gaben heute den Abschluss einer Vereinbarung zur Produktion von NurOwn^® bekannt. Die autologe zelluläre Therapie von BrainStorm wird zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS), auch als Lou-Gehrig-Syndrom oder Motoneuronerkrankung bezeichnet, erforscht.

NurOwn induziert mesenchymale Stammzellen (MSC), um hohe Mengen an neurotrophen Faktoren (NTF) freizusetzen, die bekanntermaßen das Überleben von Neuronen und die Neuroprotektion begünstigen. Die Therapie erhielt von der US-Zulassungsbehörde FDA den Fast-Track-Status (beschleunigte Zulassung) für die Behandlung von ALS. Außerdem wurde ihr von der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur der Orphan-Drug-Status für die Behandlung von ALS zuerkannt. BrainStorm führt derzeit in den USA eine 200 Patienten umfassende doppelblinde, placebokontrollierte NurOwn-Studie der Phase-III mit wiederholter Dosierung durch.

Im Rahmen der getroffenen Vereinbarung wird Catalent die Überführung des Herstellungsprozesses in seine ca. 3000 qm große neue Fertigungsanlage für Zelltherapien in Houston, Texas, vornehmen und die künftige klinische Versorgung mit NurOwn gemäß den cGMP-Regeln sicherstellen. Nach Abschluss der klinischen Studien und in Erwartung einer möglichen Zulassung von NurOwn streben die Unternehmen die Erweiterung ihrer Partnerschaft auf eine kommerzielle Herstellung in der Anlage in Houston an.

„Wir sind stolz darauf, mit Catalent einen Partner an unserer Seite zu haben, dessen Exzellenz bei der Herstellung von Therapien höchster Qualität die kommerzielle Herstellung von NurOwn unterstützen wird“, so Chaim Lebovits, Chief Executive Officer bei BrainStorm Cell Therapeutics. „Wir wissen, dass ALS-Patienten dringend eine neue Behandlungsoption benötigen. Wenn NurOwn sich in den laufenden klinischen Studien als erfolgreiche Therapie erweist, wird diese Vereinbarung wesentlich dazu beitragen, den Patienten einen schnellen Zugang zu ermöglichen.“

Manja Boerman, Ph.D., President, Catalent Cell & Gene Therapy, kommentierte: „Dank unserer Erfahrung in der Entwicklung von Zelltherapien und der Fertigungsmöglichkeiten, die unsere neu errichtete, hochmoderne Anlage in Houston bietet, sind wir gut aufgestellt, um BrainStorm bei seinem führenden therapeutischen Kandidaten für die Behandlung von ALS optimal zu unterstützen. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit BrainStorm und die Bereitstellung unseres Know-hows in der Stammzellenherstellung, um die Produktion und den Weg des Produkts bis zur Markteinführung zu optimieren.“

Über Catalent Cell & Gene Therapy

Catalent Cell & Gene Therapy verfügt über umfassende Erfahrung im Scale-up und in der Produktion viraler Vektoren und ist ein Full-Service-Partner für Adeno-assoziierte virale Vektoren (AAV) und lentivirale Vektoren sowie für CAR-T-Immuntherapien. Mit der Übernahme von MaSTherCell baute Catalent seine Expertise im Bereich der Entwicklung und Herstellung autologer und allogener Zelltherapeutika aus, um sich als führender Technologie-, Entwicklungs- und Produktionspartner für Innovatoren auf dem gesamten Gebiet der modernen Biotherapeutika zu positionieren. Catalent verfügt über ein globales Netzwerk an großflächigen Anlagen für die Produktion von Zell- und Gentherapien für die klinische und kommerzielle Nutzung sowie über Abfüll- und Verpackungskapazitäten in den USA und in Europa. Catalent Cell & Gene Therapy hat in mehr als 70 klinischen und kommerziellen Programmen mit führenden Unternehmen der Branche als erfahrener Partner zusammengearbeitet.

Über Catalent

Catalent ist der weltweit führende Anbieter von modernen Verabreichungstechnologien, Entwicklungs- und Fertigungslösungen für Arzneimittel, Biologika, Zell- und Gentherapien sowie Produkte im Bereich Verbrauchergesundheit. Mit mehr als 85 Jahren Erfahrung in der Branche verfügt Catalent über eine ausgewiesene Fachkompetenz, um mehr Verbraucherprodukte schneller auf den Markt zu bringen, die Produktleistung zu verbessern und eine zuverlässige globale Versorgung mit klinischen und kommerziellen Produkten sicherzustellen. Catalent beschäftigt rund 14.000 Mitarbeiter, darunter etwa 2.400 Wissenschaftler und Techniker, in mehr als 45 Einrichtungen. Im Geschäftsjahr 2020 erwirtschaftete das Unternehmen einen Jahresumsatz von über drei Milliarden US-Dollar. Der Hauptsitz von Catalent befindet sich in Somerset, New Jersey, USA. Weitere Informationen finden Sie unter 

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NurOwn^® (autologe MSC-NTF)-Zellen sind ein vielversprechender Therapieansatz in der klinischen Entwicklung. Sie zielen auf Signalwege ab, die bei neurodegenerativen Erkrankungen von entscheidender Bedeutung sind. MSC-NTF-Zellen werden aus autologen, mesenchymalen Stammzellen (MSC) hergestellt, die aus dem Knochenmark stammen und ex vivo erweitert und differenziert wurden. Die Umwandlung der MSCs in MSC-NTF-Zellen erfolgt durch Züchtung mit patentierten Verfahren, die zum Ziel haben, dass die Zellen hohe Mengen an neurotrophen Faktoren freisetzen. Autologe MSC-NTF-Zellen können effektiv mehrere neurotrophe Faktoren und immunmodulierende Zytokine direkt an der geschädigten Region abgeben, um eine gewünschte biologische Wirkung auszulösen und letztlich das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen oder die Erkrankung zu stabilisieren. BrainStorm hat eine Phase-III-Zulassungsstudie mit autologen MSC-NTF-Zellen zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) vollständig rekrutiert. BrainStorm hat auch die Genehmigung der US-Zulassungsbehörde FDA für die Durchführung einer offenen multizentrischen Studie der Phase II für die Behandlung progredienter MS erhalten. Die Rekrutierung für die Studie begann im März 2019.

