Merus annonce la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le zénocutuzumab destiné au traitement du cancer du pancréas

UTRECHT, Pays-Bas et CAMBRIDGE, Massachusetts, 28 juill. 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq : MRUS), une société d'oncologie de stade clinique qui développe des anticorps multispécifiques pleine longueur (Biclonics® et Triclonics™) pour le traitement du cancer, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation de médicament orphelin au zénocutuzumab (Zeno) pour le traitement des patients atteints d'un cancer du pancréas.

Zeno est un anticorps bispécifique de premier ordre qui se lie de manière puissante aux récepteurs HER2 et HER3, pour bloquer fortement l'interaction de l'HER3 avec son ligand, la neuréguline 1 (NRG1).  Zeno a démontré des réponses cliniques précoces prometteuses chez des patients atteints d'un cancer du pancréas précédemment traités abritant des fusions du gène NRG1, telles que présentées lors de la conférence internationale AACR/NCI/EORTC sur les cibles moléculaires et les thérapies anticancéreuses en octobre 2019. La fusion du gène NRG1 est un facteur rare et puissant de la croissance des cellules cancéreuses que l'on retrouve dans les cancers pancréatiques, pulmonaires, et d'autres tumeurs solides. Zeno est actuellement en cours d'évaluation dans le cadre d'un essai clinique mondial de phase 1/2 appelé .

« L'obtention de la désignation de médicament orphelin pour Zeno est une nouvelle étape majeure de notre programme principal. Il valide le besoin important non satisfait des patients atteints du cancer du pancréas », a déclaré Bill Lundberg, M.D., président-directeur général et directeur financier principal de Merus. « Nous sommes ravis des progrès que nous réalisons dans notre essai clinique mondial en cours, et sommes convaincus que Zeno a le potentiel de jouer un rôle important dans le passage du paradigme de traitement des cancers avec fusion du gène NRG1 de la chimiothérapie conventionnelle à une approche thérapeutique personnalisée. » 

La FDA accorde la désignation de médicament orphelin à des médicaments destinés au traitement de maladies rares qui affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin peut fournir à Merus certains avantages, tels que des subventions pour financer les coûts des essais cliniques, des avantages fiscaux et l'éligibilité à l'exclusivité commerciale pendant sept ans.  

Selon la base de données NCI SEER, environ 57 000 patients se voient diagnostiquer chaque année aux États-Unis un cancer du pancréas. L'adénocarcinome canalaire pancréatique (PDAC), le sous-type le plus courant du cancer du pancréas, est l'une des tumeurs solides les plus agressives et la quatrième cause principale de décès liés au cancer.   

À propos de l'essai clinique eNRGy

Merus recrute actuellement des patients pour l'essai eNRGy de phase 1/2 afin d'évaluer l'innocuité et l'activité antitumorale de la monothérapie Zeno dans les cancers NRG1+. L'essai eNRGy comprend trois cohortes : cancer NRG1+ du pancréas, cancer NRG1+ du poumon non à petites cellules et autres tumeurs solides NRG1+. Plus de détails, y compris les sites d'essai actuels, sont disponibles à l'adresse et sur le site Web de Merus à l'adresse  ou en composant le 1-833-NRG-1234.

À propos des fusions du gène NRG1

Le gène NRG1 code la neuréguline 1 (également connue sous le nom d'héréguline), le ligand de HER3. Les fusions entre le gène NRG1 et les gènes partenaires sont de rares événements génétiques survenant chez les patients atteints de certaines tumeurs pulmonaires, pancréatiques et autres tumeurs solides, associés à l'activation de la signalisation HER2/HER3 et à la croissance des cellules cancéreuses. D'après les estimations, les fusions du gène NRG1 se produisent à un taux d'environ 0,5 à 1,5 % en cas de PDAC, sur la base des données limitées publiées.

À propos de Zeno

Zeno est un Biclonics® amélioré par cytotoxicité à médiation cellulaire dépendant des anticorps (ADCC - antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity) qui utilise le mécanisme Merus Dock & Block® pour inhiber la voie de signalisation tumorale à la neuréguline/HER3 dans les tumeurs solides. Grâce à son mécanisme unique de liaison aux récepteurs HER2 et de blocage puissant de l'interaction des protéines de fusion NRG1 avec les récepteurs HER3, Zeno a le potentiel d'être particulièrement efficace contre les cancers NRG1+. Dans les études précliniques, Zeno inhibe également de manière puissante la formation d'hétérodimères HER2/HER3 et la croissance tumorale dans les modèles hébergeant des fusions du gène NRG1.

