Europäische Arzneimittelagentur genehmigt GBTs Antrag auf Marktzulassung für Oxbryta® (Voxelotor) zur Behandlung hämolytischer Anämie bei Sichelzellkrankheit
SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornien, Jan. 27, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ: GBT) hat heute bekanntgegeben, dass die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) die Validierung von GBTs Antrag auf Marktzulassung (MAA) für Oxbryta® (Voxelotor)-Tabletten abgeschlossen und ihren Standard-Prüfungsprozess eingeleitet hat. GBT beantragt bei der EMA die vollständige Marktzulassung für Oxbryta zur Behandlung hämolytischer Anämie bei Patienten mit Sichelzellkrankheit (SZK) im Alter ab 12 Jahren.
Oxbryta ist ein „first-in-class“, einmal täglich oral einzunehmendes Arzneimittel. Es hemmt direkt die Hämoglobinpolymerisation, die Hauptursache für die Sichelbildung und Zerstörung der roten Blutkörperchen bei der SZK. Der Sichelbildungsprozess verursacht eine hämolytische Anämie (niedriges Hämoglobin aufgrund der Zerstörung roter Blutkörperchen) und Verstopfungen in Kapillaren und kleinen Blutgefäßen, die den Blut- und Sauerstofffluss durch den Körper behindern. Die verminderte Sauerstoffversorgung von Gewebe und Organen kann zu lebensbedrohlichen Komplikationen wie Schlaganfall und irreversiblen Organschäden führen.1-4
„Die Sichelzellkrankheit hat verheerende Auswirkungen auf das Leben der Patienten und ihrer Familien, einschließlich schwerer und lebensbedrohlicher Komplikationen, die zu Organschäden und frühem Tod führen können“, so Ted W. Love, M.D., President und Chief Executive Officer von GBT. „Trotz dieses überwältigenden Bedarfs gibt es derzeit keine zugelassenen Therapien in Europa, die das Potenzial haben, den Verlauf der Krankheit zu verändern. Wir freuen uns darauf, mit der EMA zusammenzuarbeiten, um unser Ziel zu erreichen, die erste Behandlung für hämolytische Anämie bei Sichelzellkrankheit so schnell wie möglich für europäische Patienten zur Verfügung zu stellen.
Der MAA-Antrag basiert auf Daten aus der Phase-III-Studie HOPE (Hemoglobin Oxygen Affinity Modulation to Inhibit HbS PolymErization) und der Phase-II-Studie HOPE-KIDS 1. Beide Studien rekrutierten Patienten an klinischen Prüfzentren in Europa. Die HOPE-Studie erreichte ihren primären Endpunkt einer Verbesserung des Hämoglobinspiegels (Hb) um mehr als 1 g/dl nach 24 Wochen mit signifikanten Verbesserungen der Hämolysemarker bei indirektem Bilirubin und des Retikulozyten-Anteils.5 Die häufigsten Nebenwirkungen, die in der HOPE-Studie nach 24 Wochen bei ≥ 10 % der mit Oxbryta behandelten Patienten mit einer Differenz von > 3 % im Vergleich zu Placebo berichtet wurden, waren Kopfschmerzen (26 % zu 22 %), Durchfall (20 % zu 10 %), Bauchschmerzen (19 % zu 13 %), Übelkeit (17 % zu 10 %), Ermüdung (14 % zu 10 %), Hautausschlag (14 % zu 10 %) und Fieber (12 % zu 7 %).6
Die Analyse der vollständigen Daten der HOPE-Studie belegte weiterhin, dass Oxbryta bei einer täglichen Dosis von 1500 mg bei SZK-Patienten ab 12 Jahren in einem Behandlungszeitraum von 72 Wochen zu dauerhaften Verbesserungen der Hb-Spiegel und der Hämolysemarker führte. Die Behandlung mit Oxbryta war gut verträglich und es wurden keine neuen Sicherheits- oder Verträglichkeitsprobleme festgestellt. Die Ergebnisse der HOPE-Studie nach 72 Wochen wurden im Dezember 2020 bei der 62. Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology (ASH) .7
Die EMA gewährte Oxbryta zuvor den Status Priority Medicines (PRIME), und die Europäische Kommission wies Oxbryta als Orphan-Medikament für die Behandlung von Patienten mit SZK aus.
In Europa leben schätzungsweise 52.000 Menschen mit Sichelzellenkrankheit. Um in Europa lebende Patienten vor der potenziellen Marktzulassung zu unterstützen, hat GBT ein in Europa und anderen Regionen außerhalb der USA ins Leben gerufen, das es Ärzten ermöglicht, Oxbryta über ein behördliches und gesetzliches Early-Access-System zur Behandlung von hämolytischer Anämie für geeignete Patienten mit SZK anzufordern, die keinen Zugang zu dem Medikament im Rahmen einer klinischen Studie haben.