BrainStorm Cell Therapeutics Inc. ist ein führender Entwickler innovativer autologer adulter Stammzelltherapeutika für die Behandlung lähmender neurodegenerativer Erkrankungen. Das Unternehmen hält die Rechte für die klinische Entwicklung und Vermarktung der NurOwn^®-Technologieplattform zur Herstellung autologer MSC-NTF-Zellen durch eine exklusive weltweite Lizenzvereinbarung. Den autologen MSC-NTF-Zellen wurde von der US-Zulassungsbehörde FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) der Orphan-Drug-Status für die Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) zuerkannt. BrainStorm hat eine Phase-III-Zulassungsstudie für die Behandlung von ALS (NCT03280056) vollständig rekrutiert. In dieser Studie wird die wiederholte Verabreichung autologer MSC-NTF-Zellen an sechs US-Prüfzentren mit finanzieller Unterstützung des California Institute for Regenerative Medicine (CIRM CLIN2-0989) untersucht. Die Zulassungsstudie wird zur Unterstützung des Antrags auf Zulassung autologer MSC-NTF-Zellen bei ALS durch die FDA durchgeführt. BrainStorm erhielt vor kurzem auch die Genehmigung der US-Zulassungsbehörde FDA für die Durchführung einer offenen multizentrischen Studie der Phase II für die Behandlung progredienter Multipler Sklerose (MS). Die Rekrutierung für die Phase-II-Studie mit autologen MSC-NTF-Zellen für die Behandlung von Patienten mit progredienter MS (NCT03799718) wurde im August 2020 abgeschlossen. Weitere Informationen finden Sie auf der Website des Unternehmens unter .

„Safe Harbor“-Erklärung 

Aussagen in dieser Pressemitteilung, die sich nicht auf historische Daten und Informationen beziehen, einschließlich Aussagen über die Rekrutierung und Daten zu künftigen Studien sind „zukunftsgerichtete Aussagen“. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse von BrainStorm Cell Therapeutics Inc. deutlich von den in zukunftsgerichteten Aussagen gemachten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Begriffe und Formulierungen wie „kann“, „sollte“, „würde“, „könnte", „wird“, „erwartet“, „wahrscheinlich“, „glaubt“, „plant“, „schätzt“, „prognostiziert“, „potenziell“ und ähnliche Begriffe und Formulierungen sollen auf solche zukunftsgerichteten Aussagen hinweisen. Zu den potenziellen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderem folgende: das Erfordernis von BrainStorm, zusätzliches Kapital zu beschaffen, die Fähigkeit von BrainStorm, seinen Geschäftsbetrieb fortzusetzen, die behördliche Zulassung von NurOwn®, dem Behandlungskandidaten von BrainStorm, der Erfolg der Produktentwicklungs- und Forschungsprogramme von BrainStorm, aufsichtsrechtliche und Personalfragen, die Entwicklung eines globalen Marktes für unsere Dienstleistungen, die Fähigkeit, Forschungseinrichtungen zur Durchführung unserer klinischen Studien zu sichern und aufrechtzuerhalten, die Fähigkeit, signifikante Umsätze zu erwirtschaften, die Fähigkeit des Behandlungskandidaten NurOwn® von BrainStorm, eine breite Akzeptanz als Behandlungsoption für ALS oder andere neurodegenerative Erkrankungen zu erreichen, die Fähigkeit von BrainStorm, den NurOwn®-Behandlungskandidaten herzustellen und zu vermarkten, die Erlangung von Patenten, die sinnvollen Schutz bieten, Wettbewerb und Marktentwicklungen, die Fähigkeit von BrainStorm, unser geistiges Eigentum vor Verletzungen durch Dritte zu schützen, Reformen der Gesundheitsgesetze, die Nachfrage nach unseren Dienstleistungen, Wechselkurse, Produkthaftungsansprüche und Rechtsstreitigkeiten sowie andere Faktoren, die im Jahresbericht (auf Formular 10-K) und in den vierteljährlichen Berichten (Formular 10-Q) von BrainStorm aufgeführt sind und unter  verfügbar sind. Diese Faktoren sollten sorgfältig berücksichtigt werden, und die Leser sollten sich nicht übermäßig auf die zukunftsgerichteten Aussagen von BrainStorm verlassen. Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den Einschätzungen, Erwartungen und Meinungen des Managements zum Zeitpunkt der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung. Wir übernehmen keine Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um die tatsächlichen Ergebnisse oder Annahmen widerzuspiegeln, falls sich die Umstände oder Einschätzungen, Erwartungen oder Meinungen des Managements ändern sollten, es sei denn, dies ist durch geltende Gesetze vorgeschrieben. Obwohl wir der Meinung sind, dass die Erwartungen, die sich in solchen zukunftsgerichteten Aussagen widerspiegeln, auf vernünftigen Annahmen beruhen, können wir nicht für zukünftige Ergebnisse, Aktivitäten, Leistungen oder Erfolge garantieren.

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