GBT annonce son intention de déposer une demande d'approbation réglementaire pour Oxbryta® (voxelotor) pour le traitement des patients atteints de drépanocytose en Europe
La société prévoit de demander une autorisation de mise sur le marché complète pour Oxbryta pour le traitement de l'anémie hémolytique dans la drépanocytose
Le dépôt de la demande d'autorisation de mise sur le marché est prévue pour mi-2021
SOUTH SAN FRANCISCO, Californie, 26 juin 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ : GBT) a annoncé aujourd'hui son intention de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) à l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour les comprimés d'Oxbryta® (voxelotor) afin de traiter l'anémie hémolytique chez les patients atteints de drépanocytose âgés de 12 ans et plus. La société prévoit de soumettre l'AMM d'ici mi-2021.
En tant que traitement oral, à prendre une fois par jour, Oxbryta inhibe directement la polymérisation de l'hémoglobine, la cause profonde de la dégradation et de la destruction des globules rouges dans la drépanocytose. Le processus de falciformation provoque une anémie hémolytique (faible taux d'hémoglobine en raison de la destruction des globules rouges), ce qui empêche un apport en oxygène adéquat dans les tissus et les organes du corps.
« L'anémie et l'hémolyse sont bien connues pour être des causes de morbidité et de mortalité dans la drépanocytose. Chez GBT, nous nous concentrons sur la lutte contre les causes profondes de la drépanocytose et sur la modification de la progression de la maladie, dans le but d'atténuer les complications graves et mortelles qui entraînent souvent des dommages à long terme et des décès précoces », a déclaré Ted W. Love, M.D., président-directeur général de GBT. « À l'heure actuelle, il n'existe aucun traitement approuvé en Europe pour traiter l'anémie hémolytique dans la drépanocytose. Nous espérons répondre à ce besoin critique conformément à notre engagement visant à proposer aux patients des traitements innovants contre cette maladie dévastatrice. »
Sur la base des discussions récentes avec l'EMA, GBT a l'intention de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché complète pour Oxbryta. L'AMM prévue inclura des données issues de l'étude de phase 3 HOPE (Hemoglobin Oxygen Affinity Modulation to Inhibit HbS PolymErization) et l'étude HOPE-KIDS 1 de phase 2, qui incluaient toutes les deux des patients dans des sites cliniques en Europe. GBT a également l'intention de lancer un programme Early Access (accès précoce) en Europe pour les patients et les médecins qui pourraient avoir besoin d'accéder à Oxbryta avant d'obtenir une autorisation de mise sur le marché potentielle.
En Europe, on estime que 52 000 personnes vivent avec la drépanocytose.1 Reconnaissant la nécessité de trouver de nouveaux traitements pour cette maladie, l'EMA a accordé à Oxbryta la désignation de Priority Medicines (PRIME - Médicament prioritaire) et la Commission européenne (CE) a accordé à Oxbryta le statut de Médicament orphelin pour le traitement des patients atteints de drépanocytose.
Oxbryta a reçu une approbation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la drépanocytose chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus le 25 novembre 2019.2 Au début du mois, GBT a son intention d'étendre l'utilisation potentielle d'Oxbryta aux États-Unis pour le traitement de la drépanocytose chez les enfants de 4 à 11 ans.
