La FDA américaine a accordé le statut de thérapie innovante au pétosemtamab dans le carcinome épidermoïde de la tête et du cou positif PD-L1 positif en 1re ligne

UTRECHT, Pays-Bas et CAMBRIDGE, Massachusetts, 19 févr. 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- (Nasdaq : MRUS), une société d’oncologie au stade clinique qui développe des anticorps multispécifiques de pleine longueur innovants (Biclonics^®, Triclonics^® et ADClonics^®) pour le cancer, a annoncé ce jour que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé le statut de thérapie innovante au pétosemtamab en association avec le pembrolizumab dans le traitement de première ligne chez les patients adultes atteints d’un carcinome épidermoïde de la tête et du cou récidivant ou métastatique (CETC r/m) positif à la protéine ligand-1 de mort cellulaire programmée (PD-L1) avec un score positif combiné (SPC) ≥ 1.

L’obtention de ce deuxième statut de thérapie innovante fait suite au statut « Fast Track » (procédure accélérée) accordé au pétosemtamab dans le traitement des patients atteints d’un CETC r/m et dont la maladie a progressé après un traitement par chimiothérapie à base de platine et par un anticorps anti-protéine 1 de la mort cellulaire programmée (anti-PD-1), respectivement annoncé en mai 2024 et en août 2023.

Le statut de thérapie innovante s’appuie sur les données actualisées issues de l’essai multicentrique ouvert de Phase I/II en cours évaluant le pétosemtamab en association avec le pembrolizumab dans le traitement de 1re ligne du CETC exprimant PD-L1 (SPC ≥ 1) (NCT03526835). Les données disponibles pour cette cohorte ont été initialement présentées lors de l’édition 2024 du Congrès de l’American Society of Clinical Oncology^® (ASCO^®), mettant en avant un taux de réponse de 67 % observé chez 24 patients évaluables. La présentation orale a été détaillée dans notre communiqué de presse du 28 mai dernier, précisant que . Dans sa demande de statut de thérapie innovante, Merus a fourni des données cliniques intermédiaires actualisées portant sur l’efficacité, la durabilité et l’innocuité observées dans la cohorte ayant reçu pétosemtamab plus pembrolizumab en traitement de 1re ligne contre le CETC r/m PD-L1+.

« Nous pensons que le deuxième statut de thérapie innovante pour le pétosemtamab démontre encore davantage son potentiel à devenir un nouveau traitement de référence pour les patients atteints d’un CETC r/m, et souligne notre détermination à accélérer le développement du pétosemtamab pour ces patients », a déclaré le Dr Fabian Zohren, titulaire d’un doctorat et médecin-chef chez Mérus. « Il est important de noter que ce statut indique que les données cliniques intermédiaires que nous avons partagées avec la FDA démontrent le potentiel d’amélioration important du pétosemtamab par rapport aux traitements disponibles en 1re ligne pour les cancers PD-L1+. »

Le statut de thérapie innovante est destiné à accélérer le développement et l’examen d’un médicament servant à traiter une maladie grave ou potentiellement fatale, lorsque des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle par rapport à des critères cliniques importants par rapport aux thérapies disponibles. Le statut de thérapie innovante permet une supervision plus approfondie de la FDA pour un programme efficace de développement de médicaments, un engagement organisationnel impliquant les cadres supérieurs et un personnel d’examen expérimenté, le cas échéant, dans un examen collaboratif et interdisciplinaire, ainsi que l’éligibilité à un examen continu et à un examen prioritaire. Avec ce statut de thérapie innovante, Merus prévoit d’engager ces discussions avec la FDA de manière accélérée, alors que nous nous rapprochons de notre objectif d’une éventuelle demande de licence biologique (BLA).

À propos de l’étude LiGeR-HN1

L’étude LiGeR-HN1, un essai de Phase III, visera à évaluer l’innocuité et l’efficacité du pétosemtamab en association avec le pembrolizumab par rapport au traitement au pembrolizumab chez des patients suivant un traitement de 1re intention pour un CETC r/m PD-L1. L’essai est ouvert aux patients adultes éligibles pour recevoir le pembrolizumab en monothérapie de première intention et présentant des tumeurs exprimant PD-L1, CPS ≥1. Les principaux critères d’évaluation sont le taux de réponse globale issu de l’examen central indépendant en aveugle (« BICR ») sur la base des critères RECIST v1.1 et la survie globale. Les critères d’évaluation secondaires sont la durée de la réponse et la survie sans progression. Merus prévoit de recruter environ 500 patients pour mener à bien cet essai.

