GBT präsentiert Daten auf 15. Annual Scientific Conference on Sickle Cell and Thalassemia
Reale Daten zur Wirksamkeit von Oxbryta® (Voxelotor) bei der Behandlung der Sichelzellkrankheit, präsentiert als mündlicher Vortrag
SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornien, Oct. 28, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ: GBT), gab heute seine Teilnahme an der , die online vom 26. bis 31. Oktober 2020 stattfinden. Es wurden zwei Abstrakte für die Präsentation akzeptiert, darunter reale Daten zur Wirksamkeit von Oxbryta® (Voxelotor)-Tabletten bei der Behandlung der Sichelzellkrankheit (SZK).
GBT legt den Schwerpunkt darauf, die Ursache der Sichelzellkrankheit anzugehen, um den Krankheitsverlauf zu verändern und schließlich die schweren und lebensbedrohlichen Komplikationen abzumildern, die häufig zu dauerhaften Schädigungen und einem vorzeitigen Tod führen“, so Ted W. Love, M.D., President und CEO von GBT. „Wir freuen uns, an der ASCAT 2020 teilzunehmen, wo wir Daten zur Wirksamkeit aus der realen Welt präsentieren, die zeigen, dass die Vorteile der Behandlung von Sichelzellpatienten mit Oxbryta den Ergebnissen unserer Phase-3-HOPE-Studie entsprachen.“
Die zwei bei der Konferenz präsentierten Abstrakte bieten mehr Einblick in die Sicherheit und Wirksamkeit von Oxbryta:
- Eine retrospektive Übersichtsstudie in Diagrammform zur Beurteilung der realen Wirksamkeit von Voxelotor auf der Grundlage von Daten aus den ersten Monaten nach der Zulassung durch die US-amerikanische FDA. In einer Diagramm-Stichprobe von 56 Patienten mit SZK erhöhte Voxelotor das Hämoglobin im Durchschnitt um mehr als 1 g/dl und senkte die Hämolysemarker auf ein Niveau, das den Ergebnissen der randomisierten kontrollierten HOPE-Studie entsprach. Es gibt auch Hinweise darauf, dass die Voxelotor-Behandlung mit einer Verbesserung wichtiger Symptome der SZK wie Schmerzen und Müdigkeit sowie anderer Aspekte der Lebensqualität verbunden war.
- Der Fallbericht eines SZK-Patienten, der mit Voxelotor behandelt wurde, nachdem sein Hämoglobinspiegel stark gesunken war und der in Verbindung mit einem Krankenhausaufenthalt wegen COVID-19 nicht auf eine Erythrozytentransfusion ansprach. In diesem Fall verbesserten sich das Hämoglobin und der allgemeine klinische Status des Patienten durch die Voxelotor-Behandlung rasch, wodurch Austauschtransfusionen vermieden, Erythrozytenkonzentrate eingespart und die Exposition des medizinischen Personals gegenüber COVID-19 verringert werden konnten - alles wichtige Aspekte in dieser Zeit der Pandemie und der begrenzt verfügbaren Blutkonserven.
Details der ASCAT-Präsentationen:
Mittwoch, 28. Okt.