Oxbryta ist in den USA für die Behandlung von Sichelzellenkrankheit bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren zugelassen.
Über die Sichelzellkrankheit
Die Sichelzellkrankheit (SZK) betrifft schätzungsweise 100.000 Menschen in den Vereinigten Staaten,8 ca. 52.000 Menschen in Europa9 und Millionen von Menschen weltweit, insbesondere jene, deren Vorfahren aus Subsahara-Afrika stammen.8 Außerdem betrifft sie Menschen hispanischer, südasiatischer, südeuropäischer und nahöstlicher Abstammung.8 SZK ist eine seltene, lebenslang bestehende erbliche Blutkrankheit, die sich auf das Hämoglobin auswirkt, ein von den roten Blutkörperchen transportiertes Protein, welches Gewebe und Organe im ganzen Körper mit Sauerstoff versorgt.10 Aufgrund einer genetischen Mutation bilden Menschen mit SZK ein abnormales Hämoglobin, das als Sichelhämoglobin bekannt ist. Durch einen Prozess, der Hämoglobin-Polymerisation genannt wird, werden rote Blutkörperchen „gesichelt“, d. h. deoxygeniert, sichelförmig und steif.1–2,10
Über Oxbryta® (Voxelotor)-Tabletten
Oxbryta (Voxelotor) ist ein einmal täglich oral einzunehmendes Arzneimittel für Patienten mit Sichelzellkrankheit (SZK). Oxbryta wirkt, indem es die Affinität von Hämoglobin für Sauerstoff erhöht. Da sauerstoffhaltiges Sichelhämoglobin nicht polymerisiert, glaubt GBT, dass Oxbryta die Polymerisation und die daraus resultierende Sichelbildung und Zerstörung roter Blutkörperchen blockiert, die die primären Pathologien aller an SZK erkrankten Personen sind. Durch die Behandlung der hämolytischen Anämie und die Verbesserung der Sauerstoffversorgung im gesamten Körper hat Oxbryta nach der Einschätzung von GBT das Potenzial, den Verlauf der SZK zu verändern. Am 25. November 2019 erhielt Oxbryta von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die beschleunigte Zulassung für die Behandlung der SZK bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren6
Als Bedingung für die beschleunigte Zulassung wird GBT Oxbryta weiterhin in der HOPE-KIDS 2-Studie untersuchen, einer nach der Zulassung durchgeführten konfirmatorischen Studie, in der anhand der Flussgeschwindigkeit bei der transkraniellen Dopplersonographie (TCD) die Fähigkeit des Medikaments untersucht wird, das Schlaganfallrisiko bei Kindern im Alter von 2 bis 15 Jahren zu senken.
In Anerkennung des dringenden Bedarfs an neuen SZK-Behandlungen gewährte die FDA Oxbryta den Status Breakthrough Therapy (bahnbrechende Therapie), Fast Track (beschleunigte Zulassung), Orphan Drug (Arzneimittel gegen seltene Krankheiten) sowie Rare Pediatric Disease (seltene pädiatrische Erkrankung) für die Behandlung von Patienten mit SZK. Außerdem erhielt Oxbryta den Status Priority Medicines (PRIME) von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), und die Europäische Kommission wies Oxbryta als Orphan-Medikament für die Behandlung von Patienten mit SZK aus.
GBT plant, die behördliche Zulassung für die mögliche Anwendung einer pädiatrischen Oxbryta-Formulierung zur Behandlung von SZK bei Kindern ab 4 Jahren in den USA zu beantragen.
Wichtige Sicherheitsinformationen
Oxbryta darf nicht eingenommen werden, wenn der Patient eine allergische Reaktion auf Voxelotor oder einen der anderen Bestandteile von Oxbryta hatte. Eine Liste der Bestandteile von Oxbryta finden Sie am Ende der Packungsbeilage.
Oxbryta kann schwere Nebenwirkungen, einschließlich schwerer allergischer Reaktionen, hervorrufen. Patienten sollten sich bei Ausschlag, Nesselsucht, Kurzatmigkeit oder Schwellungen im Gesicht sofort an ihren Arzt wenden oder den Notarzt rufen.
Patienten, die Austauschtransfusionen erhalten, sollten mit ihrem Arzt über mögliche Schwierigkeiten bei der Interpretation bestimmter Bluttests unter Einnahme von Oxbryta sprechen.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Oxbryta gehören Kopfschmerzen, Durchfall, Magen-(Bauch-)schmerzen, Übelkeit, Müdigkeit, Hautausschlag und Fieber. Dies sind nicht alle der möglichen Nebenwirkungen von Oxbryta.
