L'Agence européenne des médicaments accepte la demande d'autorisation de mise sur le marché de GBT pour Oxbryta® (voxelotor) pour le traitement de l'anémie hémolytique dans la drépanocytose
SOUTH SAN FRANCISCO, Californie, 27 janv. 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ : GBT) a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) avait terminé la validation de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de GBT pour les comprimés d'Oxbryta® (voxelotor) et commencé son processus d'examen standard. GBT demande l'approbation complète de l'EMA pour Oxbryta dans le traitement de l'anémie hémolytique chez les patients atteints de drépanocytose (SCD) âgés de 12 ans et plus.
Premier traitement oral de sa catégorie à prendre une fois par jour, Oxbryta inhibe directement la polymérisation de l'hémoglobine, la cause profonde de la dégradation et de la destruction des globules rouges dans la drépanocytose. Le processus de falciformation provoque une anémie hémolytique (faible taux d'hémoglobine dû à la destruction des globules rouges) et des blocages dans les vaisseaux capillaires et les petits vaisseaux sanguins, ce qui entrave la circulation du sang et de l'oxygène dans l'ensemble de l'organisme. La diminution de l'apport d'oxygène dans les tissus et les organes peut entraîner des complications mortelles, notamment des accidents vasculaires cérébraux et des dommages irréversibles aux organes.1-4
« La drépanocytose a un impact dévastateur sur la vie des patients et de leurs familles, y compris des complications graves et potentiellement mortelles pouvant provoquer des dommages aux organes et un décès précoce », a déclaré Ted W. Love, M.D., président-directeur général de GBT. « Malgré ce besoin indispensable, il n'existe actuellement en Europe aucune thérapie approuvée susceptible de modifier l'évolution de la maladie. Nous sommes impatients de travailler avec l'EMA pour atteindre notre objectif qui est de proposer aux patients européens le plus rapidement possible le premier traitement contre l'anémie hémolytique dans la drépanocytose. »
L'AMM prévue inclura des données issues de l'étude de phase 3 HOPE (Hemoglobin Oxygen Affinity Modulation to Inhibit HbS PolymErization) et l'étude HOPE-KIDS 1 de phase 2, qui incluaient toutes les deux des patients dans des sites cliniques en Europe. L'étude HOPE a atteint son critère principal d'amélioration des niveaux d'hémoglobine (Hb) de plus de 1 g/dL à 24 semaines avec des améliorations significatives des marqueurs d'hémolyse dans le pourcentage de bilirubine indirecte et de reticulocyte.5 Les effets secondaires les plus courants rapportés dans l'étude HOPE à 24 semaines survenant chez ≥10 % des patients traités avec Oxbryta avec une différence de >3 % par rapport au placebo étaient des maux de tête (26 % vs 22 %), de la diarrhée (20 % vs 10 %), douleurs abdominales (19 % vs 13 %), nausées (17 % vs 10 %), fatigue (14 % vs 10 %), urticaire (14 % vs 10 %) et pyrexie (12 % vs 7 %).6
L'analyse des données complètes de l'étude HOPE a démontré en outre qu'Oxbryta, à une dose quotidienne de 1 500 mg, a conduit à des améliorations durables des taux de Hb et des marqueurs d'hémolyse sur 72 semaines de traitement chez les patients atteints de drépanocytose âgés de 12 ans et plus. Le traitement avec Oxbryta a été bien toléré, sans aucun nouveau problème d'innocuité ou de tolérance identifié.Les résultats de 72 semaines de l'étude HOPE ont été lors de la 62e réunion et exposition annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) en décembre 2020.7
Oxbryta s'est vu attribuer la désignation de « Priority Medicines » (PRIME - médicament prioritaire) par l'Agence européenne des médicaments (EMA), et la Commission européenne (CE) a accordé à Oxbryta le statut de médicament orphelin pour le traitement des patients atteints de drépanocytose.
On estime que 52 000 personnes vivent avec la drépanocytose en Europe. Pour aider les patients vivant en Europe avant une éventuelle autorisation de mise sur le marché, GBT a lancé un en Europe et dans d'autres régions hors des États-Unis, qui permet aux médecins d'utiliser des voies réglementaires et légales d'accès précoce pour demander Oxbryta pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les patients éligibles atteints de drépanocytose qui n'ont pas accès au médicament dans le cadre d'un essai clinique.
