Santé Canada étend l’approbation d’Evkeeza® (évinacumab) chez les enfants âgés d’à peine 6 mois atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo)
Premier et seul médicament approuvé par Santé Canada chez les patients âgés d’à peine 6 mois atteints d’HFHo, une forme héréditaire très rare d’hypercholestérolémie
TORONTO, 14 juill. 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : RARE), une société biopharmaceutique spécialisée dans la mise au point et la commercialisation de nouveaux traitements contre des maladies génétiques rares et très rares, a annoncé aujourd’hui que Santé Canada a prolongé l’approbation d’Evkeeza® (évinacumab) comme complément d’un régime alimentaire et d’autres traitements réduisant le taux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (C-LDL) pour traiter les enfants âgés de 6 mois et plus atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo). Evkeeza, un inhibiteur de la protéine de type angiopoïétine 3 (ANGPTL3), a initialement reçu l’approbation de Santé Canada en septembre 2023 comme complément d’un régime alimentaire et d’autres traitements réduisant le taux de C-LDL pour le traitement des patients adultes et des enfants âgés de 5 ans et plus atteints d’HFHo, une maladie associée à des taux dangereusement élevés de C-LDL.
« Un dépistage précoce et l’instauration rapide d’un traitement efficace sont essentiels pour prévenir les conséquences dévastatrices d’un taux de cholestérol très élevé qui commence dès le plus jeune âge chez les patients atteints d’HFHo. Cependant, l’instauration d’options thérapeutiques conventionnelles est difficile chez les nourrissons et les enfants », a déclaré le Dr Brian McCrindle, spécialiste des lipides chez l’enfant à l’Hôpital pour enfants malades (SickKids) de l’université de Toronto. « Cette extension de l’approbation permettra une réduction très précoce et efficace des taux lipidiques, ce qui est essentiel chez ces patients vulnérables. »
La pharmacocinétique et l’efficacité du médicament chez les enfants âgés de 6 mois à moins de 5 ans atteints d’HFHo ont été prédites à partir d’une analyse d’extrapolation basée sur un modèle. Les résultats de ces analyses montrent que les enfants âgés de 6 mois à moins de 5 ans devraient présenter un pourcentage de variation du taux de C-LDL à la semaine 24 similaire ou supérieur à celui des patients pédiatriques plus âgés et des adultes, lorsqu’ils reçoivent une dose de 15 mg/kg toutes les 4 semaines. En outre, des données complémentaires concernant cinq patients ayant commencé le traitement entre 1 et 4 ans dans le cadre d’une utilisation humanitaire ont montré une réduction importante sur le plan clinique du taux de C-LDL conforme à celle observée chez les patients âgés de 5 ans ou plus dans les études cliniques. Selon les données actuellement disponibles, le profil d’innocuité chez les enfants âgés de 6 mois à 5 ans devrait être semblable à celui des enfants plus âgés. Aucun nouveau problème d’innocuité n’a été identifié dans le programme d’accès spécial.
« L’HFHo est une maladie grave et potentiellement mortelle qui, si elle n’est pas traitée, peut entraîner des maladies cardiaques et la mort dès l’enfance. Il est donc urgent de la diagnostiquer et de réduire les taux élevés de C-LDL qui en résultent », a déclaré Monty Keast, vice-président et directeur général d’Ultragenyx Canada. « Nous sommes fiers de pouvoir offrir aux enfants d’à peine 6 mois atteints d’HFHo un médicament qui pourrait réduire le taux de C-LDL et nous travaillerons en collaboration avec les fournisseurs de soins de santé et les payeurs à travers le pays pour nous assurer qu’il est accessible aux familles.
Evkeeza est remboursé et offert sur le marché pour prescription aux patients appropriés atteints d’HFHo au Canada par le biais de régimes privés d’assurance-médicaments et par le biais du programme public d’assurance-médicaments au Québec, au Royaume-Uni, aux États-Unis, en Italie, au Japon, aux Pays-Bas, en Espagne et au Luxembourg. Il est également offert par l’intermédiaire de programmes d’accès précoce dans 13 autres pays, dont l’Autriche et la France.
