e-therapeutics reduziert Risiken im klinischen Verfahren für GalOmic-Kandidaten ETX-312 dank positiver Ergebnisse in der vorklinischen Phase

ETX-312 wurde in GLP-konformen Toxikologiestudien in überhöhten Dosierungen gut vertragen

GMP-konforme Herstellung einer Charge für klinische Studien erfolgreich abgeschlossen

Auf Kurs für die Einreichung bei der CTA im vierten Quartal 2025

LONDON, July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- e-therapeutics plc, ein Unternehmen, das Rechenleistung und biologische Daten integriert, um lebensverändernde RNAi-Medikamente zu entdecken, gab heute bedeutende Fortschritte bei seinem führenden Kandidaten ETX-312 bekannt, einer GalOmic-siRNA-Therapie zur Behandlung von metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis (MASH). Das Unternehmen hat die Risiken auf dem Weg zur klinischen Zulassung von ETX-312 erfolgreich minimiert und ist weiterhin auf Kurs, im vierten Quartal 2025 einen Antrag auf klinische Prüfung (CTA) einzureichen.

ETX-312 wurde in toxikologischen und toxikokinetischen Studien, die den GLP-Richtlinien entsprachen, wiederholt in Dosen verabreicht, die weit über der erwarteten klinischen Exposition lagen. Der Kandidat wurde in allen Dosierungen gut vertragen, es wurden keine Toxizität oder unerwünschte Wirkungen beobachtet. Diese nicht-klinischen Ergebnisse bestätigen ein breites therapeutisches Anwendungsspektrum für ETX-312 und stärken das Vertrauen in das Programm und die GalOmic-Plattform auf dem Weg zu den ersten Studien am Menschen.

Parallel dazu hat e-therapeutics die GMP-konforme Herstellung der klinischen Charge von ETX-312 erfolgreich abgeschlossen und damit die operative Bereitschaft des Unternehmens für die erste Verabreichung am Menschen unterstützt. Der produktive Austausch mit den Aufsichtsbehörden hat unsere klinische Strategie und unsere Pläne weiter gestärkt.

„Die jüngsten Ergebnisse und Fortschritte mit ETX-312 stellen einen entscheidenden Schritt in Richtung der klinischen Entwicklung unseres ersten GalOmic-Therapeutikums dar, das ein neuartiges, intern identifiziertes Zielmolekül stilllegt“, erklärte Ali Mortazavi, CEO von e-therapeutics. „Das Verträglichkeitsprofil von ETX-312 trägt wesentlich zur Risikominimierung unseres Programms bei und unterstützt die Einreichung eines CTA-Antrags für das vierte Quartal 2025. Wir freuen uns darauf, ETX-312 in den kommenden Monaten in die ersten Studien am Menschen zu bringen und die Entwicklung effizient fortzusetzen, um MASH-Patienten eine differenzierte Behandlungsoption anbieten zu können.“

Über ETX-312

ETX-312 ist ein GalOmic GalNAc-konjugierter kleiner interferierender RNA (GalNAc-siRNA)-Therapeutikumkandidat, der als sichere und wirksame Behandlung für metabolische Dysfunktions-assoziierte Steatohepatitis (MASH) mit dem Potenzial für eine vierteljährliche subkutane Dosierung entwickelt wird. In präklinischen Studien mit dem Gubra-Amylin-NASH-Diät-induzierten adipösen (GAN-DIO) Mausmodell führte die Verabreichung von ETX-312 sowohl als Monotherapie als auch in synergistischer Kombination mit zugelassenen und neuen Therapien zu einer deutlichen Verringerung des NAFLD-Aktivitätsscores (NAS), einer Abnahme der Leberentzündung und einer Verlangsamung des Fortschreitens der Fibrose. ETX-312 durchläuft derzeit Studien zur Zulassung als neuartiges Arzneimittel (IND), wobei die Einreichung der Zulassungsunterlagen bis Ende 2025 geplant ist. 

Über e-therapeutics plc

e-therapeutics plc („ETX“) kombiniert auf einzigartige Weise Computertechnologie und RNAi, um lebensverändernde Medikamente zu entdecken und zu entwickeln. Die proprietäre RNAi-Chemieplattform GalOmic von ETX ermöglicht die Herstellung spezifischer, wirksamer und langlebiger siRNA-Therapeutika zur effektiven Stilllegung neuartiger Gen-Targets in Hepatozyten. Die hochmoderne HepNet-Rechenplattform ermöglicht es ETX, durch die Generierung neuer Erkenntnisse und eine verstärkte Automatisierung in allen Phasen der Arzneimittelentwicklung schneller bessere Medikamente zu entdecken. HepNet umfasst eine umfangreiche hepatocyten-spezifische Wissensdatenbank und eine Reihe fortschrittlicher KI-gestützter Ansätze, die die Identifizierung neuer Gen-Targets, eine schnelle Bewertung der Target-Indikation und ein prädiktives in silico siRNA-Design ermöglichen. Das Unternehmen verfügt über Fachkompetenz und eine starke Positionierung bei der Anwendung von Computerberechnungen in der Biologie. Die computergestützten Ansätze des Unternehmens wurden durch die Generierung von Daten aus Pipeline-Programmen und die erfolgreiche Zusammenarbeit mit Biopharma-Unternehmen wie Novo Nordisk, Galapagos NV und iTeos Therapeutics im Bereich der Arzneimittelforschung umfassend validiert.

Durch die Nutzung der kombinierten Fähigkeiten von HepNet und GalOmic treibt ETX eine therapeutische Pipeline mit hoch differenzierten RNAi-Kandidaten in einer Vielzahl von Therapiebereichen mit hohem ungedecktem Bedarf voran. Das Unternehmen hat positive Wirksamkeitsdaten zu präklinischen Wirkstoffen in den Bereichen Metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis (MASH), trockene altersbedingte Makuladegeneration (trockene AMD), Hämophilie, Herzinsuffizienz und kardiometabolische Erkrankungen generiert und damit seinen computergestützten Ansatz in der Forschung und Entwicklung weiter validiert. ETX treibt derzeit die klinische Entwicklung seiner GalOmic-Therapien voran. Die am weitesten entwickelten Wirkstoffe ETX-312 für MASH, ETX-148 für Blutgerinnungsstörungen und ETX-407 für trockene AMD befinden sich in der Phase der Einreichung eines IND-Antrags.

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