À propos de la drépanocytose
Selon les estimations, la drépanocytose touche environ 100 000 personnes aux États-Unis,3 52 000 personnes en Europe,1 et des millions de personnes à travers le monde, en particulier parmi les personnes dont les ancêtres sont originaires d'Afrique subsaharienne.3 Elle touche également les personnes d'ascendance hispanique, sud-asiatique, sud-européenne et du Moyen-Orient.3 La drépanocytose est un trouble sanguin héréditaire permanent qui affecte l'hémoglobine, une protéine transportée par les globules rouges qui apporte de l'oxygène aux tissus et aux organes dans tout l'organisme.4 En raison d'une mutation génétique, les personnes atteintes de drépanocytose forment une hémoglobine anormale connue sous le nom d'hémoglobine S. Grâce à un processus appelé « polymérisation de l'hémoglobine », les globules rouges se dégradent, devenant désoxygénés, en forme de croissant et rigides.4-6 Le processus de falciformation provoque une anémie hémolytique (faible taux d'hémoglobine due à la destruction des globules rouges) et des blocages dans les vaisseaux capillaires et les petits vaisseaux sanguins, ce qui entrave la circulation du sang et de l'oxygène dans tout l'organisme. La diminution de l'apport d'oxygène dans les tissus et les organes peut entraîner des complications mortelles, notamment des accidents vasculaires cérébraux et des dommages irréversibles aux organes.5-8
À propos des comprimés d'Oxbryta® (voxelotor)
Oxbryta (voxelotor) est un traitement oral, à prendre une fois par jour, pour les patients atteints de drépanocytose. Oxbryta fonctionne en augmentant l'affinité de l'hémoglobine pour l'oxygène. Étant donné que l'hémoglobine S oxygénée n'est pas polymérisée, GBT pense qu'Oxbryta bloque la polymérisation ainsi que la falciformation et la destruction des globules rouges qui en découle, qui sont des pathologies primaires auxquelles doivent faire face toutes les personnes atteintes de drépanocytose. Ayant le potentiel d'améliorer l'anémie hémolytique et l'apport d'oxygène, GBT estime qu'Oxbryta a le potentiel de modifier la progression de la drépanocytose. Le 25 novembre 2019, Oxbryta a reçu une approbation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la drépanocytose chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus.2 En tant que condition pour obtenir l'approbation accélérée, GBT continuera d'étudier Oxbryta dans le cadre de l'étude HOPE-KIDS 2, une étude de confirmation post-approbation utilisant la vitesse de circulation analysée par Doppler transcranien fonctionnel (TCD) pour évaluer la capacité du traitement à réduire le risque d'accident vasculaire cérébral chez les enfants âgés de 2 à 15 ans.
Reconnaissant le besoin crucial de nouveaux traitements pour la drépanocytose, la FDA a accordé à Oxbryta les désignations de « Breakthrough Therapy » (thérapie révolutionnaire), « Fast Track » (procédure accélérée), « Orphan Drug » (médicament orphelin) et « Rare Pediatric Disease » (maladie pédiatrique rare) pour le traitement des patients atteints de drépanocytose. En outre, Oxbryta s'est vu attribuer la désignation de « Priority Medicines » (PRIME - Médicament prioritaire) par l'Agence européenne des médicaments (EMA), et la Commission européenne (CE) a accordé à Oxbryta le statut de médicament orphelin pour le traitement des patients atteints de drépanocytose.
Renseignements importants sur l'innocuité
Oxbryta ne doit pas être pris si le patient a eu une réaction allergique au voxelotor ou à l'un des ingrédients d'Oxbryta. Veuillez vous reporter à la fin de la notice du patient pour obtenir une liste des ingrédients d'Oxbryta. Oxbryta peut provoquer de graves effets secondaires, y compris de graves réactions allergiques. Les patients doivent consulter leur prestataire de soins de santé ou obtenir une aide médicale d'urgence immédiatement s'ils souffrent d'une éruption cutanée, d'urticaire, d'essoufflement ou de gonflement du visage.
Les patients recevant des échanges transfusionnels doivent parler à leur prestataire de soins de santé des difficultés éventuelles d'interprétation de certains tests sanguins lors de la prise d'Oxbryta.