Oxbryta est approuvé aux États-Unis sous le nom commercial Oxbryta® pour le traitement de la drépanocytose chez les patients âgés d'au moins 12 ans.
À propos de la drépanocytose
Selon les estimations, la drépanocytose (SCD) touche environ 100 000 personnes aux États-Unis,8 52 000 personnes en Europe,9 et des millions de personnes à travers le monde, en particulier parmi les personnes dont les ancêtres sont originaires d'Afrique subsaharienne.8 Elle affecte également les personnes d'ascendance hispanique, sud-asiatique, sud-européenne et du Moyen-Orient.8 La SCD est un rare trouble sanguin héréditaire permanent qui affecte l'hémoglobine, une protéine transportée par les globules rouges qui apporte de l'oxygène aux tissus et aux organes dans l'ensemble de l'organisme.10 En raison d'une mutation génétique, les personnes atteintes de SCD créent une hémoglobine anormale connue sous le nom d'hémoglobine S. Grâce à un processus appelé polymérisation de l'hémoglobine, les globules rouges se dégradent – désoxygénés, en forme de croissant et deviennent rigides.1-2,10
À propos des comprimés d'Oxbryta® (voxelotor)
Oxbryta (voxelotor) est un traitement oral, administré une fois par jour aux patients atteints de drépanocytose (SCD). Oxbryta fonctionne en augmentant l'affinité de l'hémoglobine pour l'oxygène. Étant donné que l'hémoglobine S oxygénée n'est pas polymérisée, GBT pense qu'Oxbryta bloque la polymérisation, ainsi que la falciformation et la destruction des globules rouges qui en découlent, qui sont des pathologies primaires auxquelles doivent faire face toutes les personnes atteintes de SCD. Ayant le potentiel d'améliorer l'anémie hémolytique et l'apport d'oxygène dans l'ensemble de l'organisme, GBT estime qu'Oxbryta a le potentiel de modifier la progression de la drépanocytose. Le 25 novembre 2019, Oxbryta a reçu l'approbation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la SCD chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus.6
En tant que condition pour obtenir l'approbation accélérée, GBT continuera d'étudier Oxbryta dans le cadre de l'étude HOPE-KIDS 2, une étude de confirmation post-approbation utilisant la vitesse de circulation analysée par Doppler transcranien fonctionnel (TCD) pour évaluer la capacité du traitement à réduire le risque d'accident vasculaire cérébral chez les enfants âgés de 2 à 15 ans.
Reconnaissant le besoin crucial de nouveaux traitements pour la SCD, la FDA a accordé à Oxbryta les désignations de « Breakthrough Therapy » (thérapie révolutionnaire), « Fast Track » (procédure accélérée), « Orphan Drug » (médicament orphelin) et « Rare Pediatric Disease » (maladie pédiatrique rare) pour le traitement des patients atteints de SCD. En outre, Oxbryta s'est vu attribuer la désignation de « Priority Medicines » (PRIME - médicament prioritaire) par l'Agence européenne des médicaments (EMA), et la Commission européenne (CE) a accordé à Oxbryta le statut de médicament orphelin pour le traitement des patients atteints de drépanocytose.
GBT prévoit de demander l'approbation réglementaire pour l'utilisation potentielle d'une formule pédiatrique d'Oxbryta aux États-Unis pour le traitement de la SCD chez les enfants dès 4 ans.
Renseignements importants en matière d'innocuité
Oxbryta ne doit pas être administré en cas de réaction allergique au voxelotor ou à l'un des ingrédients d'Oxbryta. Veuillez vous reporter à la fin de la notice destinée aux patients pour obtenir une liste des ingrédients d'Oxbryta.
Oxbryta peut provoquer de graves effets secondaires, notamment de graves réactions allergiques. Les patients doivent consulter leur prestataire de soins de santé ou obtenir une aide médicale d'urgence immédiatement en cas d'éruption cutanée, d'urticaire, d'essoufflement ou de gonflement du visage.
Les patients recevant des exsanguino-transfusions doivent communiquer à leur prestataire de soins de santé les difficultés éventuelles d'interprétation de certains tests sanguins lors de la prise d'Oxbryta.
Les effets secondaires les plus courants d'Oxbryta incluent des maux de tête, de la diarrhée, des douleurs d'estomac (abdominales), des nausées, de la fatigue, des éruptions cutanées et de la fièvre. Il ne s'agit pas des seuls effets secondaires possibles d'Oxbryta.