À propos de l’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo)
L’HFHo est une forme dévastatrice d’hypercholestérolémie héréditaire qui touche 1 personne sur 300 000 dans le monde et 1 personne sur 275 000 dans la population canadienne francophone. L’HFHo survient lorsque deux copies des gènes qui causent l’hypercholestérolémie familiale (HF) sont héritées, une de chaque parent, ce qui entraîne des taux dangereusement élevés (> 10 mmol/L) de C-LDL, c’est-à-dire de mauvais cholestérol. Les patients atteints d’HFHo présentent un risque de maladie athéroscléreuse prématurée et d’événements cardiaques à un âge précoce. Pour obtenir de plus amples renseignements sur l’HFHo, veuillez consulter le site .
À propos d’Evkeeza (évinacumab)
L’évinacumab, la substance active contenue dans le médicament, se fixe à une protéine dans l’organisme appelée ANGPTL3 et bloque ses effets. La protéine ANGPTL3 joue un rôle dans la maîtrise du taux de cholestérol et le blocage de son effet réduit le taux de cholestérol dans le sang. Le médicament est administré par perfusion tous les mois (4 semaines).
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. a découvert et a mis au point Evkeeza, et commercialise le produit contre l’HFHo aux États-Unis sous le nom générique évinacumab-dgnb, dgnb étant le suffixe désigné conformément à la Nonproprietary Naming of Biological Products Guidance for Industry émise par la FDA. Ultragenyx est responsable des efforts de mise au point et de commercialisation dans les pays à l’extérieur des États-Unis.
Contre quoi Evkeeza est-il utilisé?
Evkeeza est utilisé pour traiter les adultes et les enfants âgés de 6 mois et plus présentant un taux de cholestérol très élevé en raison d’une maladie appelée hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo). Evkeeza est utilisé avec un régime alimentaire faible en matières grasses et avec d’autres médicaments pour réduire les taux de cholestérol.
Ne prenez pas Evkeeza si :
• vous êtes allergique à l’évinacumab ou à l’un des ingrédients de ce médicament.
Consultez un professionnel de la santé avant de prendre Evkeeza, afin de réduire la possibilité d’effets secondaires et pour assurer la bonne utilisation du médicament. Mentionnez à votre professionnel de la santé tous vos problèmes de santé, notamment :
• Réactions allergiques (hypersensibilité), y compris une réaction grave appelée anaphylaxie. Les symptômes peuvent comprendre une enflure des lèvres, de la langue ou de la gorge, ce qui rend difficile la déglutition ou la respiration, et peuvent aussi comprendre une respiration sifflante, des étourdissements ou un évanouissement. Si vous présentez l’un de ces symptômes, arrêtez de prendre Evkeeza et consultez un médecin.
• Si vous êtes enceinte, pensez l’être ou prévoyez le devenir, demandez conseil à votre professionnel de la santé avant de prendre Evkeeza. Evkeeza pourrait nuire à un enfant à naître. Informez un professionnel de la santé si vous tombez enceinte pendant que vous prenez Evkeeza.
• Si vous allaitez ou prévoyez allaiter, demandez conseil à un professionnel de la santé avant de prendre Evkeeza. On ignore si ce produit passe dans le lait maternel.
Informez un professionnel de la santé de tous les produits de santé que vous prenez, y compris les médicaments, les vitamines, les minéraux, les suppléments naturels ou les produits de médecine alternative.
Quels sont les effets secondaires qui pourraient être associés à Evkeeza?
Il ne s’agit pas de tous les effets secondaires possibles qui se présentent lors de la prise d’Evkeeza. Si vous ressentez des effets secondaires qui ne sont pas mentionnés ici, parlez-en à un professionnel de la santé. • Douleur abdominale • Mal de dos • Constipation • Diminution de l’énergie • Étourdissements • Symptômes de grippe • Démangeaisons au point d’injection • Nausées • Douleur dans les jambes ou les bras • Écoulement nasal • Fatigue (pour les patients âgés de 5 à 11 ans) • Mal de gorge ou infection des sinus
Déclaration des effets secondaires :
Vous pouvez signaler tout effet secondaire soupçonné d’être associé à l’utilisation d’un produit de santé à Santé Canada :
• en visitant la page Web sur la déclaration des réactions indésirables () pour obtenir des renseignements sur la déclaration en ligne, par courrier ou par télécopieur; ou
• en téléphonant sans frais au 1 866 234-2345.
REMARQUE : Consultez un professionnel de la santé si vous avez besoin de renseignements sur la prise en charge des effets secondaires. Le Programme Canada Vigilance ne donne pas de conseils médicaux.