Abstrakt-Sitzung: Neue Therapien
Real-World Effectiveness of Voxelotor for the Treatment of Sickle Cell Disease: A Chart Review Study (Reale Daten zur Wirksamkeit von Voxelotor bei der Behandlung der Sichelzellkrankheit: Übersichtsstudie in Diagrammform)
Referent: Kenneth Bridges, M.D., GBT
Uhrzeit: 11 Uhr WEZ
Virtuelle Präsentation im Poster Room
Sickle Cell Anemia and COVID-19: Use of Voxelotor to Avoid Transfusion (Sichelzellanämie und COVID-19: Verwendung von Voxelotor zur Vermeidung von Transfusionen)
Referent: William B. Ershler, M.D., Inova Schar Cancer Institute
Außerdem wird GBT auf der ASCAT am Montag, den 26. Oktober, von 19-20 Uhr WEZ ein pädagogisches Online-Symposium veranstalten: „Getting to the Root Cause: Understanding the Devastating Impact of SCD on Patients“ (Der Ursache auf den Grund gehen: Die verheerenden Auswirkungen von SCD auf Patienten verstehen). Das Symposium umfasst Vorträge von Caterina Minniti, M.D., Professorin für klinische Medizin und Pädiatrie am Einstein College of Medicine und Leiterin des Sickle Cell Center for Adults am Montefiore Medical Center, sowie von Bart Biemond, M.D., Ph.D., Professor für innere Medizin und Hämatologe an der Faculty of Medicine der Universität Amsterdam. Weitere Informationen über das Symposium, die für registrierte Teilnehmer der ASCAT-Konferenz zur Verfügung stehen, sind im zu finden.
Zeitgleich mit ASCAT veröffentlichte GBT heute einen umfassenden Bericht mit dem Titel „“ (Überblick über das Umfeld der Sichelzellkrankheit in ausgewählten europäischen Ländern), um das Bewusstsein über SZK in Europa zu fördern. Der Bericht basiert auf Forschungsdaten aus fünf europäischen Ländern und erörtert die Belastung von Patienten, Angehörigen und Gesundheitssystemen durch die Krankheit. Darüber hinaus untersucht der Bericht die bestehenden Bemühungen der öffentlichen Politik zur Bewältigung und Abmilderung der Herausforderungen, denen Menschen mit SZK ausgesetzt sind. SZK ist eine der am weitesten verbreiteten genetischen seltenen Krankheiten in Europa, und trotz der klinischen Erkenntnisse über die SZK ist die geschätzte Lebenserwartung von daran Erkrankten deutlich geringer als im europäischen Durchschnitt, was auf die dringende Notwendigkeit hinweist, die Qualität der Versorgung dieser Patienten zu verbessern.
Über die Sichelzellkrankheit
Die Sichelzellkrankheit (SZK) betrifft schätzungsweise 100.000 Menschen in den Vereinigten Staaten,1 etwa 52.000 Menschen in Europa2 und Millionen von Menschen weltweit, insbesondere jene, deren Vorfahren aus Subsahara-Afrika stammen.1 Außerdem betrifft sie Menschen hispanischer, südasiatischer, südeuropäischer und nahöstlicher Abstammung.1 SZK ist eine seltene, lebenslang bestehende erbliche Blutkrankheit, die sich auf das Hämoglobin auswirkt, ein von den roten Blutkörperchen transportiertes Protein, welches Gewebe und Organe im ganzen Körper mit Sauerstoff versorgt.3 Aufgrund einer genetischen Mutation bilden Menschen mit SZK ein abnormales Hämoglobin, das als Sichelhämoglobin bekannt ist. Durch einen Prozess, der Hämoglobin-Polymerisation genannt wird, werden rote Blutkörperchen „gesichelt“, d. h. deoxygeniert, sichelförmig und steif.3-5 Die Sichelbildung verursacht eine hämolytische Anämie (niedriges Hämoglobin aufgrund der Zerstörung der roten Blutkörperchen) und Verstopfungen in Kapillaren und kleinen Blutgefäßen, die den Blut- und Sauerstofffluss durch den Körper behindern. Die verminderte Sauerstoffversorgung von Gewebe und Organen kann zu lebensbedrohlichen Komplikationen wie Schlaganfall und irreversiblen Organschäden führen.4-7
Über Oxbryta® (Voxelotor) Tabletten
Oxbryta (Voxelotor) ist ein einmal täglich oral einzunehmendes Arzneimittel für Patienten mit Sichelzellkrankheit (SZK). Oxbryta wirkt, indem es die Affinität von Hämoglobin für Sauerstoff erhöht. Da sauerstoffhaltiges Sichelhämoglobin nicht polymerisiert, glaubt GBT, dass Oxbryta die Polymerisation und die daraus resultierende Sichelbildung und Zerstörung roter Blutkörperchen blockiert, die die primären Pathologien aller an SZK erkrankten Personen sind. Mit dem Potenzial, die hämolytische Anämie und die Sauerstoffversorgung zu verbessern, ist GBT der Auffassung, dass Oxbryta das Vermögen hat, den Verlauf der SZK zu verändern. Am 25. November 2019 erhielt Oxbryta von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die beschleunigte Zulassung für die Behandlung der SZK bei Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren.8 Als Bedingung für die beschleunigte Zulassung wird GBT Oxbryta weiterhin in der HOPE-KIDS 2-Studie untersuchen, einer nach der Zulassung durchgeführten konfirmatorischen Studie, in der anhand der Flussgeschwindigkeit bei der transkraniellen Dopplersonographie (TCD) die Fähigkeit des Medikaments untersucht wird, das Schlaganfallrisiko bei Kindern im Alter von 2 bis 15 Jahren zu senken.