Avant de prendre Oxbryta, les patients doivent indiquer à leur prestataire de soins de santé tous leurs problèmes médicaux, notamment s'ils souffrent de problèmes hépatiques. Les patientes doivent indiquer si elles sont enceintes ou si elles prévoient de tomber enceinte car on ne sait pas si Oxbryta peut nuire à un bébé à naître, ou si elles allaitent ou prévoient d'allaiter car on ne sait pas si Oxbryta peut passer dans le lait maternel ni s'il peut nuire à un bébé. Les patientes ne doivent pas allaiter pendant le traitement avec Oxbryta et pendant au moins deux semaines après la dernière dose.
Les patients doivent indiquer à leur médecin tous les médicaments qu'ils prennent, y compris les médicaments, vitamines et suppléments à base de plantes sur ordonnance ou en vente libre. Certains médicaments peuvent affecter le fonctionnement d'Oxbryta. Oxbryta peut également affecter le fonctionnement d'autres médicaments.
Il est conseillé aux patients d'appeler leur médecin pour obtenir des conseils médicaux sur les effets secondaires. Les effets secondaires peuvent être signalés à la FDA au 1-800-FDA-1088. Les effets secondaires peuvent également être signalés à Global Blood Therapeutics au 1-833-428-4968 (1-833-GBT-4YOU).
Des informations complètes sur la prescription d'Oxbryta sont disponibles à l'adresse .
À propos de Global Blood Therapeutics
Global Blood Therapeutics (GBT) est une société biopharmaceutique dédiée à la découverte, au développement et à la distribution de traitements qui changent la vie et donnent espoir aux communautés de patients sous-desservies. Fondée en 2011, GBT poursuit son objectif de transformer le traitement et les soins de la drépanocytose, une maladie sanguine héréditaire, dévastatrice et permanente. La société a introduit Oxbryta® (voxelotor), le premier traitement approuvé par la FDA qui inhibe directement la polymérisation de l'hémoglobine S, la cause profonde de la dégradation des globules rouges dans la drépanocytose. GBT fait également progresser son programme de pipeline pour la SCD avec l'inclacumab, un inhibiteur de la sélectine P en cours de développement pour faire face aux crises douloureuses associées à cette maladie, et GBT021601, l'inhibiteur de polymérisation de l'hémoglobine S de nouvelle génération de la société. En outre, les équipes chargées de la découverte de médicaments de GBT travaillent sur de nouvelles cibles pour mettre au point la prochaine vague de traitements pour la SCD. Pour en savoir plus, veuillez consulter et suivez la société sur Twitter .
Énoncés prospectifs
Certains énoncés contenus dans le présent communiqué de presse constituent des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform (Réforme sur la résolution des litiges portant sur des titres privés) de 1995, y compris les énoncés contenant les mots « fera », « anticipe », « prévoit », « croit », « prédit », « estime », « s'attend à » et « a l'intention de » ou d'autres expressions similaires. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de GBT et les résultats réels pourraient différer sensiblement. Les énoncés contenus dans le présent communiqué de presse et qui ne sont pas des faits historiques sont considérés comme des énoncés prospectifs au sens de l'article 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié, et de l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié. GBT formule ces énoncés prospectifs, y compris les énoncés concernant les priorités, l'implication, la détermination, les objectifs et la vision de GBT ; l'innocuité, l'efficacité et le mécanisme d'action d'Oxbryta et les autres caractéristiques du produit ; l'importance de réduire l'hémolyse et d'augmenter le taux d'hémoglobine ; la commercialisation, la distribution, la disponibilité, l'utilisation et le potentiel médical et commercial d'Oxbryta ; les études en cours et prévues sur Oxbryta ainsi que les protocoles, activités et attentes connexes ; l'expansion potentielle de l'utilisation approuvée d'Oxbryta pour un plus grand nombre de patients aux États-Unis, et la potentielle approbation règlementaire d'Oxbryta pour traiter les patients en Europe , y compris l'examen par l'EMA de l'AMM associée, la collaboration avec l'EMA et l'introduction du premier traitement de l'anémie hémolytique chez les patients atteints de drépanocytose en Europe ; le programme d'accès précoce à Oxbryta, y compris la disponibilité, l'utilisation et l'impact potentiels ; la modification du traitement, de l'évolution et du soin de la SCD et l'atténuation des complications connexes ; le potentiel et la progression du pipeline de GBT, y compris l'inclacumab et d'autres produits candidats ; et le travail