Les effets secondaires les plus courants d'Oxbryta incluent les maux de tête, la diarrhée, la douleur à l'estomac (abdominale), les nausées, la fatigue, les éruptions cutanées et la fièvre. Il ne s'agit pas des seuls effets secondaires possibles d'Oxbryta. Avant de prendre Oxbryta, les patients doivent indiquer à leur prestataire de soins de santé tous leurs problèmes médicaux, y compris s'ils souffrent de problèmes hépatiques. Les patientes doivent indiquer si elles sont enceintes ou si elles prévoient de tomber enceinte car on ne sait pas si Oxbryta peut nuire à un bébé à naître ; ou si elles allaitent ou prévoient d'allaiter car on ne sait pas si Oxbryta peut passer dans lait maternel ou s'il peut nuire à un bébé. Les patientes ne doivent pas allaiter pendant le traitement avec Oxbryta et pendant au moins 2 semaines après la dernière dose.
Les patients doivent indiquer à leur médecin tous les médicaments qu'ils prennent, y compris les médicaments, vitamines et suppléments à base de plantes sur ordonnance ou en vente libre. Certains médicaments peuvent affecter le fonctionnement d'Oxbryta. Oxbryta peut également affecter le fonctionnement des autres médicaments.
Il est conseillé aux patients d'appeler leur médecin pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires. Les effets secondaires peuvent être signalés à la FDA au 1-800-FDA-1088. Les effets secondaires peuvent également être signalés à Global Blood Therapeutics au 1-833-428-4968 (1-833-GBT-4YOU).
Des informations complètes sur la prescription d'Oxbryta sont disponibles à l'adresse .
À propos de Global Blood Therapeutics
Global Blood Therapeutics (GBT) est une société biopharmaceutique dédiée à la découverte, au développement et à la distribution de traitements qui changent la vie et donnent espoir aux communautés de patients sous-desservies. Fondée en 2011, GBT poursuit son objectif de transformer le traitement et les soins de la drépanocytose, une maladie sanguine héréditaire, dévastatrice et permanente. La société a introduit Oxbryta® (voxelotor), le premier traitement approuvé par la FDA qui inhibe directement la polymérisation de l'hémoglobine S, la cause profonde de la dégradation des globules rouges dans la drépanocytose. GBT fait également progresser son programme de pipeline pour la drépanocytose, un inhibiteur de la sélectine P en cours de développement pour faire face aux crises de douleur associées à la maladie. En outre, les équipes chargées de la découverte de médicaments de GBT travaillent sur de nouvelles cibles pour mettre au point la prochaine génération de traitements pour la drépanocytose. Pour en savoir plus, veuillez consulter et suivre la société sur Twitter .
Énoncés prospectifs
Certains énoncés contenus dans le présent communiqué de presse constituent des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform (Réforme sur la résolution des litiges portant sur des titres privés) de 1995, y compris les énoncés contenant les mots « fera », « anticipe », « prévoit », « croit », « prédit », « estime », « s'attend à » et « a l'intention de » ou d'autres expressions similaires. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de GBT et les résultats réels pourraient différer sensiblement. Les énoncés contenus dans le présent communiqué de presse et qui ne sont pas des faits historiques sont considérés comme des déclarations prospectives au sens de l'article 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié, et de l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié. GBT formule ces énoncés prospectifs, y compris les énoncés concernant les priorités, l'implication, la détermination, les objectifs et la vision de GBT ; l'innocuité, l'efficacité et le mécanisme d'action d'Oxbryta et les autres caractéristiques du produit ; la commercialisation, la distribution, la disponibilité, l'utilisation et le potentiel médical et commercial d'Oxbryta ; les études en cours et prévues sur Oxbryta et les protocoles, les activités et les attentes liées ; la potentielle approbation règlementaire d'Oxbryta pour traiter les patients en Europe, y compris le dépôt d'une AMM, le type et le contenu dudit dépôt et le calendrier connexe ; la satisfaction du besoin pour un traitement approuvé en Europe afin de traiter l'anémie hémolytique ; un Programme Early Access (accès anticipé) en Europe pour Oxbryta ; l'expansion potentielle du marquage d'Oxbryta aux États-Unis ; la modification du traitement, de l'évolution et du soin de la drépanocytose et l'atténuation des complications