Vor der Einnahme von Oxbryta sollten die Patienten ihren Arzt über ihre sämtlichen Erkrankungen informieren, insbesondere, ob sie Leberprobleme haben, schwanger sind oder planen, schwanger zu werden, da nicht bekannt ist, ob Oxbryta dem ungeborenen Baby schaden kann, ob sie stillen oder planen, zu stillen, da nicht bekannt ist, ob Oxbryta in die Muttermilch übergehen oder einem Baby schaden kann. Patienten sollten während der Behandlung mit Oxbryta und mindestens zwei Wochen nach der letzten Dosis nicht stillen.
Patienten sollten ihren Arzt über alle Medikamente informieren, die sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und pflanzlicher Präparate. Einige Arzneimittel können die Wirkungsweise von Oxbryta beeinträchtigen. Auch Oxbryta kann die Wirkungsweise von anderen Arzneimitteln beeinträchtigen.
Patienten wird geraten, sich von ihrem Arzt über Nebenwirkungen aufklären zu lassen. Nebenwirkungen können unter der Nummer 1-800-FDA-1088 an die FDA gemeldet werden. Nebenwirkungen können auch an Global Blood Therapeutics unter der Nummer 1-833-428-4968 (1-833-GBT-4YOU) gemeldet werden.
Vollständige Informationen zur Verschreibung von Oxbryta finden Sie unter .
Über Global Blood Therapeutics
Global Blood Therapeutics (GBT) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von lebensverändernden Medikamenten widmet, die unterversorgten Patientengemeinschaften Hoffnung geben. GBT wurde 2011 gegründet und verfolgt das Ziel, die Behandlung und Versorgung der Sichelzellkrankheit (SZK), einer lebenslang bestehenden, verheerenden erblichen Blutkrankheit, zu verändern. Das Unternehmen hat Oxbryta® (Voxelotor) eingeführt, das erste, von der FDA zugelassene Medikament, das direkt die Sichelhämoglobin-Polymerisation hemmt, die Hauptursache der Sichelbildung von roten Blutkörperchen bei der SZK. GBT treibt zudem sein SZK-Pipeline-Programm mit Inclacumab, einem in der Entwicklung befindlichen P-Selektin-Inhibitor, der die mit der Krankheit verbundenen Schmerzkrisen behandeln soll, und GBT021601, dem Hämoglobin-S-Polymerisationshemmer der nächsten Generation des Unternehmens, voran. Darüber hinaus arbeiten die Arzneimittelforschungsteams von GBT an neuen Zielen, um die nächste Behandlungswelle für die SZK zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter und auf Twitter unter .
Zukunftsgerichtete Aussagen
Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung sind zukunftsgerichtet im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, darunter Aussagen, die die Wörter „wird“, „erhofft“, „plant“, „glaubt“, „prognostiziert“, „schätzt“, „erwartet“ und „beabsichtigt“ oder ähnliche Ausdrücke enthalten. Die zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den derzeitigen Einschätzungen von GBT. Die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von diesen abweichen. Aussagen in dieser Pressemitteilung können Aussagen umfassen, die keine historischen Fakten sind und als zukunftsgerichtet im Sinne von Artikel 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Artikel 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung gelten. GBT beabsichtigt, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen, darunter Aussagen bezüglich GBTs Prioritäten, Widmung, Schwerpunkt, Zielen und Vision; der Sicherheit, der Wirksamkeit und dem Wirkmechanismus von Oxbryta und anderen Produktmerkmalen; der Bedeutung der Reduzierung der Hämolyse und der Erhöhung des Hämoglobinspiegels; der Kommerzialisierung, Lieferung, Verfügbarkeit, Nutzung und dem kommerziellen und medizinischen Potenzial von Oxbryta; der laufenden und geplanten Studien von Oxbryta und damit verbundener Protokolle, Aktivitäten und Erwartungen; der potenziellen Ausdehnung der zugelassenen Verwendung von Oxbryta für mehr Patienten in den USA; der potenziellen behördlichen Zulassung von Oxbryta zur Behandlung von Patienten in Europa, einschließlich der Prüfung des betreffenden MAA durch die EMA, der Zusammenarbeit mit der EMA und der Einführung der ersten Behandlung für hämolytische Anämie bei SZK für europäische Patienten; des Early-Access-Programms für Oxbryta, einschließlich der potenziellen Verfügbarkeit, Nutzung und Wirkung; der Veränderung der Behandlung, des Verlaufs und der Versorgung von SZK und der Linderung der damit einhergehenden Komplikationen; des Potentials und der Fortschritte der Pipeline von GBT, einschließlich Inclacumab und anderer Produktkandidaten; und des Arbeitens an neuen Zielen und der Erforschung, Entwicklung