In Anerkennung des dringenden Bedarfs an neuen SZK-Behandlungen gewährte die FDA Oxbryta den Status Breakthrough Therapy (bahnbrechende Therapie), Fast Track (beschleunigte Zulassung), Orphan Drug (Arzneimittel gegen seltene Krankheiten) sowie Rare Pediatric Disease (seltene pädiatrische Erkrankung) für die Behandlung von Patienten mit SZK. Außerdem erhielt Oxbryta den Status Priority Medicines (PRIME) von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), und die Europäische Kommission wies Oxbryta als Orphan-Medikament für die Behandlung von Patienten mit SZK aus.
GBT plant, behördliche Zulassungen zur Erweiterung der potenziellen Verwendung von Oxbryta in den Vereinigten Staaten für die Behandlung der SZK bei Kindern im Alter von 4 bis 11 Jahren und zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei SZK bei Menschen ab 12 Jahren in Europa zu beantragen.
Wichtige Sicherheitsinformation
Oxbryta darf nicht eingenommen werden, wenn der Patient eine allergische Reaktion auf Voxelotor oder einen der anderen Bestandteile von Oxbryta hatte. Eine Liste der Bestandteile von Oxbryta finden Sie am Ende der Packungsbeilage. Oxbryta kann schwere Nebenwirkungen, einschließlich schwerer allergischer Reaktionen, hervorrufen. Patienten sollten sich bei Ausschlag, Nesselsucht, Kurzatmigkeit oder Schwellungen im Gesicht sofort an ihren Arzt wenden oder den Notarzt rufen.
Patienten, die Austauschtransfusionen erhalten, sollten mit ihrem Arzt über mögliche Schwierigkeiten bei der Interpretation bestimmter Bluttests unter Einnahme von Oxbryta sprechen.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Oxbryta gehören Kopfschmerzen, Durchfall, Magen-(Bauch-)schmerzen, Übelkeit, Müdigkeit, Hautausschlag und Fieber. Dies sind nicht alle der möglichen Nebenwirkungen von Oxbryta. Vor der Einnahme von Oxbryta sollten die Patienten ihren Arzt über ihre sämtlichen Erkrankungen informieren, insbesondere, ob sie Leberprobleme haben, schwanger sind oder planen, schwanger zu werden, da nicht bekannt ist, ob Oxbryta dem ungeborenen Baby schaden kann, ob sie stillen oder planen, zu stillen, da nicht bekannt ist, ob Oxbryta in die Muttermilch übergehen oder einem Baby schaden kann. Patienten sollten während der Behandlung mit Oxbryta und mindestens zwei Wochen nach der letzten Dosis nicht stillen.