sur de nouvelles cibles et la découverte, le développement et la distribution de traitements, couverts par les dispositions d'exonération pour les énoncés prospectifs contenues dans l'article 27A de la loi Securities Act et l'article 21E de la Securities Exchange Act, et GBT fait cette déclaration afin de respecter les dispositions d'exonération. Ces énoncés prospectifs reflètent les opinions actuelles de GBT au sujet de ses plans, intentions, attentes, stratégies et perspectives, qui sont fondés sur les informations actuellement mises à la disposition de la société et sur les hypothèses formulées par la société. GBT ne peut en aucun cas garantir que les plans, intentions, attentes ou stratégies seront atteints ou réalisés et, en outre, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux décrits dans les présents énoncés prospectifs et seront affectés par une variété de risques et facteurs qui échappent au contrôle de GBT y compris, sans s'y limiter, les risques et incertitudes liés à la pandémie de COVID-19, notamment l'ampleur et la durée de l'impact sur les activités de GBT, y compris les activités de mise sur le marché, les efforts de règlementation, la recherche et le développement, les activités de développement institutionnel, et les résultats d'exploitation, qui dépendent tous de développements futurs qui sont très incertains et ne peuvent être prédits avec précision, tels que la durée réelle de la pandémie, les restrictions de déplacement, les mesures de quarantaine, la distanciation sociale et les exigences de fermeture d'entreprises aux États-Unis et dans d'autres pays, et l'efficacité des mesures prises à l'échelle internationale pour contenir et traiter la maladie ; les risques liés au fait que GBT continue d'établir ses capacités de commercialisation et peut ne pas être en mesure de mettre Oxbryta sur le marché avec succès ; les risques associés à la dépendance de GBT à l'égard de tiers pour les activités de développement, de fabrication, de distribution et de commercialisation liées à Oxbryta ; les actions des payeurs gouvernementaux et tiers, y compris celles liées au remboursement et à la tarification ; les risques et incertitudes liés aux produits concurrents et d'autres changements susceptibles de limiter la demande pour Oxbryta ; les risques que les autorités règlementaires puissent exiger des études ou données supplémentaires pour étayer la poursuite de la commercialisation d'Oxbryta ; les risques que des effets indésirables liés au médicament soient observés pendant la commercialisation ou le développement clinique ; le risque que les données et résultats ne respectent pas les exigences règlementaires ou soient autrement suffisants pour la poursuite du développement, de l'examen règlementaire ou de l'approbation ; le respect des financements et d'autres obligations en vertu du prêt Pharmakon ; le calendrier et la progression des activités de recherche et développement de GBT et Syros conformément à leur collaboration ; ainsi que les risques mentionnés dans le Rapport annuel de GBT sur Formulaire 10-K pour l'exercice fiscal clos le 31 décembre 2019, et le dernier Rapport trimestriel de GBT sur formulaire 10-Q déposé auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis, ainsi que les discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d'autres facteurs importants mentionnés dans les dépôts ultérieurs de GBT auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Sauf lorsque la loi l'exige, GBT n'assume aucune obligation de mettre à jour publiquement tout énoncé prospectif, que ce soit à la lumière de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.
Références
- Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
- Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.
- Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760.
- Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.
- Vichinsky E, et al. N Engl J Med. 2019;381:509-519.
- Informations sur la prescription des comprimés d'Oxbryta (voxelotor). South San Francisco, Calif. Global Blood Therapeutics, Inc .; novembre 2019.
- Howard J, et al. Efficacy and Safety of Voxelotor in Adolescents and Adults with Sickle Cell Disease: HOPE Trial 72-Week Analysis. 62e réunion annuelle et exposition de l'ASH. Décembre 2020. /ash/2020/webprogram/Paper140553.html
- Site Internet des Centres pour le contrôle et la prévention des maladies (CDC). Drépanocytose (SCD). . Consulté le 3 juin 2019.
- Agence européenne des médicaments. . Consulté le 12 juin 2020.
- Site Internet du National Heart, Lung, and Blood Institute. Drépanocytose. . Consulté le 5 août 2019.
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