connexes ; l'engagement à donner aux patients un accès à un traitement pour la drépanocytose ; le potentiel de l'inclacumab ; et la progression du pipeline de GBT, en travaillant sur de nouvelles cibles et découvertes, développant et distribuant des traitements, dans le but d'être couverte par les dispositions d'exonération pour les énoncés prospectifs contenues dans l'article 27A de la loi Securities Act et l'article 21E de la Securities Exchange Act, et GBT fait cette déclaration afin de respecter les dispositions d'exonération. Ces énoncés prospectifs reflètent les opinions actuelles de GBT au sujet de ses plans, intentions, attentes, stratégies et perspectives, qui sont fondés sur les informations actuellement mises à la disposition de la société et sur les hypothèses formulées par la société. GBT ne peut en aucun cas garantir que les plans, intentions, attentes ou stratégies seront atteints ou réalisés et, en outre, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux décrits dans les présents énoncés prospectifs et seront affectés par une variété de risques et facteurs qui échappent au contrôle de GBT y compris, sans s'y limiter, les risques et incertitudes liés à la pandémie de COVID-19, notamment l'ampleur et la durée de l'impact sur les activités de GBT, y compris les activités de mise sur le marché, les efforts de règlementation, la recherche et le développement, les activités de développement institutionnel, et les résultats d'exploitation, qui dépendent tous de développements futurs qui sont très incertains et ne peuvent être prédits avec précision, tels que la durée réelle de la pandémie, les restrictions de déplacement, les mesures de quarantaine, la distanciation sociale et les exigences de fermeture d'entreprises aux États-Unis et dans d'autres pays, et l'efficacité des mesures prises à l'échelle internationale pour contenir et traiter la maladie ; les risques liés au fait que GBT a seulement récemment établi ses capacités de mise sur le marché et peut ne pas être en mesure de mettre Oxbryta sur le marché avec succès ; les risques associés à la dépendance de GBT à l'égard de tiers pour les activités de développement, de fabrication et de commercialisation liées à Oxbryta ; les actions des payeurs gouvernementaux et tiers, y compris celles liées au remboursement et à la tarification ; les risques et incertitudes liés aux produits concurrents et d'autres changements susceptibles de limiter la demande pour Oxbryta ; les risques que les autorités règlementaires puissent exiger des études ou données supplémentaires pour étayer la poursuite de la commercialisation d'Oxbryta ; les risques que des effets indésirables liés au médicament soient observés pendant la commercialisation ou le développement clinique ; le risque que les données et résultats ne respectent pas les exigences règlementaires ou soient autrement suffisants pour la poursuite du développement, de l'examen règlementaire ou de l'approbation ; le respect des financements et d'autres obligations en vertu du prêt Pharmakon ; le calendrier et la progression des activités de recherche et développement de GBT et Syros conformément à leur collaboration ; ainsi que les risques mentionnés dans le Rapport annuel de GBT sur Formulaire 10-K pour l'exercice fiscal clos le 31 décembre 2019, et le dernier Rapport trimestriel de GBT sur formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, ainsi que les discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d'autres facteurs importants mentionnés dans les dépôts ultérieurs de GBT auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Sauf lorsque la loi l'exige, GBT ne s'engage aucunement à mettre à jour publiquement les énoncés prospectifs, que ce soit à la lumière de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.
Références
- Agence européenne des médicaments. . Consulté le 12 juin 2020.
- Informations sur la prescription des comprimés Oxbryta (voxelotor).South San Francisco, Californie. Global Blood Therapeutics, Inc .; novembre 2019.
- Site Web des Centres pour le contrôle et la prévention des maladies. Drépanocytose. . Consulté le 3 juin 2019.
- Site Web du National Heart, Lung, and Blood Institute. Drépanocytose. . Consulté le 5 août 2019.
- Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
- Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.
- Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760.
- Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.
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