e-therapeutics sécurise le développement clinique de son candidat GalOmic ETX-312 grâce à des données non cliniques positives
ETX-312 bien toléré à des doses élevées lors d’études de toxicologie conformes aux normes BPL
Fabrication du lot destiné à l’essai clinique achevée avec succès conformément aux normes BPF
Soumission de la demande d’autorisation d’essai clinique en bonne voie pour le quatrième trimestre 2025
LONDRES, 11 juill. 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- e-therapeutics plc, une entreprise qui allie la puissance informatique aux données biologiques en vue de mettre au point de nouveaux médicaments ARNi, a annoncé aujourd’hui une avancée majeure concernant son principal candidat, ETX-312, une thérapie GalOmic à base de siRNA destinée au traitement de la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH). L’entreprise a réussi à sécuriser la transition vers l’entrée en clinique d’ETX-312 et reste en bonne voie pour la soumission d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) au quatrième trimestre 2025.
ETX-312 a été administré de manière répétée à des doses largement supérieures à celles prévues pour l’exposition clinique, dans le cadre d’études toxicologiques et toxicocinétiques conformes aux normes BPL. Le candidat a été bien toléré à tous les niveaux de dose, sans toxicité ni effet indésirable observé. Ces résultats non cliniques soutiennent l’existence d’une large fenêtre thérapeutique pour ETX-312 et renforcent la confiance dans le programme ainsi que dans la plateforme GalOmic, à mesure que l’on progresse vers les premiers essais chez l’humain.
Parallèlement, e-therapeutics a achevé avec succès la fabrication conformément aux normes BPF du lot clinique d’ETX-312, renforçant ainsi sa capacité opérationnelle à passer à la phase de première administration chez l’homme. Des échanges constructifs avec les autorités réglementaires sont venus appuyer la stratégie et les plans cliniques de l’entreprise.
« Les résultats récents et les avancées concernant ETX-312 représentent une étape clé vers le développement clinique de notre première thérapie GalOmic, conçue pour inhiber une nouvelle cible identifiée en interne », a déclaré Ali Mortazavi, PDG d’e-therapeutics. « Le profil de tolérance d’ETX-312 constitue un élément clé dans la réduction des risques pour notre programme, appuyant la soumission de la demande d’autorisation d’essai clinique au quatrième trimestre 2025. « Nous sommes impatients de faire progresser ETX-312 vers les premiers essais chez l’humain dans les mois à venir et de poursuivre notre exécution efficace afin d’offrir une option thérapeutique différenciée aux patients atteints de MASH. »
À propos d’ETX-312
ETX-312 est un candidat thérapeutique GalOmic à base de petits ARN interférents conjugué au GalNAc (GalNAc-siRNA), en développement comme traitement sûr et efficace de la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH), avec un potentiel de schéma posologique sous-cutané trimestriel. Lors d’études précliniques utilisant le modèle murin obèse induit par un régime NASH Gubra-Amylin (GAN-DIO), l’administration d’ETX-312 a entraîné une réduction spectaculaire du score d’activité NAFLD (NAS), une diminution de l’inflammation hépatique et un ralentissement de la progression de la fibrose, tant en monothérapie qu’en combinaison synergique avec des thérapies approuvées et émergentes. ETX-312 est actuellement au stade des études préparatoires à une demande d’autorisation de mise sur le marché (IND), avec une soumission réglementaire prévue d’ici la fin 2025.
À propos d’e-therapeutics plc
e-therapeutics plc, ou « ETX », assure la combinaison inédite de la puissance informatique à l’ARNi pour mettre au point des médicaments et développer des traitements qui transforment la vie des patients. Sa plateforme propriétaire de chimie ARNi, GalOmic, permet la génération de traitements reposant sur de petits ARN interférents spécifiques, puissants et durables, assurant une inhibition efficace de nouvelles cibles génétiques dans les hépatocytes. Grâce à la plateforme informatique de pointe HepNet, ETX peut élaborer plus rapidement des médicaments plus efficaces, ouvrir de nouvelles perspectives et renforcer l’automatisation à toutes les étapes du développement pharmaceutique. HepNet intègre une riche base de connaissances spécifique aux hépatocytes et une série d’approches avancées basées sur l’IA permettant l’identification de nouvelles cibles génétiques, l’évaluation rapide des associations cible-indication et la conception prédictive de petits ARN interférents in silico. L'entreprise est forte d’une expérience spécialisée et d’une solide position dans l’application de l’informatique à la biologie. Ses approches informatiques ont été largement validées grâce à la génération de données issues des programmes de développement et par le biais de collaborations réussies en matière de découverte de médicaments avec des entreprises biopharmaceutiques comme Novo Nordisk, Galapagos NV ou iTeos Therapeutics.
En tirant parti des capacités combinées de HepNet et de GalOmic, ETX développe un portefeuille thérapeutique de candidats ARNi hautement différenciés dans divers domaines thérapeutiques à fort besoin médical non satisfait. L'entreprise a produit des données positives de preuve de concept sur des actifs précliniques dans la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (MASH, de l’anglais Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis), la dégénérescence maculaire liée à l’âge sèche (DMLA sèche), l’hémophilie, l’insuffisance cardiaque et les maladies cardiométaboliques, renforçant ainsi la validation de son approche de recherche et développement optimisée par l’informatique. ETX fait actuellement progresser ses thérapies GalOmic vers le stade clinique à l’appui de ses actifs les plus avancés, à savoir l’ETX-312 pour la MASH, l’ETX-148 pour les troubles hémorragiques et l’ETX-407 pour la DMLA sèche, pour l’heure à l’étape des études préparatoires à la soumission d’une demande d’autorisation d’essai clinique.
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