À propos de l’étude LiGeR-HN2

L’étude LiGeR-HN2, un essai de phase III, visera à évaluer l’innocuité et l’efficacité du pétosemtamab par rapport au méthotrexate, au docétaxel ou au cétuximab, selon le choix de l’investigateur, chez des patients suivant un traitement de 2e/3e intention pour un CETC r/m. L’essai est ouvert aux patients adultes ayant connu une progression de leur état pendant ou après un traitement anti-PD-1 et un traitement à base de platine. Les principaux critères d’évaluation sont le taux de réponse globale issu de l’examen central indépendant en aveugle (« BICR ») sur la base des critères RECIST v1.1 et la survie globale. Les critères d’évaluation secondaires sont la durée de la réponse et la survie sans progression. Merus prévoit de recruter environ 500 patients pour mener à bien cet essai.

À propos du cancer de la tête et du cou

Le carcinome épidermoïde de la tête et du cou (CETC) désigne un groupe de cancers qui se développent dans les cellules épidermoïdes qui tapissent les surfaces muqueuses de la bouche, de la gorge et du larynx. Ces cancers apparaissent lorsque des cellules saines se modifient et se développent de manière incontrôlée, pour finalement former des tumeurs. Les CETC sont généralement associés à la consommation de tabac, d’alcool et/ou aux infections à HPV, en fonction de la zone géographique où ils se développent. Le CETC est le sixième cancer le plus fréquent dans le monde et on estime qu’il y aura plus de 930 000 nouveaux cas et plus de 465 000 décès dus au CETC de par le monde en 2020.¹ L’incidence du CETC continue d’augmenter et on s’attend à ce qu’elle augmente encore de 30 % pour atteindre plus d’un million de nouveaux cas par an d’ici 2030.² Le CETC est une maladie grave qui engage le pronostic vital de mauvais pronostic malgré les normes de soins actuellement disponibles.

¹ Sung et al. Ca Cancer J Clin, 71:209-49, 2021; ² Johnson D.E., Burtness B., Leemans C.R. et al. Head and neck squamous cell carcinoma. Nat Rev Dis Primers 6(1):92, 2020

À propos du pétosemtamab

Le pétosemtamab, ou MCLA-158, est un anticorps Biclonics^® à faible teneur en fucose, de type IgG1 humain de pleine longueur, ciblant le récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) et le récepteur 5 couplé aux protéines G (LGR5) présentant un motif structurel avec répétitions riches en leucine. Le pétosemtamab présente trois mécanismes d’action indépendants, à savoir l’inhibition de la signalisation dépendante de l’EGFR, la liaison au LGR5 entraînant l’internalisation et la dégradation de l’EGFR dans les cellules cancéreuses et l’amélioration de la cytotoxicité à médiation cellulaire dépendante des anticorps (« ADCC ») et de l’activité de phagocytose cellulaire dépendante des anticorps (« ADCP »).

À propos de Merus N.V.

est une société d’oncologie au stade clinique qui développe des anticorps humains bispécifiques et trispécifiques de pleine longueur, appelés . Les anticorps Multiclonics^® sont conçus selon les procédés standards de l’industrie de la bioproduction. Leur observation lors d’études précliniques et cliniques révèle plusieurs des mêmes caractéristiques que les anticorps monoclonaux humains traditionnels, notamment une demi-vie prolongée et une faible immunogénicité. Pour en savoir plus, rendez-vous sur le , le compte et la page de Merus.

Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act (loi fédérale américaine sur la réforme des litiges en matière de valeurs mobilières) de 1995. Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué de presse qui ne se rapportent pas à des faits historiques doivent être considérées comme des déclarations prospectives, y compris, sans s’y limiter, les avantages potentiels du statut de thérapie innovante de pour le développement du pétosemtamab pour le traitement de première ligne des patients adultes atteints d’un carcinome épidermoïde de la tête et du cou positif au ligand-1 de mort cellulaire programmée (PD-L1) récidivant ou métastatique (CETC R/M) avec SPC ≥ 1 ; la conviction de Merus que le deuxième statut de thérapie innovante du pétosemtamab valide encore davantage son potentiel à devenir un nouveau traitement de référence pour les patients atteints d’un CETC r/m ; la détermination de Merus à accélérer le développement du pétosemtamab pour ces patients ; la conviction de Merus que ce statut indique que les données cliniques intermédiaires partagées avec la FDA démontrent le potentiel du pétosemtamab à constituer une amélioration importante par rapport aux traitements de 1re ligne disponibles dans le cadre du cancer PD-L1+ ; le potentiel du statut de thérapie innovante à accélérer le développement et l’examen d’un médicament pour traiter une maladie grave ou potentiellement mortelle, lorsque des preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut constituer une amélioration importante sur des critères d’évaluation cliniquement significatifs par rapport aux traitements disponibles ; le potentiel du statut de thérapie innovante à permettre une orientation plus intensive de la FDA sur un programme de développement de médicaments efficace, un engagement organisationnel impliquant les cadres supérieurs et un personnel d’examen expérimenté, le cas échéant, dans le cadre d’un examen collaboratif et interdisciplinaire, et l’éligibilité à un examen continu et à un examen prioritaire ; et les projets de Merus de s’engager rapidement dans ces discussions avec la FDA alors que nous progressons vers notre objectif d’envoi d’une éventuelle demande de licence de produit biologique (BLA). Ces déclarations prospectives reflètent les attentes actuelles de la direction. Elles ne constituent ni des promesses ni des garanties, mais induisent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d’autres facteurs majeurs qui pourraient faire en sorte que nos performances, réalisations ou résultats réels diffèrent sensiblement des performances, réalisations et résultats futurs explicitement ou implicitement exprimés dans ces déclarations prospectives, y compris, mais sans s’y limiter, celles se rapportant aux éléments suivants : notre besoin de financement supplémentaire, qui pourrait ne pas être disponible et qui pourrait nous obliger à restreindre nos activités ou à renoncer aux droits sur nos technologies ou nos candidats anticorps, les retards potentiels d’autorisation réglementaire, qui influeraient sur notre capacité à commercialiser nos produits candidats et affecteraient notre capacité à générer des revenus ; le processus long et coûteux du développement clinique des médicaments, dont l’issue est incertaine ; la nature imprévisible de nos efforts de développement de médicaments commercialisables à un stade précoce ; les retards potentiellement accusés dans le recrutement des patients, qui pourraient affecter l’obtention des autorisations réglementaires nécessaires ; notre dépendance à l’égard de tiers pour mener nos essais cliniques et l’hypothèse que ces tiers ne délivrent pas une prestation satisfaisante ; les effets de la volatilité de l’économie mondiale, y compris l’instabilité mondiale, dont les conflits en cours en Europe et au Moyen-Orient ; l’hypothèse que nous ne puissions pas identifier des candidats Biclonics^® ou anticorps bispécifiques appropriés dans le cadre de nos collaborations ou celle suivant laquelle nos partenaires pourraient ne pas s’acquitter convenablement de leurs tâches dans le cadre de nos collaborations ; notre dépendance à l’égard de tiers pour la fabrication de nos produits candidats, qui pourrait retarder, empêcher ou entraver nos efforts de développement et de commercialisation ; la protection de notre technologie exclusive ; l’hypothèse que nos brevets puissent être jugés invalides, inapplicables ou contournés par des concurrents et celle que nos demandes de brevet puissent être jugées non conformes aux règles et réglementations en matière de brevetabilité ; l’hypothèse que nous puissions ne pas obtenir gain de cause dans d’éventuels procès pour violation de la propriété intellectuelle de tiers ; et l’hypothèse que nos marques déposées ou non déposées ou nos noms commerciaux puissent être contestés, violés, contournés ou déclarés génériques, ou jugés comme portant atteinte à d’autres marques. Ces facteurs, ainsi que d’autres facteurs importants abordés dans la rubrique « Facteurs de risque » de notre rapport trimestriel sous formulaire 10-Q pour l’exercice clos le 30 septembre 2024, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission, ou SEC, le 31 octobre 2024, et de nos autres rapports déposés auprès de la SEC, pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives émises dans le présent communiqué de presse. Ces déclarations prospectives reposent sur les estimations de la direction à leur date de publication. Bien que nous puissions décider de les mettre à jour ultérieurement, nous déclinons toute obligation de le faire, même si des événements postérieurs modifient notre point de vue, sauf si la loi applicable l’exige. Ces déclarations prospectives ne sauraient être considérées comme représentatives de notre point de vue à une date ultérieure à celle du présent communiqué de presse. Multiclonics^®, Biclonics^®, Triclonics^® et ADClonics^® sont des marques déposées de Merus N.V.