Patienten sollten ihren Arzt über alle Medikamente informieren, die sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und pflanzlicher Präparate. Einige Arzneimittel können die Wirkungsweise von Oxbryta beeinträchtigen. Auch Oxbryta kann die Wirkungsweise von anderen Arzneimitteln beeinträchtigen.
Patienten wird geraten, sich von ihrem Arzt über Nebenwirkungen aufklären zu lassen. Nebenwirkungen können unter der Nummer 1-800-FDA-1088 an die FDA gemeldet werden. Nebenwirkungen können auch an Global Blood Therapeutics unter der Nummer 1-833-428-4968 (1-833-GBT-4YOU) gemeldet werden.
Vollständige Informationen zur Verschreibung von Oxbryta finden Sie unter Oxbryta.com.
Über Global Blood Therapeutics
Global Blood Therapeutics (GBT) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von lebensverändernden Medikamenten widmet, die unterversorgten Patientengemeinschaften Hoffnung geben. GBT wurde 2011 gegründet und verfolgt das Ziel, die Behandlung und Versorgung der Sichelzellkrankheit (SZK), einer lebenslang bestehenden, verheerenden erblichen Blutkrankheit, zu verändern. Das Unternehmen hat Oxbryta® (Voxelotor) eingeführt, das erste, von der FDA zugelassene Medikament, das direkt die Sichelhämoglobin-Polymerisation hemmt, die Hauptursache der Sichelbildung von roten Blutkörperchen bei der SZK. GBT treibt zudem sein SZK-Pipeline-Programm mit Inclacumab voran, einem in der Entwicklung befindlichen p-Selektin-Inhibitor, der die mit der Krankheit verbundenen Schmerzkrisen behandeln soll. Darüber hinaus arbeiten die Arzneimittelforschungsteams von GBT an neuen Zielen, um die nächste Generation an Behandlungen für die SZK zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter und auf Twitter unter @GBT_news.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung sind zukunftsgerichtet im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, darunter Aussagen, die die Wörter „wird“, „erhofft“, „plant“, „glaubt“, „prognostiziert“, „schätzt“, „erwartet“ und „beabsichtigt“ oder ähnliche Ausdrücke enthalten. Die zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den derzeitigen Einschätzungen von GBT. Die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von diesen abweichen. Aussagen in dieser Pressemitteilung können Aussagen umfassen, die keine historischen Fakten sind und als zukunftsgerichtet im Sinne von Artikel 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Artikel 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung gelten. GBT beabsichtigt, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen, darunter Aussagen bezüglich GBTs Prioritäten, Widmung, Schwerpunkt, Zielen und Vision; der Sicherheit, der Wirksamkeit und dem Wirkmechanismus von Oxbryta und anderen Produktmerkmalen; der Kommerzialisierung, Lieferung, Verfügbarkeit, Nutzung und dem kommerziellen und medizinischen Potenzial von Oxbryta; der laufenden und geplanten Studien von Oxbryta und damit verbundener Protokolle, Aktivitäten und Erwartungen; der potenziellen Ausdehnung der zugelassenen Verwendung von Oxbryta für mehr Patienten in den USA und der potenziellen behördlichen Zulassung von Oxbryta zur Behandlung von Patienten in Europa; der Förderung des Bewusstseins über SZK in Europa; der Änderung der Behandlung, des Verlaufs und der Pflege von SZK und der Linderung der damit verbundenen Komplikationen; des Erfordernisses, die Qualität der Pflege für SZK-Patienten in Europa zu verbessern; des Potenzials von Inclacumab; und des Voranbringens der Pipeline von GBT, des Arbeitens an neuen Zielen und der Erforschung, Entwicklung und Bereitstellung von Medikamenten, die von den Safe-Harbor-Bestimmungen für zukunftsgerichtete Aussagen in Artikel 27A des Securities Act und Artikel 21E des Securities Exchange Act abgedeckt sind, und GBT gibt diese Erklärung zum Zweck der Einhaltung dieser Safe-Harbor-Bestimmungen