Pour en savoir plus sur Zeno Dock & Block®, veuillez consulter .

À propos de Merus

 est une entreprise d'oncologie de stade clinique qui développe des traitements innovants à base d'anticorps bispécifiques et trispécifiques humains pleine longueur, appelés Multiclonics®. Les Multiclonics® sont fabriqués selon les procédés standard de l'industrie. Des études précliniques et cliniques ont montré que les Biclonics® possèdent plusieurs caractéristiques identiques à celles des anticorps monoclonaux humains conventionnels, notamment une longue demi-vie et une faible immunogénicité. Pour tout complément d'information, veuillez consulter les sites Internet de Merus : et .

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform (Réforme sur la résolution des litiges portant sur des titres privés) de 1995. Tous les énoncés contenus dans le présent communiqué de presse qui ne se rapportent pas à des faits historiques doivent être considérés comme des énoncés prospectifs, y compris, sans s'y limiter, le potentiel de Zeno à jouer un rôle important dans le passage du paradigme de traitement des cancers avec fusion du gène NRG1 de la chimiothérapie conventionnelle à une approche thérapeutique personnalisée ; les progrès de l'essai eNRGy ; et les avantages potentiels de la désignation de médicament orphelin de Zeno, comme les subventions pour financer les coûts des essais cliniques, les avantages fiscaux et l'éligibilité à l'exclusivité commerciale pendant sept ans. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de la direction. Ces énoncés ne sont ni des promesses ni des garanties, mais impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d'autres facteurs importants qui peuvent faire en sorte que nos résultats, performances ou réalisations réels soient sensiblement différents de tous les résultats, performances ou réalisations futurs exprimés ou sous-entendus par les énoncés prospectifs, y compris, mais sans s'y limiter, ce qui suit : notre besoin de financement supplémentaire, qui peut être indisponible et qui peut nous obliger à restreindre nos opérations ou nous obliger à renoncer aux droits sur nos technologies ou Biclonics® et Triclonics™ et les candidats anticorps multispécifiques ; les retards potentiels dans l'approbation réglementaire, qui pourraient affecter notre capacité à commercialiser nos produits candidats et affecter notre capacité à générer des revenus ; le processus long et coûteux de développement de médicaments cliniques, dont l'issue est incertaine ; le caractère imprévisible de nos efforts de développement à un stade précoce pour les médicaments commercialisables ; les retards potentiels dans l'inscription des patients, qui pourraient affecter la réception des approbations réglementaires nécessaires ; notre dépendance à l'égard de tiers pour mener nos essais cliniques et la possibilité que ces tiers ne fonctionnent pas de manière satisfaisante, les effets de la pandémie de COVID-19 ; nous pouvons ne pas identifier de candidats Biclonics® ou d'anticorps bispécifiques appropriés dans le cadre de nos collaborations ou nos collaborateurs peuvent ne pas fonctionner correctement dans le cadre de nos collaboration ; notre dépendance à l'égard de tiers pour fabriquer nos produits candidats, ce qui peut retarder, empêcher ou entraver nos efforts de développement et de commercialisation ; la protection de notre technologie exclusive ; nos brevets peuvent être jugés invalides, inapplicables, contournés par les concurrents et nos demandes de brevets peuvent être jugées non conformes aux règles et réglementations régissant les brevets ; nous pouvons ne pas prévaloir dans des poursuites potentielles pour violation de la propriété intellectuelle de tiers et nos marques déposées ou non enregistrées ou nos noms commerciaux peuvent être contestés, violés, contournés ou déclarés génériques ou déterminés comme portant atteinte à d'autres marques.

Ces facteurs et d'autres facteurs importants examinés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans notre rapport trimestriel sur formulaire 20-Q pour la période trimestrielle close le 31 mars 2020 et déposé auprès de la Securities and Exchange Commission, ou SEC, le 11 mai 2020, et nos autres rapports déposés auprès de la SEC, pourraient entraîner des résultats réels différant sensiblement de ceux indiqués dans les énoncés prospectifs du présent communiqué de presse. Ces énoncés prospectifs représentent les estimations de la direction à la date du présent communiqué de presse. Bien que nous puissions choisir de mettre à jour ultérieurement lesdits énoncés prospectifs à un moment donné, nous déclinons toute obligation de le faire, même si des événements ultérieurs font changer nos opinions, sauf si la législation en vigueur l'exige. Ces énoncés prospectifs ne doivent pas être considérés comme représentant nos points de vue à une date ultérieure à celle du présent communiqué de presse.