Topas Therapeutics gibt Einschluss des ersten Patienten in die Phase-1-Studie mit TPM203 zur Behandlung von Pemphigus vulgaris bekannt

• Das erste Programm aus der Topas Plattform startet die klinische Entwicklung
• TPM203 ist eines von mehreren proprietären Programmen im Topas Entwicklungs-Portfolio
• Pemphigus vulgaris ist eine seltene Erkrankung, für die es derzeit keine Heilung gibt

Hamburg, 18. Dezember 2019.

Topas Therapeutics GmbH (Topas), ein privates Hamburger Unternehmen mit einer eigenen Produkt-Plattform, die sich die natürliche Fähigkeit der Leber zur Toleranzinduktion zunutze macht, gab heute den Einschluss des ersten Patienten in eine klinische Phase-1-Studie bekannt. In dieser Studie wird TPM203 zur Behandlung von Pemphigus vulgaris (PV), einer seltenen Autoimmunkrankheit, zum ersten Mal am Menschen testet. TPM203 ist das am weitesten fortgeschrittene Programm des Unternehmens und das erste, das basierend auf Topas' proprietärer Partikel-Konjugat-Plattform (Topas Particle Conjugates, TPCs) in die klinische Entwicklung übergeht.

"Der Start der ersten klinischen Studie mit unserem führenden Produktkandidaten ist ein aufregender und gleichzeitig wertschaffender Schritt für das Unternehmen", sagte Dr. Timm Jessen, CEO von Topas Therapeutics. "Pemphigus vulgaris ist eine gut charakterisierte Erkrankung. Über die mit der Krankheit in Verbindung stehenden Autoimmunantigene und die verfügbaren Biomarker liegen umfangreiche Kenntnisse vor. Sie bietet daher eine sehr gute Basis, um den erfolgreichen Einsatz unserer TPC-Plattform in der Klinik zu demonstrieren. Obwohl Therapien zur Behandlung dieser schmerzhaften Erkrankung zur Verfügung stehen, gibt es derzeit keine Heilungsmöglichkeiten. Es freut uns daher umso mehr, die Entwicklung von TPM203 voranzutreiben, um Patienten mit dieser sehr belastenden Krankheit zu helfen."

Die Phase-1-Studie ist eine offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von TPM203. Darüber hinaus sollen frühe Anzeichen für die Wirksamkeit von TPM203, eine Antigen-spezifische Immuntoleranz zu induzieren, in dieser Patientenpopulation untersucht werden. Die erste Phase der Studie beinhaltet eine einzelne Gabe von TPM203 in ansteigender Dosierung gefolgt von einer Phase mit mehrfacher Verabreichung. Die Studie soll voraussichtlich 24 Patienten einschließen und an bis zu sieben Studienzentren in Deutschland durchgeführt werden. Prof. Dr. med. Michael Hertl, Direktor der Klinik für Dermatologie und Allergologie der Universität Marburg, wird als koordinierender Prüfarzt (LKP) die Studie leiten.

Topas' Partikel-Konjugat-Plattform nutzt die natürlichen immunologischen Eigenschaften der Leber

Topas' Technologieplattform nutzt die natürlichen Mechanismen der Leber, Immuntoleranz gegenüber Fremdproteinen, die sich im Blut befinden, zu etablieren. Kleine, mit Peptiden beladene Nanopartikel, Topas-Partikel-Konjugate (Topas Particle Conjugates, TPCs), ahmen diese Fremdproteine im Blut nach und werden von den sinusoidalen Endothelzellen der Leber (Liver Sinusoidal Endothelial Cells, LSECs) aufgenommen. LSECs präsentieren diese Antigene den T-Zellen unter entzündungshemmenden Bedingungen. Dieser und weitere Mechanismen fördern die Induktion tolerogener regulatorischer T-Zellen (Tregs). Tregs sind für die Immuntoleranz von entscheidender Bedeutung. In vivo dient ihre Bildung dazu, das gesunde Immungleichgewicht (Homöostase) wiederherzustellen und Krankheiten zu heilen, die durch unerwünschte oder gestörte entzündliche Immunreaktionen gekennzeichnet sind. Die schnelle und aktive Aufnahme von zirkulierenden TPCs durch LSECs führt zu einer schnellen Entfernung der Partikel aus der Blutbahn, ermöglicht eine genaue Dosierung des in der Leber befindlichen Antigens und vermeidet unerwünschte Immunreaktionen. TPCs bieten dabei bedeutende Wettbewerbsvorteile, darunter die Nachweisbarkeit in vivo, Dosierbarkeit, biologische Abbaubarkeit und Skalierbarkeit gemäß GMP-Anforderungen.

Ãœber Pemphigus Vulgaris

Pemphigus vulgaris (PV) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, bei der sich schmerzhafte Blasen auf Haut und Schleimhäuten bilden. In schweren Fällen kann dabei die Bildung großflächiger Blasen zu lebensbedrohlichem Flüssigkeitsverlust, Infektion und Entstellung führen. Patienten, die an dieser Krankheit leiden, produzieren Autoantikörper gegen Desmoglein (ein Protein, das eine Rolle in der Verbindung von Zellen spielen), die die Verbindungen zwischen den Plattenepithelzellen der Oberhaut (Epidermis) zerstören und Blasen verursachen, die leicht aufgehen können. Zur Behandlung werden Immunsuppressiva eingesetzt. Die Prognose fällt sehr unterschiedliche aus, jedoch haben viele Patienten eine höhere Sterblichkeitsrate. Eine Heilung gibt es nicht.

Ãœber Topas Therapeutics

Topas Therapeutics GmbH ist ein privates Hamburger Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Produkten mit hohem medizinischem Bedarf, wie Autoimmunerkrankungen, Allergien und Antikörper gegen Medikamente (Anti-Drug Antibodies, ADA) konzentriert. Topas' Technologieplattform ist durch die Induktion einer Antigen-spezifischen Immuntoleranz charakterisiert, die sich die natürlichen immunologischen Fähigkeiten der Leber zunutze macht. Das Unternehmen verfügt über mehrere proprietäre Programme; der am weitesten entwickelte Produktkandidat, TPM203, ist kürzlich in die klinische Entwicklung zur Behandlung von Pemphigus vulgaris, einer sogenannten "seltenen Erkrankung" (orphan disease), eingetreten. Weitere Programme umfassen gegen Medikamente gerichtete Antikörper (Anti-Drug-Antibodies, ADA), Zöliakie, Typ-1-Diabetes sowie ein Multiple-Sklerose-Programm, das auslizenziert werden soll. Topas unterhält eine Forschungs- und Optionsvereinbarung mit Eli Lilly and Company, die sich auf Antigen-spezifische Toleranzinduktion konzentriert, sowie eine mehrjährige Kooperationsvereinbarung mit Boehringer Ingelheim Venture Fund im Bereich der Anti-Drug-Antibodies. Zu den Investoren von Topas gehören: Epidarex Capital, Gimv, EMBL Ventures, Evotec und Boehringer Ingelheim Venture Fund.

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