Pour obtenir de plus amples renseignements, veuillez consulter la , Y COMPRIS LES RENSEIGNEMENTS MÉDICAUX À L’INTENTION DES PATIENTS.
À propos d’Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Ultragenyx est une société biopharmaceutique qui s’engage à mettre sur le marché de nouveaux produits pour le traitement de maladies génétiques rares et très rares. L’entreprise a constitué un portefeuille diversifié de traitements approuvés et de produits potentiels ciblant les maladies dont les besoins médicaux ne sont pas comblés et qui possèdent un traitement biologique clair, et pour lesquelles il n’existe généralement pas de thérapies approuvées contre la maladie sous-jacente.
L’entreprise est menée par une équipe de gestion expérimentée dans le développement et la commercialisation des traitements pour les maladies rares. La stratégie d’Ultragenyx est fondée sur le développement rapide de médicaments peu coûteux dans le but de fournir des traitements sécuritaires et efficaces aux patients qui en ont le plus besoin.
Pour obtenir de plus amples renseignements sur Ultragenyx, veuillez consulter le site Web de l’entreprise à l’adresse : .
Déclarations prospectives d’Ultragenyx et utilisation des médias numériques
À l’exception des renseignements historiques contenus dans les présentes, les questions énoncées dans ce communiqué de presse, y compris les déclarations liées aux attentes et aux projections d’Ultragenyx concernant ses résultats d’exploitation et son rendement financier futurs, les réductions de coûts ou de dépenses prévues, le calendrier, les progrès et les plans pour ses programmes cliniques et études cliniques, les interactions réglementaires futures, ainsi que les composantes et le calendrier des présentations réglementaires sont des déclarations prospectives au sens des dispositions de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995 (Loi sur les valeurs mobilières). De telles déclarations prospectives impliquent des risques et des incertitudes substantiels qui pourraient faire en sorte que les programmes de développement clinique de la société, le succès commercial de ses produits actuels et de ses produits potentiels, la poursuite de la collaboration avec des tiers, les résultats futurs, les performances ou les réalisations diffèrent de manière significative de ceux exprimés ou sous-entendus dans les déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres : les risques liés à la confiance accordée aux partenaires tiers pour mener certaines activités au nom de la société; la possibilité de résiliation de toute entente de licence ou de collaboration, y compris l’entente de collaboration entre Ultragenyx et Regeneron pour la commercialisation d’Evkeeza en dehors des États-Unis; l’incertitude et les retards potentiels liés au développement clinique de médicaments; les incertitudes et l’imprévisibilité d’obtenir l’approbation réglementaire pour les produits potentiels de la société et l’étendue de cette approbation réglementaire potentielle; des occasions de marché plus petites que prévu pour les produits et les produits potentiels de la société; les fluctuations des habitudes d’achat ou d’écoulement par des distributeurs et des pharmacies spécialisées; la concurrence envers les produits et les produits potentiels de la société; les effets indésirables ou graves potentiels liés aux produits ou aux produits potentiels de la société; la capacité de la société à gérer efficacement l’expansion de son organisation commerciale; l’acceptation par le marché des produits actuels ou futurs de la société; les incertitudes liées à la couverture d’assurance et au statut de remboursement des produits nouvellement approuvés; les risques liés à la fabrication et les perturbations de la chaîne d’approvisionnement; la concurrence par rapport à d’autres traitements ou produits; et d’autres questions qui pourraient affecter suffisance de la trésorerie existante, des équivalents de trésorerie et des investissements à court terme pour financer les opérations, les résultats d’exploitation futurs et le rendement financier de la société; le calendrier des activités d’essais cliniques et la communication des résultats de ces derniers, ainsi que la disponibilité ou le potentiel commercial des produits actuels et des produits potentiels d’Ultragenyx. Ultragenyx n’est pas dans l’obligation de mettre à jour ou de réviser ses déclarations prospectives.
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En plus des documents susmentionnés, de ses communiqués de presse et de ses conférences téléphoniques publiques, Ultragenyx utilise son site Web de relations avec les investisseurs et ses médias sociaux pour publier des renseignements importants sur l’entreprise, y compris des renseignements qui peuvent être jugés importants pour les investisseurs, et pour se conformer à ses obligations de divulgation en vertu du règlement FD. Les renseignements financiers et autres renseignements sur Ultragenyx sont régulièrement publiés et accessibles sur le site Web des relations avec les investisseurs d’Ultragenyx () et le site Web LinkedIn ().
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