ab. Diese zukunftsgerichteten Aussagen spiegeln GBTs aktuelle Ansichten über seine Pläne, Absichten, Erwartungen, Strategien und Aussichten wider, die auf den derzeit für das Unternehmen verfügbaren Informationen und auf dessen Annahmen basieren. GBT kann keine Zusicherung geben, dass die Pläne, Absichten, Erwartungen oder Strategien erreicht oder umgesetzt werden. Des Weiteren können die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen abweichen und werden von einer Vielzahl von Risiken und Faktoren beeinflusst, die sich der Kontrolle von GBT entziehen, darunter unter anderem Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie, einschließlich des Ausmaßes und der Dauer der Auswirkungen auf das GBT-Geschäft, wie Kommerzialisierungsaktivitäten, aufsichtsrechtliche Anstrengungen, Forschung und Entwicklung, Aktivitäten zur Unternehmensentwicklung und Betriebsergebnisse, die von künftigen Entwicklungen abhängen, die in hohem Maße ungewiss sind und sich nicht genau vorhersagen lassen, z. B. die tatsächliche Dauer der Pandemie, Reisebeschränkungen, Quarantänen, Social Distancing und Unternehmensschließungen in den USA und in anderen Ländern und die Wirksamkeit von weltweit ergriffenen Maßnahmen zur Eindämmung und Behandlung der Krankheit; das Risiko, dass GBT erst vor kurzem seine Kommerzialisierungskapazitäten aufgebaut hat und Oxbryta möglicherweise nicht erfolgreich vermarkten kann; Risiken in Verbindung mit GBTs Abhängigkeit von Dritten bei Entwicklungs-, Herstellungs- und Vermarktungsaktivitäten bezüglich Oxbryta; Aktionen von staatlichen und Drittzahlern, einschließlich solcher, die sich auf Rückerstattung und Preisgestaltung beziehen; Risiken und Unsicherheiten bezüglich Produkten von Mitbewerbern und andere Veränderungen, die die Nachfrage nach Oxbryta begrenzen können; das Risiko, dass Aufsichtsbehörden weitere Studien oder Daten verlangen können, um die weitere Vermarktung von Oxbryta zu stützen; das Risiko, dass arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse während der Vermarktung oder klinischen Entwicklung beobachtet werden; Daten und Ergebnisse entsprechen möglicherweise nicht den behördlichen Anforderungen oder sind anderweitig für die weitere Entwicklung, behördliche Prüfung oder Zulassung nicht ausreichend; die Einhaltung der Finanzierungs- und sonstigen Verpflichtungen im Rahmen des Pharmakon-Darlehens; und der Zeitplan und Fortschritt der Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten von GBT und Syros im Rahmen ihrer Zusammenarbeit; sowie jene Risiken, die im bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereichten Jahresbericht von GBT auf Formular 10-K für das Geschäftsjahr zum 31. Dezember 2019 und im eingereichten jüngsten Quartalsbericht von GBT auf Formular 10-Q angegeben sind, sowie Erörterungen potenzieller Risiken, Unsicherheiten und anderer wichtiger Faktoren in GBTs späteren Einreichungen bei der U.S. Securities and Exchange Commission. Außer wie gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt GBT keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen.
Referenzen
- Website der Centers for Disease Control and Prevention. Sickle Cell Disease (SCD). . Abgerufen am 3. Juni 2019.
- Europäische Arzneimittelagentur. /en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125. Abgerufen am 12. Juni 2020.
- Website des National Heart, Lung, and Blood Institute. Sickle Cell Disease. . Abgerufen am 5. August 2019.
- Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
- Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.
- Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760.
- Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.
- Verschreibungsinformationen zu Oxbryta (Voxelotor)-Tabletten. South San Francisco, Kalifornien, Global Blood Therapeutics, Inc.; November 2019.
Kontakt:
Steven Immergut
GBT