und Bereitstellung von Medikamenten, die von den Safe-Harbor-Bestimmungen für zukunftsgerichtete Aussagen in Artikel 27A des Securities Act und Artikel 21E des Securities Exchange Act abgedeckt sind. GBT gibt diese Erklärung zum Zweck der Einhaltung dieser Safe-Harbor-Bestimmungen ab. Diese zukunftsgerichteten Aussagen spiegeln GBTs aktuelle Ansichten über seine Pläne, Absichten, Erwartungen, Strategien und Aussichten wider, die auf den derzeit für das Unternehmen verfügbaren Informationen und auf dessen Annahmen basieren. GBT kann nicht garantieren, dass die Pläne, Absichten, Erwartungen oder Strategien erreicht werden, und darüber hinaus können die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen und von einer Vielzahl von Risiken und Faktoren beeinflusst werden, die außerhalb des Einflusses von GBT liegen, einschließlich, jedoch nicht beschränkt auf Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie, einschließlich des Ausmaßes und der Dauer der Auswirkungen auf das Geschäft von GBT, einschließlich Vermarktungstätigkeiten, regulatorischen Bemühungen, Forschung und Entwicklung, Unternehmensentwicklungsaktivitäten und Betriebsergebnissen. Diese hängen von zukünftigen Entwicklungen ab, die sehr unsicher sind und nicht genau vorhergesagt werden können, wie die endgültige Dauer der Pandemie, Reisebeschränkungen, Quarantänen, soziale Distanzierung und verordnete Geschäftsschließungen in den USA und in anderen Ländern und die Wirksamkeit der weltweit ergriffenen Maßnahmen zur Eindämmung und Behandlung der Krankheit; das Risiko, dass GBT seine Kommerzialisierungskapazitäten weiter aufbaut und Oxbryta möglicherweise nicht erfolgreich vermarkten kann; Risiken in Verbindung mit GBTs Abhängigkeit von Dritten bei Entwicklungs-, Herstellungs-, Vertriebs- und Vermarktungsaktivitäten bezüglich Oxbryta; Aktionen von staatlichen und Drittzahlern, einschließlich solcher, die sich auf Rückerstattung und Preisgestaltung beziehen; Aktionen von staatlichen und Drittzahlern, einschließlich solcher, die sich auf Rückerstattung und Preisgestaltung beziehen; Risiken und Unsicherheiten bezüglich Produkten von Mitbewerbern und andere Veränderungen, die die Nachfrage nach Oxbryta begrenzen können; das Risiko, dass Aufsichtsbehörden weitere Studien oder Daten verlangen können, um die weitere Vermarktung von Oxbryta zu stützen; das Risiko, dass arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse während der Vermarktung oder klinischen Entwicklung beobachtet werden; Daten und Ergebnisse entsprechen möglicherweise nicht den behördlichen Anforderungen oder sind anderweitig für die weitere Entwicklung, behördliche Prüfung oder Zulassung nicht ausreichend; die Einhaltung der Verpflichtungen im Rahmen des Pharmakon-Darlehens; und der Zeitplan und Fortschritt der Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten von GBT und Syros im Rahmen ihrer Zusammenarbeit; sowie jene Risiken, die im bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereichten Jahresbericht von GBT auf Formular 10-K für das Geschäftsjahr zum 31. Dezember 2019 und im eingereichten jüngsten Quartalsbericht von GBT auf Formular 10-Q angegeben sind, sowie Erörterungen potenzieller Risiken, Unsicherheiten und anderer wichtiger Faktoren in GBTs späteren Einreichungen bei der U.S. Securities and Exchange Commission. Außer wie gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt GBT keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen.
Referenzen
- Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
- Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.
- Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760.
- Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.
- Vichinsky E, et al. N Engl J Med. 2019;381:509-519.
- Verschreibungsinformationen zu Oxbryta (Voxelotor)-Tabletten. South San Francisco, Calif. Global Blood Therapeutics, Inc.; November 2019.
- Howard J, et al. Efficacy and Safety of Voxelotor in Adolescents and Adults with Sickle Cell Disease: HOPE Trial 72-Week Analysis. 62nd ASH Annual Meeting and Exposition. Dezember 2020. /ash/2020/webprogram/Paper140553.html
- Website der Centers for Disease Control and Prevention. Sickle Cell Disease (SCD). . Abgerufen am 3. Juni 2019.
- Europäische Arzneimittelagentur. . Abgerufen am 12. Juni 2020.
- Website des National Heart, Lung, and Blood Institute. Sickle Cell Disease. . Abgerufen am 5. August 2019.
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